CStone Pharmaceuticals avapritinib ble inkludert i den prioriterte gjennomgangen av State Food and Drug Administration!

Nylig inkluderte Center for Drug Evaluation (CDE) fra National Medical Products Administration (NMPA) i Kina CStone' s anticancer medikament avapritinib nytt legemiddelapplikasjon for prioritert gjennomgang.

Avapritinib er en KIT / PDGFRA kinasehemmer utviklet av Blueprint Medicines. Det ble godkjent av det amerikanske FDA i januar i år. Det ble markedsført under handelsnavnet Ayvakit for behandling av blodplate-avledet vekstfaktor reseptor alfa (PDGFRA) gen nr. 18 Voksne pasienter med ubehandlingsbar eller metastatisk GIST med barnemutasjoner (inkludert PDGFRA D 842 V mutasjon).

Ayvakit er den første presisjonsbehandlingen som er godkjent for behandling av pasienter med GIST definert av genomet, og den første svært effektive behandlingen for GIST med PDGFRA ekson 18 mutasjon. Det er verdt å merke seg at FDA i mai i år ga ut et komplett svarbrev (CRL) for en ny ny legemiddelsøknad for avapritinib, og nektet å godkjenne den fjerde linjebehandlingen for GIST-indikasjoner.

CStone Pharmaceuticals nådde en eksklusiv samarbeids- og lisensavtale med Blueprint Medicines i juni 2018, og oppnådde utviklingen og kommersialiseringen av tre medikamentkandidater inkludert Ayvakit (avapritinib) i Stor-Kina (fastlandet, Hong Kong, Macau, Taiwan).

Bare tre måneder etter at avapritinib ble godkjent av det amerikanske FDA for markedsføring, har CStone Pharmaceuticals sendt nye søknader om markedsføring av legemidler for avapritinib i Taiwan og Kina. I april i år godkjente NMPA en ny legemiddelsøknad for avapritinib, som dekker 2 indikasjoner, nemlig: (1) For behandling av pasienter som fører blodplate-avledet vekstfaktor reseptor alfa (PDGFRA) ekson { {1}} 8 mutasjoner (inkludert PDGFRA D 842 V-mutasjoner) Voksne pasienter med kirurgisk reseksjon eller metastatisk GIST; (2) Voksne pasienter med fjerdelinje ubehandlingsmessig eller metastatisk GIST.

Det er omtrent 1-1. 5 / 100 000 (14, 000-21 000) nylig diagnostiserte GIST-pasienter i Kina hvert år. Omtrent 90% av GIST-pasienter er forårsaket av KIT- eller PDGFRA-genmutasjoner. Den publiserte NAVIGATOR-studien viste at avapritinib hadde en total responsrate (ORR) på 86% hos pasienter med avansert GIST med PDGFRA-ekson 18 mutasjoner (inkludert D 842 V-mutasjonen), og en ORR på 22% hos GIST-pasienter på fjerde linje.

Når det gjelder GIST, er det spesielt verdt å nevne at Zai Lab&# 39 i mai i år, partner Deciphera' s bredspektrede KIT- og PDGFRa-kinaseinhibitor Qinlock (ripretinib) ble godkjent av det amerikanske FDA for fjerde linjebehandling av avansert GIST. . I juni 2019 signerte Zai Lab og Deciphera en avtale om å få den eksklusive lisensen for utvikling og markedsføring av Qinlock i Stor-Kina (fastlandet, Hong Kong, Macau, Taiwan).

Qinlock er det første nye legemidlet som er godkjent for fjerdelinjebehandlingen av GIST. Standarden er en spennende milepæl. Legemidlet er egnet for: tidligere behandling med 3 eller flere kinasehemmere (inkludert imatinib, sunitinib, regorafenib) Voksne pasienter med GIST.

I Kina godkjente NMPA en ny søknad om markedsføring av medikamenter for ripretinib i juli i år for behandling av avanserte gastrointestinale behandlinger som er behandlet med 3 eller flere kinasehemmere inkludert imatinib Voksne pasienter med stromal tumor i kanalen (GIST).

Data fra fase III INVICTUS-studien viste at sammenlignet med placebogruppen, var den progresjonsfrie overlevelsen av ripretinibbehandlingsgruppen betydelig forlenget (median PFS: 6. 3 måneder mot. {{3} } .0 måneder), og risikoen for sykdomsprogresjon eller død ble betydelig redusert med 85% (HR=0. 15, p< 0.="" 0001).="" når="" det="" gjelder="" generell="" overlevelse="" av="" sekundært="" sluttpunkt="" (os),="" var="" ripretinib-behandlingsgruppen="" betydelig="" lengre="" enn="" placebogruppen="" (median="" os:="" 1="" 5.="" 1="" måneder="" mot="" 6.="" {{13}="" }="" måneder),="" og="" risikoen="" for="" død="" ble="" redusert="" med="" 6="" 4%="" (hr="0." 36,="" nominell="" p="0." 0004="" );="" det="" er="" verdt="" å="" merke="" seg="" at="" os-dataene="" i="" placebogruppen="" inkluderer="" data="" om="" pasienter="" som="" byttet="" til="" ripretinib="" etter="" å="" ha="" fått="" placebo-behandling.="" når="" det="" gjelder="" den="" totale="" svarprosenten="" (orr)="" for="" et="" annet="" sekundært="" endepunkt,="" ble="" ripretinib-behandlingsgruppen="" betydelig="" forbedret="" sammenlignet="" med="" placebogruppen="" (orr:="" 9.="" 4%="" mot="" 0%,="" p="0,050" {="">