NICE anbefaler Orladeyo for forebyggende behandling av arvelig angioødem

National Institute of Health and Clinical Optimization (NICE) ga nylig ut et utkast til veiledning som anbefaler BioCryst's orale legemiddel Orladeyo (berotralstat) for kvalifiserte pasienter 12 år og eldre med arvelig angioødem (HAE) for å forhindre tilbakefall. NICE anbefaler spesifikt at Orladeyo brukes til forebyggende behandling hos pasienter med HAE som har minst to ganger i måneden. Hvis antall angrep per måned ikke reduseres med minst 50 % etter 3 måneders bruk, bør Orladeyo-behandlingen avbrytes.

I henhold til denne anbefalingen vil HAE-pasienter i England, Wales og Nord-Irland for første gang motta en oral behandling én gang daglig for å forhindre tilbakevendende HAE-anfall.

Det er anslått at omtrent én av hver 50 000 til 100 000 mennesker lider av HAE. Sykdommen er en svært sjelden genetisk sykdom der pasienter opplever uforutsigbar og gjentatt hevelse i munn, tarm eller luftveier. I sin tur kan dette forårsake pustevansker og sterke smerter, og det kan også forårsake hevelse i flere deler av kroppen. Hvis det ikke behandles, kan det være dødelig. Uforutsigbarheten av sykdomsutbruddet vil alvorlig påvirke livskvaliteten til pasienter og deres familier.

Orladeyo er den første og eneste orale behandlingen godkjent for forebygging av HAE-anfall hos barn og voksne 12 år og eldre, som tar en pille daglig. Den aktive ingrediensen i legemidlet er berotralstat, som er en ny, potent og selektiv hemmer av humant plasmakallikrein, som virker ved å redusere aktiviteten til plasmakallikrein.

Orladeyo vil gi kvalifiserte HAE-pasienter og klinikere i Storbritannia et nytt behandlingsalternativ i behandlingen av denne livslange sykdommen, ved å gi den første orale behandlingen én gang daglig for å oppnå symptomkontroll og redusere byrden av HAE.

NICE's avgjørelse ble tatt etter at Orladeyo ble godkjent av EU-kommisjonen (EC) i april 2021 og godkjent av British Medicines and Healthcare Products Agency (MHRA) i mai 2021. The Scottish Medical Federation (SMC) er forventes å bestemme i første halvdel av 2022 å bruke Orladeyo til HAE-pasienter i Skottland under veiledning av British National Health Service (NHS).

NICE's avgjørelse er basert på resultatene fra den sentrale fase 3 APeX-2 studien. Studien nådde sitt primære endepunkt: Orladeyo reduserte HAE-episoder signifikant sammenlignet med placebo ved 24. behandlingsuke. Denne reduksjonseffekten fortsatte i løpet av de 96 ukene av studien.

I følge de langsiktige dataene som ble utgitt på 2021 European Society of Allergy and Clinical Immunology (EAACI) Congress: I løpet av den 25.-96. uken, sammenlignet med placebogruppen, ble den gjennomsnittlige månedlige angrepsraten for Orladeyo-behandlingsgruppen redusert med en gjennomsnitt på 80 % sammenlignet med basislinjen. Sammenlignet med del 1 (0-24 uker) og del 2 (25-48 uker) av studien, ble Orladeyo generelt godt tolerert under behandling i del 3 (49-96 uker), med rapporterte narkotikarelaterte sykdommer. Det er færre hendelser. .