TransCon menneskelig veksthormon oppnår amerikanske og EU orphan Drug Qualifications

Ascendis Pharma kunngjorde 15 april, 2020 at den amerikanske mat- og medisineadministrasjonen (FDA) har gitt TransCon Human Growth Hormone (lonapegsomatropin) orphan drug benevnelse for å behandle veksthormonmangel (GHD).

TransCon Human Growth Hormone er et langtidsvirkende legemiddel for veksthormon som er utviklet til et ukentlig medisin mot GHD-behandling. TransCon Human Growth Hormone opprettholder den samme virkemåten som daglig humant veksthormonbehandling ved å frigjøre de samme veksthormonmolekylene. For øyeblikket er det ingen godkjent langtidsvirkende veksthormonbehandling i det amerikanske eller europeiske markedet. TransCon Human Growth Hormone har blitt sertifisert av EU-kommisjonen (EC) for behandling av GHD i Europa i oktober 2019.

Legemidler som er godkjent av FDA for foreldreløse medisiner, refererer til de som trygt, effektivt kan behandle, diagnostisere eller forhindre sjeldne sykdommer eller tilstander som berører mindre enn 200, 000 amerikanske statsborgere, og kan være tryggere eller mer effektive enn godkjente produkter. Foreldreløs medikamentbetegnelse gir visse fordeler og insentiver for medikamentutviklere, inkludert en syv-års amerikansk markedsmonopolperiode fra datoen for markedsautorisasjon, fritak fra FDA-brukeravgifter og skattekreditter for klinisk forskning. Innvilgelse av foreldreløse medikamentbetegnelser vil ikke endre FDAs forskriftskrav for å bestemme sikkerheten og effektiviteten til medikamenter gjennom passende og godt kontrollert forskning for å støtte godkjenning og kommersialisering. 0010010 nbsp;