FDA nekter å godkjenne nytt stoff roxadustat

FibroGen kunngjorde at US Food and Drug Administration (FDA) har sendt ut et fullstendig svarbrev angående New Drug Application (NDA) avroxadustatfor behandling av kronisk nyresykdom (CKD) anemi, og sier at den ikke vil godkjenne markedsføringssøknaden forroxadustat, Og krevde at selskapet gjennomførte ytterligere kliniske studier på roxadustat før NDA ble sendt på nytt.

roxadustater en hypoksia-induserbar faktor prolylhydroksylase (HIF-PH) hemmer. Det kan behandle nyreanemi ved å stimulere produksjonen av røde blodlegemer, regulere jernmetabolismen og redusere hepcidin. I 2019 ble forskere som oppdaget mekanismen for hypoksi-induserbare faktorer tildelt Nobelprisen i fysiologi eller medisin det året, og roxadustat, som ble født ut av disse vitenskapelige forskningsresultatene, har også tiltrukket seg mye oppmerksomhet.

Akkurat nå,roxadustater godkjent for markedsføring i Kina, Japan, Chile, Sør-Korea og andre steder for behandling av CKD-anemi hos ikke-dialyseavhengige (NDD) og dialyseavhengige (DD) voksne pasienter, og EU vil søke om produktet på markedet i slutten av august Ta en avgjørelse.

Faktisk har FDA&sin beslutning allerede foregått. FDA' s første PDUFA -frist for roxadustat var desember 2020, men deretter utvidet den anmeldelsen til mars 2021 og deretter til august 2021.

Mens de ventet på FDA [GG ]s godkjenningsbeslutning, ga FibroGen ut en uttalelse 6. april, hvor de erkjente at standardene som ble brukt for å analysere roxadustat hjertesikkerhetsdata ble endret for å gjøre dataene mer fordelaktige. Nye data indikerer at roxadustat kanskje ikke er bedre enn darpoetin alfa for å redusere risikoen for uønskede kardiovaskulære hendelser hos pasienter. Påvirket av dette, falt FibroGen&aksjekursen 43% den dagen.

I midten av juli 2021 kunngjorde FDAs rådgivende komité resultatene av sin gjennomgang av roxadustat ved behandling av kronisk nyresykdomsanemi. Komiteen anbefalte med et overveldende antall negative stemmer å ikke godkjenne markedsføringssøknaden for roxadustat. Selv om FDA ikke alltid følger anbefalingsutvalgets&anbefalinger, er det klart at det ikke har skjedd noen unntak denne gangen.

Når det gjelder FDAs beslutning om å nekte å godkjenneroxadustat, FibroGen -sjef Enrique Conterno uttrykte "veldig skuffet": "Dette er en uheldig dag for pasienter med CKD -anemi i USA. Roxadustat endrer for tiden livene til pasienter rundt om i verden. Deretter diskuterer vi det neste trinnet i USA med vår partner AstraZeneca."