FDA godkjenner første nye orale stoffet for lupus nefritt

22. januar annonserte Aurinia Pharmaceuticals at FDA har godkjent noteringen av Lupkynis (voklosporin), kombinert med immunsuppressiv terapi for å behandle voksen aktiv lupus nefritt (LN). Lupkynis er den første orale behandlingen for lupus nefritt godkjent av FDA.

Fucyklosporin er en ciklosporinanalog. Etter strukturell endring økes aktiviteten med 3-4 ganger, og de relaterte metabolittene tømmes raskere, noe som gjør PK/PD-forholdet enklere å forutsi. Sammenlignet med ciklosporin har ciklosporin også fordelene med mindre innvirkning på kolesterol og triglyserider og lavere risiko for diabetes.

I den kliniske fase III-studien var andelen pasienter som fikk voklosporin kombinert med standardbehandling (SoC) for å oppnå fullstendig nyreremisjon ved uke 52 nesten dobbelt så stor som for standardbehandlingsgruppen (40,8 % vs. 22,5 %), og urinproteinkreatinin Frekvensen av reduksjon av forholdet (UPCR) var dobbelt så høy som i kontrollgruppen. UPCR er en standard metode som brukes til å overvåke proteinnivåer i nyrene. Tidlig intervensjon og nyreremisjon kan forbedre den langsiktige prognosen og forhindre irreversibel nyreskade.

De vanligste (> 3 %) bivirkninger er redusert glomerulær filtrasjonshastighet, høyt blodtrykk, diaré, hodepine, anemi, hoste, urinveisinfeksjon, epigastrisk smerte, fordøyelsesbesvær, hårtap, nyreinsuffisiens, magesmerter, munnhulen Sår, tretthet, skjelvinger, akutt nyreskade, og tap av appetitt.

Lupus nefritt er en av de mest alvorlige komplikasjonene av systemisk lupus erythematosus (SLE). Hvis dårlig kontrollert, Det kan forårsake permanent og irreversibel nyreskade, betydelig øke risikoen for nyresvikt, kardiovaskulære hendelser, og død. Det er ca 200.000-300.000 SLE-pasienter i USA, hvorav 1/3 har utviklet seg til LN på diagnose tidspunktet for diagnosen. Sammenlignet med kaukasiere har svarte og asiatiske pasienter med SLE en firedoblingsrisiko for å utvikle LN. Svarte og latinamerikanere med SLE har også en tendens til å utvikle LN tidligere og har dårligere resultater.

LN har alltid manglet effektive behandlingsmedisiner. 17. desember 2020 utviklet GSK en ny indikasjon på belyumumab for LN-pasienter som får standardbehandling. Det er det første stoffet godkjent av FDA for behandling av lupus nefritt. Fucyklosporin er den første orale behandlingen godkjent av FDA spesielt for behandling av LN.