FDA godkjenner Fintepla

27. juni godkjente FDA Zogenix's fløyte amfetamin mikstur, oppløsning Fintepla (tidligere ZX008) for Dravet syndrom over 2 år. Denne godkjenningen er basert på resultatene av to dobbeltblinde kontrollerte studier. Fintepla reduserer antall spasasticiteter per måned med 50-60% sammenlignet med placebo på standard terapibakgrunn, og frekvensen av epilepsireduksjon med minst 50% er også signifikant høyere enn for placebo. Selv om kliniske studier av totalt mer enn 700 personer ikke fant at denne dosen av Fintepla forårsaket noen kardiotoksisitet, men på grunn av Fen-Fens tilfelle i dag, har denne godkjenningen to svarte av hjerteklaffsykdom (VHD) og pulmonal hypertensjon (PAH) Boksen advarer om at produktet må selges gjennom REMS-systemet. Fintepla har tidligere fått FDA prioritert godkjenning og foreldreløse narkotika kvalifikasjoner. I dag fikk ZGNX først godkjenning for at Fintepla skulle stige med 24%, men da investorenes bekymringer om black box advarsel forårsaket ZGNX å skli under 13% å lukke.

Analyse av legemiddelkilde

Dravets sykdom er en sjelden alvorlig epilepsi med en estimert forekomst på 1 i 20.000 til 20.000. Mesteparten av denne sykdommen er forårsaket av inaktiveringsmutasjonen til et gen kalt SCN1A (koding av en iionkanal), men det er ingen legemidler for å endre sykdommen for dette målet, og stoffene som har blitt markedsført i utgangspunktet kontrollerer symptomer. GW Pharma lanserte en cannabisdiol (CBD) forberedelse året før. Salvie postpartum depresjon narkotika, neurosteroid hormonet Zulresso, har også blitt testet i denne sykdommen, og Fintepla er en 5HT reseptor agonist. Åpenbart disse stoffene er ikke relatert til SCN1A.

Fintepla er en av komponentene i Fen-Phen, amfetamin, dette stoffet har forårsaket store tap for overvektige pasienter og den opprinnelige produsenten Wyeth. Et annet søksmål, lik narkotikamedieren, er fortsatt i gang. I fjor ble det franske legemiddelselskapet Servier anklaget for å overdrive stoffet. Det er mange eksempler på tilbaketrekking av narkotika fra markedet, og den mest kjente er reaksjonsstopp. Stoffet som forårsaket mer enn 10.000 sel baby tragedier senere ble et effektivt stoff for myelomatose. Den enkle derivat Revlimid er nå kongen av små molekylmedisiner. En annen analog, Pomalyst, ble godkjent for Kaposis sarkom forrige måned. . COX2-hemmeren Wanluo, som en gang skadet både Mercks økonomi og omdømme, forventes også å gå tilbake til elver og innsjøer nylig, og er ment å bli brukt til hemofil artropati forårsaket av felles overbelastning hos pasienter med hemofili.

Dravets sykdom er en sjelden alvorlig epilepsi med en estimert forekomst på 1 i 20.000 til 20.000. Mesteparten av denne sykdommen er forårsaket av inaktiveringsmutasjonen til et gen kalt SCN1A (koding av en iionkanal), men det er ingen legemidler for å endre sykdommen for dette målet, og stoffene som har blitt markedsført i utgangspunktet kontrollerer symptomer. GW Pharma lanserte en cannabisdiol (CBD) forberedelse året før. Salvie postpartum depresjon narkotika, neurosteroid hormonet Zulresso, har også blitt testet i denne sykdommen, og Fintepla er en 5HT reseptor agonist. Åpenbart disse stoffene er ikke relatert til SCN1A. Fintepla er en av komponentene i Fen-Phen, amfetamin, dette stoffet har forårsaket store tap for overvektige pasienter og den opprinnelige produsenten Wyeth. Et annet søksmål, lik narkotikamedieren, er fortsatt i gang. I fjor ble det franske legemiddelselskapet Servier anklaget for å overdrive stoffet. Det er mange eksempler på tilbaketrekking av narkotika fra markedet, og den mest kjente er reaksjonsstopp. Stoffet som forårsaket mer enn 10.000 sel baby tragedier senere ble et effektivt stoff for myelomatose. Den enkle derivat Revlimid er nå kongen av små molekylmedisiner. En annen analog, Pomalyst, ble godkjent for Kaposis sarkom forrige måned. . COX2-hemmeren Wanluo, som en gang skadet både Mercks økonomi og omdømme, forventes også å gå tilbake til elver og innsjøer nylig, og er ment å bli brukt til hemofil artropati forårsaket av felles overbelastning hos pasienter med hemofili. I går ble det nevnt at feil bruk eller utilstrekkelig optimalisering av det første stoffet vil ha en negativ innvirkning på hele mekanismen. Notering av Fintepla kan gjøre tryggere 5HT reseptoragonister betale mer oppmerksomhet til behandling av denne alvorlige sykdommen. Amfetamin, en tryggere analog Belviq, markedsføres som et vekttap stoff, men det ble først solgt til Eisai på grunn av dårlig salg. I år ble det bedt om å trekke seg fra markedet på grunn av tumorrisiko. Selv om Belviq viste et lavt nivå av tumorrisiko gjennom retrospektiv analyse, er det definitivt bedre enn Fintepla. Hvis dosen også reduseres, kan den være effektiv for epilepsi. Sikkerheten bør være dominerende.

Off-label bruk av fluamphetamin før hendelsen og karakterisering evaluering i sebrafisk senere spilte en viktig rolle i sitt riktige navn, men en viktig grunn er at Dravet sykdom er mer alvorlig enn vekttap og kan tolerere visse bivirkninger. Hvorvidt noen medisin er verdt å bruke er mer risikabelt og mer gunstig. Intensiv akuttmedisin og diabetes med mer enn et dusin typer medisiner har helt andre sikkerhetskrav. Utbruddet av Dravet pasienter er tidlig (omtrent ett år gammel), hyppig og smertefull, alvorlig kan forårsake død. Videre har de aller fleste pasienter betydelig bremset deres intellektuelle utvikling etter å ha startet epilepsi, noe som er en stor byrde. I fjor ble Johnson & Johnsons K pulverforberedelse Spravato godkjent for alvorlig depresjon. Disse stoffene som har forårsaket stor skade på pasienter kan gjenoppfinnes. Det viser at uansett om det er et magisk stoff som metformin eller en torn som fenfluramin, tar det lang tid og hard forskning å finne den beste bruken av et produkt. Hvis forskningen er tilstrekkelig, kan grensen mellom narkotika og narkotika ikke være så stor som forestilt.