Nefecon (budesonid) søkte om oppføring i EU: det har potensial for sykdomskorreksjon!

Det svenske biofarmasøytiske selskapet Calliditas Therapeutics kunngjorde nylig at European Medicines Agency (EMA) har akseptert Nefecon&s (Budesonide) markedsføringstillatelse (MAA) og gitt en akselerert evaluering, som er en ny type budesonid Oral preparat, stoffet er en IgA1-nedregulator, som behandler primær IgA-nefropati (IgAN) ved målrettet nedregulering av IgA1. For øyeblikket er Nefecon også under prioriteret vurdering av den amerikanske FDA, og byrået vil ta en avgjørelse før 15. september 2021.

Hvis den er godkjent, vil Nefecon bli den første terapien som er spesielt designet og godkjent for behandling av IgAN, med potensial for sykdomskorreksjon. Etter godkjenning har Calliditas til hensikt å kommersialisere Nefecon uavhengig i USA, og stoffet forventes å være på markedet i Europa i første halvdel av 2022.

Renée Aguiar Lucander, administrerende direktør i Calliditas, sa:" EMAs aksept av Nefecon MAA er et viktig skritt i vår innsats for å bringe det første godkjente legemidlet til pasienter med IgAN. Vi ser frem til å jobbe med EMA, og målet er å være i første kvartal 2022. Innhentet godkjenning for Nefecon."

Nefecon er et patentert oralt preparat som inneholder et sterkt og velkjent aktivt stoff-budesonid-for målrettet frigjøring. I henhold til hovedpatogenesemodellen er preparatet designet for å levere medisiner til Peyer&plasteret i nedre tynntarmen der sykdommen oppsto. Nefecon er avledet fra TARGIT -teknologi, som lar stoffer passere gjennom mage og tarm uten å bli absorbert, og kan bare frigjøres i pulser når de når den nedre delen av tynntarmen.

Som vist i den store fase 2b -studien fullført av Calliditas, er kombinasjonen av dose og optimalisert frigjøringsprofil effektiv for IgAN -pasienter. I tillegg til effektive lokale effekter er en annen fordel ved bruk av dette aktive stoffet dets lave biotilgjengelighet, det vil si at omtrent 90% av det aktive stoffet inaktiveres i leveren før det når den systemiske sirkulasjonen. Dette betyr at medisiner med høy konsentrasjon kan brukes lokalt der det er nødvendig, men systemisk eksponering og bivirkninger er svært begrenset.

NefIgArd Klinisk prøve Del A Resultater

Calliditas er det eneste selskapet som har fått positive data i fase 2b og fase 3 randomiserte, dobbeltblindede, placebokontrollerte kliniske studier av IgAN. Begge forsøkene nådde de primære og viktige sekundære endepunktene.

Nefecon MAA -innsending er basert på de positive dataene fra del A i nøkkelfase 3 -studien av NefIgArd. Dette er en randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert, internasjonal multisenterstudie designet for å evaluere effekten og sikkerheten til Nefecon og placebo hos 200 voksne IgAN-pasienter. Som nevnt tidligere, sammenlignet med placebo, nådde studien det primære endepunktet for å redusere proteinuri og viste at eGFR var stabil etter 9 måneder.

Den innsendte informasjonen inkluderer også kliniske data fra NEFIGAN fase 2 -studien, som også nådde de primære og sekundære endepunktene i NefIgArd -studien. Begge forsøkene viste at Nefecon generelt var godt tolerert, og resultatene fra de to gruppene hadde lignende sikkerhet.