Novartis 'nye generasjon S 1 P reseptormodulator Mayzent er godkjent av USA, Europa og Canada!

Novartis kunngjorde nylig at Health Canada har godkjent Mayzent (siponimod) for behandling av voksne pasienter med sekundær progressiv multippel sklerose (SPMS). Kjennetegn (for eksempel Gd-forbedrede T 1 lesjoner eller aktive, nye eller forstørrede T 2 lesjoner) er bevis på pasienter med aktiv sykdom, noe som forsinker utviklingen av fysisk funksjonshemning.

I EU ble Mayzent godkjent i januar 2020 for de samme indikasjonene; i USA ble Mayzent godkjent i mars 2019 for behandling av voksne pasienter med tilbakefallende multippel sklerose (RMS), inkludert aktivt SPMS, relapsing-remitting multiple sclerosis (RRMS), klinisk isolert syndrom (CIS).

Det er verdt å nevne at Mayzent er det første orale medikamentet som er godkjent for SPMS-pasienter med aktiv sykdom og det første godkjente terapeutiske legemidlet for SPMS-pasienter med aktiv sykdom de siste 15 årene. Legemidlet har vist seg å være effektivt for å utsette sykdomsprogresjon og vil adressere et betydelig, ikke-tilfredsstilt medisinsk behov i befolkningen av pasienter med aktiv sykdom SPMS.

Selv om progresjonen av multippel sklerose (MS) hos hver pasient er unik og påvirket av mange faktorer, inkludert bruk av MS-sykdom modifiseringsterapi (DMT), anslås det at opptil 80% av den tilbakefallende remittende multippel sklerose (RRMS) Pasienter vil etter hvert gå over til SPMS. Derfor er det viktig for pasienter å starte behandlingen tidlig for å bremse utviklingen av funksjonshemming. Progresjon av funksjonshemming inkluderer ofte, men er ikke begrenset til, påvirkning på mobilitet, noe som kan føre til at pasienter trenger gåhjelp eller rullestol, blærefunksjon og kognitiv tilbakegang.

Mayzent 0010010 # 39; s godkjenning er basert på banebrytende data fra fase III EXPAND-studien. Dette er den største randomiserte kontrollerte kliniske studien som er utført i en bred populasjon av SPMS-pasienter (EDSS-score 3. 0 til 6. 5). Studien er en randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert studie som sammenligner effekten og sikkerheten til Mayzent og placebo i behandlingen av SPMS-pasienter. Pasientene som er inkludert i studien, representerte en typisk SPMS-populasjon, med en gjennomsnittsalder på 48 år. I begynnelsen av studien hadde disse pasientene MS i omtrent 16 år, og mer enn 5 0% av pasientene hadde en median utvidet status for funksjonshemming (EDSS) på 6. 0. Og stole på ganghjelpemidler. Studien undersøkte også en gruppe pasienter med aktiv sykdom (n= 779), definert som pasienter som fikk tilbakefall 2 år før studien og / eller hadde Gd-forbedrede T 1 lesjoner ved grunnlinje. Med unntak av tegn på aktivitet, er grunnlinjekarakteristikkene lik den totale befolkningen.

Resultater fra den totale populasjonen i studien viste at Mayzent reduserte risikoen for å bekrefte funksjonshemming (CDP) ved 3 måneder med 21% (p=0. 013) og reduserte risikoen av CDP ved 6 måneder med 26% (p=0. 0058). Data fra en undergruppe av pasienter med aktiv sykdom SPMS viste at Mayzent betydelig reduserte risikoen for CDP ved 3 og 6 måneder med 31% og 37% sammenlignet med placebo, og reduserte den årlige tilbakefallsfrekvensen (ARR, bekreftet tilbakefall) 46%. I tillegg har Mayzent betydelige fordelaktige resultater i andre relaterte tiltak for MS-sykdomsaktivitet, inkludert MR-sykdomsaktivitet og tap av hjernevolum (hjerneatrofi).

En tilleggsanalyse av EXPAND-studien på 35 th sesjon for European Committee for Treatment and Research in Multiple Sclerosis (ECTRIMS) i {{{{{2}}}}) viste at: ({{ 2}) Mayzent kan hjelpe pasienter med å opprettholde et ekstra gjennomsnitt på mer enn 4 år med mobilitet. (2) Mayzent reduserte tapet av gråstoffvolum ved {{2}} - året og 2 - årspunktene, som er en sentral pådriver for utviklingshemming og kognitiv tilbakegang hos SPMS-pasienter.

siponimod molekylstrukturformel (Bildekilde: Wikipedia)

Mayzent 0010010 # {{{1}}; s aktive farmasøytiske ingrediens er siponimod, som er en ny generasjon, selektiv sfingosin - 1 - fosfat (S 1 P) reseptor modulator som selektivt kan binde seg til S 1 P 1 og S 1 P 5 reseptorer. Ved binding til S 1 P 1 -type reseptoren på lymfocytter, kan siponimod forhindre at lymfocytter forlater lymfeknuter, og dermed forhindrer dem i å komme inn i sentralnervesystemet (CNS) hos MS-pasienter og spille en anti -inflammatorisk rolle. I tillegg kan siponimod også gå inn i CNS og direkte binde seg til S 1 P 5 og S 1 P 1 subtype reseptorer på spesifikke celler (oligodendrocytter og astrocytter) for å fremme myelinering og forhindre betennelse.

I tillegg til USA, Den europeiske union og Canada, mottok Mayzent godkjenning fra Australian Therapeutic Products Administration (TGA) i november 2019 for å behandle voksne pasienter med SPMS. Novartis er opptatt av å bringe Mayzent til pasienter over hele verden, og det pågår for øyeblikket innleveringer av reguleringer i Sveits, Japan og Kina.

Mayzent 0010010 # 39; s suksess er avgjørende for Novartis, fordi Gilenya, et annet av selskapet 0010010 # 39; s blockbuster MS oral medisiner med et årlig salg på $ { {4}} milliarder står overfor økende konkurranse. Bransjen er veldig optimistisk med hensyn til Mayzent 0010010 # 39; s forretningsutsikter, og noen analytikere spår at Mayzent 0010010 # 39; s toppomsetning vil være så høyt som $ 3 milliarder.