CStone Pharmaceuticals et stoff under utvikling, er foreslått å motta betinget godkjenning fra CHMP

Blueprint Medicines, en partner av CStone Pharmaceuticals, kunngjorde nylig at Det europeiske legemiddelkontorets komité for legemidler for human bruk (CHMP) har utstedt en positiv gjennomgang som tyder på betinget godkjenning av noteringen av avapritinibtabletter (avapritinib) som monoterapi. For behandling av inoperabel eller metastatisk gastrointestinal stromal tumor (GIST) voksne pasienter med blodplate-avledet vekstfaktor reseptor alfa (PDGFRA) gen exon 18 D842V mutasjon. EU-kommisjonen vil foreta den endelige godkjenningen innen utgangen av september i år.

Apotinib er en kraftig og svært spesifikk KIT og PDGFRA mutant kinasehemmer utviklet av Blueprint Medicines. CStone Pharmaceuticals har eksklusiv utvikling og kommersialisering autorisasjon av stoffet i Stor-Kina. Tidlig i 2020 ble apotinib godkjent av amerikanske FDA for behandling av inoperatable eller metastatiske GIST voksne pasienter med mutasjoner i exon 18 av PDGFRA-genet (inkludert PDGFRA D842V mutasjon). Det er den første presise GIST mål markedsført i USA til narkotika.

CHMp's positive gjennomgang av apotinib er basert på effekt- og sikkerhetsdataene i den kliniske navigator fase 1-studien, og sikkerhetsresultatene fra den kliniske studien VOYAGER fase 3. Data viser at apotinib har vist en dyp og langvarig klinisk respons ved behandling av PDGFRA exon 18 D842V muterte GIST-pasienter, og det tolereres godt. Relevante kliniske forskningsdata er publisert i tidsskriftet The Lancet Oncology 29.

Gjennomgangen meninger chmp vil bli sendt til Den europeiske kommisjonen (EF) ansvarlig for godkjenning av markedsføring autorisasjon av farmasøytiske produkter for videre gjennomgang. Når det gjelder noteringssøknad av apotinib, forventes eu-kommisjonen å foreta en endelig godkjenning før utgangen av september i år. Hvis godkjent, apotinib vil bli den første målrettet terapi stoffet for GIST pasienter som bærer D842V mutasjon i exon 18 av PDGFRA genet som skal markedsføres i EU. Stoffet markedsføres under handelsnavnet AYVAKYT.

I Kina sendte CStone Pharmaceuticals inn en ny søknad om notering av legemidler for apotinib til National Food and Drug Administration (NMPA) i Kina i april i år, dekker to indikasjoner: (1)For behandling av blodplateavledet vekstfaktorreseptor alfa ( PDGFRA) Exon 18 mutasjoner (inkludert PDGFRA D842V mutasjoner) hos voksne pasienter med inoperabel eller metastatisk GIST, og (2) voksne pasienter med fjerdelinjet skjende eller metastatisk GIST.