Nefecon (budesonid med målrettet frigjøring) søkte om notering i USA!

Det svenske biofarmasøytiske selskapet Calliditas Therapeutics kunngjorde nylig at det har sendt inn en ny medisinansøkning (NDA) for Nefecon (Budesonide) til US Food and Drug Administration (FDA), som er et nytt oralt preparat som retter seg mot nedregulering av IgA1 for behandling av primær IgA nefropati (IgAN). Selskapet søker å søke om akselerert godkjenning gjennom ruten 505 (b) (2). Hvis godkjent, vil Nefecon være den første behandlingen spesielt designet og godkjent for behandling av IgAN.

Renée Aguiar Lucander, administrerende direktør i Calliditas, sa:" Dette er en viktig milepæl i selskapets&# 39s utvikling. Vi ser frem til å samarbeide med dette byrået. Dette er første gang et legemiddel som er spesielt rettet mot IgAN, blir sendt til FDA for godkjenning. Jeg tror vi tilbyr en veldig pålitelig datapakke, basert på de vellykkede resultatene av våre viktigste fase 3-studier og fase 2b-studier, som oppfyller både primære og viktige sekundære endepunkter. Calliditas har lenge vært forpliktet til å utvikle presisjonsbaserte og sykdomsmodifiserte IgAN-behandlingsmetoder. Denne metoden fokuserer på opprinnelsen til sykdommen og håper å hjelpe tusenvis av pasienter, så i dag er det virkelig en spesiell dag."

Nefecon er et patentert oralt preparat som inneholder et kraftig og velkjent aktivt stoff budesonid for målrettet frigjøring. I henhold til den viktigste patogenesemodellen er preparatet designet for å levere medisiner til Peyer' s patch i den nedre tynntarmen der sykdommen oppsto. Nefecon er avledet fra TARGIT-teknologi, som gjør at stoffer kan passere gjennom mage og tarm uten å bli absorbert, og kan bare frigjøres i pulser når de når nedre del av tynntarmen.

Som vist i den store fase 2b-studien fullført av Calliditas, er kombinasjonen av dose og optimalisert frigjøringsprofil effektiv for IgAN-pasienter. I tillegg til effektive lokale effekter, er en annen fordel ved å bruke dette aktive stoffet dets lave biotilgjengelighet, det vil si at omtrent 90% av det aktive stoffet inaktiveres i leveren før det når den systemiske sirkulasjonen. Dette betyr at medikamenter med høy konsentrasjon kan brukes lokalt der det er behov for det, men systemisk eksponering og bivirkninger er svært begrenset.

NefIgArd klinisk studie del A-resultater

Calliditas er det eneste selskapet som har fått positive data i fase 2b og fase 3 randomiserte, dobbeltblinde, placebokontrollerte kliniske studier av IgAN.

Nefecon NDA-innsendingen er basert på de positive dataene fra del A i nøkkelfase 3-studien av NefIgArd. Dette er en randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert, internasjonal multisenterstudie designet for å evaluere effekten og sikkerheten til Nefecon og placebo hos 200 voksne IgAN-pasienter. Som nevnt tidligere, sammenlignet med placebo, nådde studien det primære endepunktet for å redusere proteinuri og viste at eGFR var stabil etter 9 måneder. NefIgArd-testen viste også at Nefecon generelt var godt tolerert og at sikkerheten var i tråd med fase 2b-resultatene. Den innsendte informasjonen inkluderer også kliniske data fra NEFIGAN fase 2-studien, som også nådde de primære og sekundære endepunktene i NefIgArd-studien.

Calliditas har søkt om akselerert godkjenning. Akselerert godkjenning er en ny godkjenningskanal for amerikanske FDA, som gjør det mulig å godkjenne legemidler som har potensial til å løse de medisinske behovene til store sykdommer, basert på et surrogatendepunkt. Surrogatendepunktet for nøkkelfase 3-studien NefIgArd er reduksjonen av proteinuria sammenlignet med placebo, som er basert på det statistiske rammeverket for klinisk forskningsmetaanalyse publisert av Thompson A et al. i 2019 for intervensjoner hos IgAN-pasienter i kliniske studier. vent litt. En bekreftende studie designet for å gi langtidsdata om nyrefordeler er fullstendig registrert og forventes kunngjort tidlig i 2023.