Gilead Hepcludex (bulevirtide) søkte om notering i USA og har blitt godkjent i EU!

Gilead Sciences kunngjorde nylig at de har sendt inn en biologisk produktlisensieringssøknad (BLA) for Hepcludex (bulevirtid) til U.S. Food and Drug Administration (FDA), som er et potensielt første antiviralt legemiddel for voksne pasienter med kompensert leversykdom behandles for kronisk hepatitt D-virus (HDV) infeksjon.

Hvis godkjent, vil Hepcludex bli det første legemiddelregimet i USA for behandling av HSV-infeksjon hos voksne pasienter med kompenserende leversykdom. I EU har Hepcludex fått betinget godkjenning for markedsføring i august 2020. Legemidlet er det første legemiddelregimet i Europa for behandling av HSV-infeksjon hos voksne pasienter med kompenserende leversykdom.

I desember 2020 kunngjorde Gilead oppkjøpet av MYR GmbH og inkluderte Hepcludex i posen. I oppkjøpet betalte Gilead 1,15 milliarder euro i kontanter. Hvis Hepcludex er godkjent av den amerikanske FDA, vil Gilead betale en milepælbetaling på 300 millioner euro.

Tidligere har Hepcludex fått Orphan Drug Betegnelse (ODD) for behandling av HDV-infeksjoner utstedt av Det europeiske legemiddelkontoret (EMA) og U.S. Food and Drug Administration (FDA). I tillegg har Hepcludex også fått prioritert legemiddelbetegnelse (PRIME) av EMA og gjennombruddsbetegnelse (BTD) av FDA. PRIME-prosjektet ligner på BTD-prosjektet og har som mål å akselerere gjennomgangsprosessen av viktige legemidler innen medisinsk mangel og nyttepasienter så snart som mulig. For at et legemiddel skal kunne sertifiseres som PRIME eller BTD, må det være foreløpig klinisk bevis på at stoffet har en betydelig sykdomstilstand når det gjelder klinisk signifikante endepunkter sammenlignet med eksisterende terapeutiske legemidler.

Hepcludex representerer den mest avanserte kliniske behandlingen for hepatitt D (hepatitt D). Den aktive ingrediensen i legemidlet er bulevirtid, som er en førsteklasses virusoppføringsinhibitor utviklet for å behandle kronisk hepatitt B-virus (HBV) og hepatitt D-virus (HDV) infeksjoner. Legemidlet kan hemme HBV / HDV-reseptoren NTCP på overflaten av leverceller, og forhindre infeksjon av regenerative celler og spredning av virus i leveren.

Hepcludex virkningsmekanisme

Denne BLA-innleveringen er basert på resultatene fra de fullførte og pågående kliniske fase 2-studiene (MYR202 og MYR203) og den pågående fase 3 MYR301-studien. Dataene støtter effekt og sikkerhet av Hepcludex (2mg, en gang om dagen) i 24 uker, viser at Hepcludex reduserer viremi betydelig og forbedrer leverfunksjonen i behandlingsperioden, og samtidig har god tolerabilitet og sikkerhet.

De midlertidige resultatene av fase 3 MYR301-studien viste at etter 24 ukers behandling oppnådde 36,7% av de HDV-infiserte pasientene i bulevirtid 2mg behandlingsgruppen virologiske og biokjemiske responser, og 28% i bulevirtid 10mg behandlingsgruppen, og ingen antiviral behandling ble bare akseptert for observasjon. Pasientgruppen er 0%. Sammenlignet med observasjon har bulevirtid 2mg behandling i 24 uker en statistisk signifikant effekt (p<0.001). compared="" with="" the="" observation="" group="" (5.9%),="" in="" the="" bulevirtide="" 2="" mg="" group,="" alanine="" aminotransferase="" (alt)="" decreased="" and="" normalized="" rapidly="" in="">50% av HDV-infiserte personer. Disse resultatene forsterker effekten av bulevirtid observert i den fullførte fase 2-studien av HDV-behandling.

Basert på disse midlertidige resultatene er sikkerheten til bulevirtid i løpet av 24 ukers behandling i samsvar med tidligere fullførte kliniske studier. Ingen alvorlige bivirkninger (AE) relatert til bulevirtid, symptomatisk høyde av gallesalter eller AE som førte til seponering ble rapportert. De vanligste bivirkningene som ble observert var forhøyede blod gallesaltnivåer (som kan påvirke mer enn 1/10 av pasientene), reaksjoner på injeksjonsstedet (som kan påvirke opptil 1/10 av pasientene), og forverring av leversykdom etter bulevirtid stoppes (som kan påvirke Opptil 1/10 av pasientene).