Novartis Kymriahs tredje indikasjon går igjennom i USA og Europa

Novartis kunngjorde nylig at US Food and Drug Administration (FDA) og European Medicines Agency (EMA) har godtatt henholdsvis den supplerende biologiske produktlisenssøknaden (sBLA) og klasse II-endringene for CD19 CAR-T-celleterapien Kymriah (tisagenlecleucel): For behandling av voksne pasienter med residiverende eller refraktær follikulær lymfom (r/r FL) som tidligere har mottatt minst 2 behandlinger. FDA har gitt prioritert gjennomgang til sBLA.

Tidligere har FDA gitt Kymriah betegnelsen Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) for behandling av r/r FL; EU-kommisjonen (EC) har gitt Kymriah Orphan Drug Designation (ODD) for behandling av FL. Hvis godkjent, vil Kymriah gi et viktig behandlingsalternativ for pasienter med r/r FL. Samtidig vil r/r FL også bli Kymriah's tredje indikasjon for B-celle maligniteter.

Kymriah er en CD19-rettet genmodifisert autolog T-celle immuncelleterapi. I motsetning til konvensjonelle småmolekylære eller biologiske terapier, er CAR-T-celleterapi et levende T-celleterapiprodukt. Prinsippet til Kymriah er å genetisk modifisere pasientens T-celler for å uttrykke en kimær antigenreseptor (CAR) designet for å målrette mot antigenet CD19, som er et antigenprotein uttrykt på overflaten av en rekke blodtumorceller, inkludert B-celler lymfom og leukemiceller.

Kymriah er den første CAR-T-celleterapien godkjent av US FDA. Den er for tiden på markedet i 30 land og har mer enn 345 sertifiserte behandlingssentre. Kymriah er en engangsbehandling utviklet for å styrke pasientens's immunsystem for å bekjempe kreft. For tiden inkluderer Kymriah's godkjente indikasjoner: (1) behandling av residiverende eller refraktær akutt lymfatisk leukemi (r/r ALL) barn og unge voksne (alder til 25 år); (2) behandling av residiverende eller refraktær akutt lymfatisk leukemi (r/r ALL) Voksne pasienter med diffust stort B-celle lymfom (r/r DLBCL).

Denne nye indikasjonsapplikasjonen er basert på positive data fra nøkkelfase 2 ELARA-studien. Dette er en enarms, multisenter, åpen fase 2-studie som evaluerer effektiviteten og sikkerheten til Kymriah i behandlingen av voksne pasienter med R/R FL. Dataene viser at studien observerte en sterk responsrate hos r/r FL-pasienter som tidligere hadde mottatt flere terapier (median: 4 [område: 2-13]): en fullstendig responsrate (CR) på 66 %, den totale responsen rate (ORR) nådde 86 %. Sikkerheten er veldig viktig. I løpet av de første 8 ukene etter infusjonen hadde ingen pasienter Kymriah-relatert grad 3 eller høyere cytokinfrigjøringssyndrom (CRS). Prøvedataene ble annonsert tidligere i år på det virtuelle møtet for American Society of Clinical Oncology (ASCO) i 2021.

Jeff Legos, Executive Vice President og Global Head of Oncology and Hematology Development, Novartis, sa: "Dette er en viktig milepæl i vårt oppdrag for å gi Kymriah til voksne pasienter med residiverende eller refraktær follikulær lymfom. Innhenting av orphan drug-kvalifisering fra EC og FDAs prioriterte gjennomgang fremhever de betydelige udekkede behovene og haster hos disse pasientene. Kymriah har vist imponerende resultater i ELARA-studien, og vi håper at vi kan gi en unik og potensielt endelig behandling. Minimer byrden."