CStone Pharmaceuticals oppnår FDA -godkjenning for ny indikasjon på Avatinib

Avapritinib, som nettopp ble godkjent for markedsføring i Kina i mars i år, mottok gode nyheter fra USA i dag. FDA har godkjent produktet for behandling av avansert systemisk mastocytose (avansert SM). ) Voksne pasienter, inkludert aggressiv SM (ASM), SM med hematologiske svulster (SM-AHN) og mastcelle leukemi (MCL). Dette er også verdens første' s presisjonsterapi som spesifikt er rettet mot de viktigste drivergenene for sykdommen. Det har vist holdbare kliniske responser, inkludert fullstendig remisjon, hos pasienter med eller uten forbehandling.

CStone Pharmaceuticals har den eksklusive autorisasjonen for utvikling og kommersialisering av avatinib i Stor -Kina -regionen. 29. mars i år godkjente National Medical Products Administration (NMPA) i Kina avatinib som et presisjonsrettet medikament for gastrointestinale stromale svulster (GIST) som skal markedsføres i Kina. Avatinib var også det første godkjente stoffet i Kina. Presisjonsbehandlingsmedisinene for PDGFRA exon 18 mutant GIST markerte også inngangen til en ny æra med presisjonsterapi basert på drivergener i behandlingen av gastrointestinale stromale svulster (GIST). Det antas at CStone Pharmaceuticals vil bringe de nye indikasjonene som er godkjent av USA denne gangen til innenlandske pasienter så raskt som mulig.

Indikasjonen SM godkjent av FDA denne gangen er en sjelden sykdom i blodsystemet. Det er en heterogen klonalsykdom preget av unormal spredning av mastceller i ett eller flere vev unntatt huden, noe som kan føre til overdreven mastceller. Produksjon og akkumulering av mastceller i beinmargen og andre organer, noe som fører til en rekke alvorlige komplikasjoner som svakhet, organdysfunksjon og svikt.

Det er forstått at avansert systemisk mastocytose inkluderer tre undertyper av aggressiv mastocytose (ASM), mastocytose med relaterte hematologiske svulster (SM-AHN) og mastcelle leukemi (MCL). Pasienter med avansert SM har fortsatt en dårlig prognose etter behandling. Med MCL -pasienter som et eksempel, er median total overlevelse mindre enn 6 måneder, og alternativene for behandling er begrensede. I Kina er det ingen godkjente terapeutiske legemidler. Det er forstått at det ikke har vært klinisk forskning på nye legemidler mot mastcellehyperplasi og ingen godkjente terapeutiske legemidler på landsbasis. Veien til diagnosen pasienter er ofte vanskelig og kronglete, og mangel på behandlingsalternativer setter pasientene ytterligere i et dilemma.

Nesten alle SM-tilfeller er forårsaket av KIT D816V-mutasjonen, så å velge en Kit-hemmerbasert behandling har blitt førstevalget. Avatinib er en type 1 -hemmer som retter seg mot kinaseaktiveringskonformasjonen. Det kan hemme en rekke proteinkinaser som bærer KIT- og PDGFRA -genmutasjoner. For KIT og PDGFRA mutasjoner (inkludert KIT D816V, PDGFRα D842V og KIT exon 17 mutasjoner) har vist god toleranse og sterk og presis kurativ effekt.

Ifølge den siste kliniske dataanalysen kan SM -pasienter få en varig remisjon påAvapritinibog tolereres godt. FordiAvapritinibkan selektivt målrette mot drivergenmutasjonene av sykdommen. Legemidlet har potensial til å endre behandlingsmulighetene for pasienter med avansert SM.

I henhold til dataene fra Fase 1 klinisk studie EXPLORER og Fase 2 klinisk studie PATHFINDER, ga den amerikanske FDA full godkjenning for avatinib til bruk hos voksne pasienter med avansert SM. Det har vist langvarig klinisk effekt hos avanserte SM-pasienter med forskjellige sykdomsundertyper. Blant de 53 evaluerbare pasientene med en median oppfølgingsperiode på 11,6 måneder, var den totale svarprosenten (ORR) 57% (95% KI: 42%, 70%), og den totale responsen/hematologisk fullstendig svarsrate var 28% . Median varighet av remisjon var 38,3 måneder.

Jeff Albers, administrerende direktør i Blueprint Medicines, vil bygge videre på denne fremgangen og bringe fordelene med presisjonsbehandling til et bredere spekter av pasienter gjennom kliniske studier på pasienter med ikke-avansert systemisk mastocytose.

For tiden har Avatinib blitt vellykket kommersialisert, og CStone Pharmaceuticals har signert strategiske samarbeidsavtaler med partnere som Sinopharm Holdings Co., Ltd., Shanghai Meixin Health Technology Co., Ltd., Beijing Yuanxin Technology Group Co., Ltd., etc ., for å forbedre pasientenes tilgang til medisiner sterkt. Hastige behov når det gjelder tilgjengelighet, tilgjengelighet for betaling osv. I løpet av en måned eller så etter at vi ble godkjent, har avatinib blitt utstedt den første gruppen med resepter samtidig på nesten 30 sykehus, inkludert Peking University Cancer Hospital, Peking University People's Hospital og Renji Hospital Affiliated til Shanghai Jiaotong University School of Medicine. Det leverer offisielt medisiner til mer enn 50 sykehus og apotek utenfor sykehuset i mange provinser og byer over hele landet.