JAMAs siste analyse: Median R 0010010 D-kostnadene for et nytt legemiddel er omtrent $ 1 milliarder dollar

En ny analyse publisert i Journal of the American Medical Association (JAMA) mars 2 viste at amerikanske biofarmasøytiske selskaper bragte hvert nytt legemiddel til markedet til en pris av omtrent $ {{2} i perioden 2009-2018 } milliarder. Denne analysen inkluderte prosjekter som mislyktes i klinisk utvikling, og bekreftet dataene som tidligere var publisert av andre institusjoner, men tilbakeviste analyseresultatene publisert av Tufts University i 2016, som brukte konfidensielle data levert av legemiddelprodusenter, og viste kostnadene for å bringe en nytt legemiddel til markedet er så høyt som 3 milliarder dollar.

Analysen på JAMA ble ledet av Olivier Wouters, adjunkt i helsestrategi ved London School of Economics. I følge analysen godkjente US FDA i perioden 2009-2018 totalt 355 nye medisiner, bare 56 ble beholdt etter den første screeningen, og 299 ble ekskludert. Utelukkede medisiner, enten fra utenlandske selskaper som ikke er børsnotert i USA, eller fra private amerikanske selskaper som er notert i USA, men som mangler R 0010010 amp; D-syklusdata i mer enn 3 år i SEC-innleveringene, eller Bare selskaper som rapporterer totalt R 0010010 amp; D koster. Etter screeninglisenstransaksjonen ble 7 nye medisiner i de ekskluderte legemidlene lagt tilbake, så totalt 63 nye medisiner ble inkludert i analysen av kvantitativ syntese (kvantitativ syntese).

Disse 63 nye medisinene ble utviklet av amerikanske børsnoterte biofarmasøytiske selskaper, og forskere kan skaffe åpen og gjennomsiktig informasjon som kostnader, vellykkede kliniske studier og R 0010010 amp; D utgifter oppgitt av disse selskapene i SEC innleveringer.

For å beregne kostnadene for en mislykket studie siterte Olivier Wouters og teamet hans data fra den siste artikkelen 0010010 quot; Estimering av suksessrater for kliniske studier og relaterte parametere {{1}} quot; utgitt i {{2}} utgaven av 0010010 quot; Biostatistics {{1}} quot; tidsskrift. Suksessgraden fra kliniske fase III-studier til FDA-godkjenning var henholdsvis 13. 8%, 35. 1% og 59. 0%, og suksessratene fra innsending av markedsføringssøknader til FDA-godkjenning var 8 3. 2%.

Beregningsresultatene viser at i løpet av 2 009-2018 var mediankostnaden for å bringe et nytt legemiddel til markedet $ 985 millioner, med en gjennomsnittlig kostnad på $ 1. {{3 }} milliarder. Fra behandlingsfeltets perspektiv er forsknings- og utviklingskostnadene for onkologi og immunmodulerende medisiner høyest, med en medianverdi på 2. 8 milliarder amerikanske dollar og gjennomsnittlig 4 . 5 milliarder amerikanske dollar. Drevet av dette er forsknings- og utviklingskostnadene for stoffet mer enn 6 milliarder amerikanske dollar, som er en overskrider i datasettet.

Hvis kostnaden for mislykkede prosjekter ikke er inkludert, er mediankostnaden for å bringe et nytt legemiddel på markedet $ 319 millioner dollar, med et gjennomsnitt på $ 374 millioner dollar.

Farmasøytiske selskaper bruker ofte innovasjonskostnader (inkludert mislykkede prosjekter) for å rettferdiggjøre legemiddelpriser. Betaleren har imidlertid nylig motstått dette og begynte å knytte refusjonsbeløpet til den terapeutiske verdien av legemidlet til pasienten basert på kliniske resultater.

Harvard-økonom David Cutler skrev i en tilhørende kommentar: “Mye av kostnads-nytte-undersøkelser har gjort dette, og samlet sett er resultatene blandede. For virkelig gjennombruddmedisiner er det helt klart verdt å investere i utvikling. Imidlertid har mange medisiner bare marginell klinisk fordel, og prisingen av disse medisinene ser ut til å være for høy. 0010010 quot;

Vinay Prasad, førsteamanuensis ved Oregon Health and Science University, brukte en lignende metode for å estimere utviklingskostnadene for hvert nytt legemiddel til 775 millioner dollar. Han berømmet konklusjonene trukket av forskere i den siste analysen av JAMA ved bruk av åpne og transparente data. Han skrev i en e-post: 0010010 quot; Hvis vi vil vite de virkelige kostnadene, kan vi bruke lov om prisgjennomsiktighet for å tvinge produsenter til å avsløre. 0010010 quot;

JAMA-artikkelen inneholder også et estimat av utviklingskostnadene for hvert av 63 nye medisiner. Blant dem er Dupixent 0010010 # 39; tall på opptil 6 milliarder amerikanske dollar spesielt iøynefallende. I analysen vurderte forskerne Dupixent som 0010010 quot; lav kvalitet 0010010 quot; utvikling basert på bevisene deres.

Det er verdt å merke seg at de estimerte utviklingskostnadene for flere andre medikamenter i samarbeid med Sanofi og Regenogen også er svært høye: utviklingskostnadene for den nye generasjonen PCSK 9 hemmende lipidsenkende medikament Praluent overstiger $ {{2} } milliarder, og utviklingen av Kevzara, Zaltrap, Libtayo. Kostnadene overstiger også 2 milliarder dollar. I tillegg har utviklingskostnadene for det regenerative øyemedikamentet Eylea også oversteg USD 3 milliarder dollar.

Som svar på disse tallene sa Taylor Ramsey, en talsperson for Regeneration: Selskapet kan ikke utdype forsknings- og utviklingskostnadene for hvert legemiddel fordi langsiktige utgifter til forskning og utvikling kan generere flere forskningsmedisiner.