FDA-godkjent Xarelto (rivaroxaban) for 2 pediatriske indikasjoner: behandling og forebygging av blodpropp!

Johnson &Johnson (JNJ)s Janssen Pharmaceuticals kunngjorde nylig at U.S. Food and Drug Administration (FDA) har godkjent den orale antikoagulant Xarelto (rivaroksaban) for to pediatriske indikasjoner: (1) for pediatri fra fødsel til under 18 år Pasienter, etter minst 5 dager med innledende parenteral antikoagulasjonsterapi, bruk Xarelto til å behandle venøs tromboembolisme (VTE) og redusere risikoen for tilbakevendende VTE. (2) For pediatriske pasienter med medfødt hjertesykdom som er ≥2 år og har gjennomgått Fontan kirurgi, bruk Xarelto for trombopropylakse (trombopropylakse).

Denne godkjenningen markerer et stort fremskritt i antitrombotisk behandling for pediatriske pasienter under 18 år. Xarelto er en oral faktor Xa-hemmer. Godkjenningen inkluderer en ny alderstilpasset formulering av en vektbasert mikstur, suspensjon. For disse to pediatriske indikasjonene avhenger dosen av Xarelto av kroppsvekt, og pasienter kan ta orale suspensjoner eller tabletter.

Det er verdt å nevne at Xarelto er den eneste direkte orale antikoagulant (DOAC) godkjent av US FDA for primær forebygging av trombose hos pediatriske pasienter etter Fontan kirurgi. Det er også det amerikanske markedet som gir fleksible og vektjusterbare dosealternativer for pediatriske pasienter. DOAC er den eneste orale suspensjonen.

Selv om VTE er mer vanlig hos voksne, er blodpropp fortsatt et alvorlig problem hos barn. Omtrent 58 av hver 10.000 innlagte pediatriske pasienter i USA påvirkes, og forekomsten øker. Barn som lider av andre sykdommer (som smittsomme sykdommer, aktiv kreft) eller gjennomgår kirurgi (som Fontan kirurgi) kan være mer sannsynlig å utvikle blodpropp. Fontan kirurgi utføres hos barn med bare en funksjonell ventrikel for å fjerne blod fra Underkroppen vender seg til lungene.

Gjeldende medisinske retningslinjer er begrenset og anbefaler standard antikoagulant behandling, for eksempel warfarin eller heparin, for pediatriske pasienter som har trombose eller er i fare for trombose tilbakefall. Vanligvis må leger justere voksne doser basert på begrensede data om disse behandlingene for unge pasienter. I tillegg, for noen av disse behandlingsalternativene, kan dette bety smertefulle injeksjoner, kostholdsrestriksjoner og regelmessig laboratorieovervåking- som alle er spesielt utfordrende for unge pasienter og deres omsorgspersoner.

I 2021 fikk Johnson &Johnson partner Bayer (Bayer) Xarelto pediatrisk indikasjonsgodkjenning i Canada, EU, Storbritannia, Japan, Sveits og Latin-Amerika: for bruk hos pediatriske pasienter fra fødsel til under 18 år, etter å ha mottatt minst 5 dager Etter første parenteral antikoagulasjonsterapi, brukes Xarelto til å behandle VTE og forhindre VTE-tilbakefall.

Denne godkjenningen er basert på bevis på tilstrekkelige og godt kontrollerte studier av Xarelto hos voksne pasienter, samt data fra to kliniske fase 3-studier av Xarelto hos pediatriske pasienter: (1) EINSTEIN-Jr, som tidligere ble diagnostisert hos pediatri med VTE (2) UNIVERSE, som brukes hos pediatriske pasienter som er i fare for VTE etter nylig Fontan-kirurgi. Det er verdt å nevne at EINSTEIN-Jr er den største kliniske studien som hittil er fullført for å evaluere behandlingen av pediatriske pasienter med VTE, og UNIVERSE er den første kliniske studien som tester NOAC for å forhindre tromboembolisme etter Fontan hos barn med medfødt hjertesykdom.

VTE påvirker mennesker i alle aldre. Den nåværende behandlingen av VTE hos barn er vanligvis avhengig av intravenøse antikoagulantia og krever laboratorieovervåking og dosejustering. For tiden er barns antikoagulasjonsbehandlingsprogrammer hovedsakelig basert på ekstrapolering av observasjonsdata og voksne data.

rivaroksabaner den mest anvendelige ikke-vitamin K antagonistiske nye orale antikoagulant (NOAC) i verden, og det markedsføres under handelsnavnet Xarelto. Så langt har Xarelto blitt godkjent for 11 terapeutiske indikasjoner, noe som er den mest indikasjonen på alle DOACer og den mest studerte orale faktor Xa-hemmeren i sin klasse.