Den amerikanske FDA godkjenner Palynziq-etikettoppdatering: Maksimal dose økes til 60 mg!

BioMarin er et globalt bioteknologiselskap dedikert til utvikling og kommersialisering av innovative terapier for behandling av pasienter med alvorlige og livstruende sjeldne og ekstremt sjeldne genetiske sykdommer. Nylig kunngjorde selskapet at US Food and Drug Administration (FDA) har godkjent en tilleggssøknad for biologisk produktlisens (sBLA), som vil tillate Palynziq (pegvaliase-pqpz) injeksjon for å behandle voksne pasienter med fenylketonuri (PKU) Dosen ble økt til 60 mg. Tidligere var den maksimalt tillatte dosen av legemidlet 40 mg. I fase III PRISM-studien krevde 19% av pasientene en dose på 60 mg for å reagere tilstrekkelig på Palynziq-behandlingen.

Palynziq-utvidelsen inkluderer: (1) Langsiktige effektdata er lagt til, noe som viser at fenylalanin (Phe) har blitt kontinuerlig redusert i 3 år; (2) Data over 6 år støtter videre god sikkerhet. Medikamentmerke for Palynziq&# 39 er oppdatert: Med tanke på pasientens' s toleranse overfor Palynziq og proteininntak, er individuelle vedlikeholdsdoser tillatt for å oppnå blod Phe-kontroll (Phe-konsentrasjonen i blodet er mindre enn eller lik 600μmol / L).

Palynziq er en pegylert rekombinant fenylalanin-ammoniakklyase (PAL). Det er den første og eneste PKU-enzymerstatningsterapi som retter seg mot den underliggende årsaken til PKU ved å hjelpe kroppen til å spalte Phe. I USA ble Palynziq godkjent av FDA i mai 2018. Det er indisert for bruk hos voksne pasienter med PKU hvis Phe-konsentrasjon i blodet overstiger 600 μmol / L under dagens styring for å redusere Phe-konsentrasjonen i blodet.

Palynziq er BioMarin' s andre legemiddel godkjent for behandling av PKU. Selskapet kunngjorde nylig at PKU-genterapi BMN307 global Phearless Phase 1/2-studie har gitt den første deltakeren medikamentell behandling, som har potensial til å bli selskapets' s tredje PKU-terapi. BMN307 ble tildelt Fast Track Status (FTD) i USA og Orphan Drug Status (ODD) i USA og EU.

Denne langsiktige oppdateringen av etikettdata er basert på effektivitetsdataene til en treårig åpen utvidelsesstudie. Studien viste at blant 86 pasienter som hadde fått Palynziq-behandling i minst 2 år, på 2-års tidspunktet: to tredjedeler (66%) av pasientene hadde Phe-nivåer i blodet ≤360μmol / L, på linje med American Society for Medical Genetics and Genomics (ACMG) anbefaler Phe-målet i retningslinjen, 50% av pasientene har Phe-nivåer i blodet ≤120μmol / L. Blant 77 pasienter behandlet i minst 3 år var 58 (75%), 51 (66%), 37 (48%) Phe-nivåer i blodet mindre enn eller lik 600, 360, 120 μmol på 3-års tidspunktet. / L. Andre sikkerhetsdata med oppfølging i mer enn 6 år samsvarer med Palynziq&# 39s tidligere sikkerhetsdata og har ikke noe med dose å gjøre.

Jean-Jacques Bienaimé, styreleder og administrerende direktør i Biomarin, sa: “BioMarin er glad for at FDA har erkjent viktigheten av å tilby ekstra doseringsalternativer for PKU-pasienter. I tråd med det europeiske merket bruker Palynziq for tiden opptil 60 mg i USA. Biomarin Vi har forpliktet oss til å tilby meningsfulle nye behandlingsalternativer for PKU-gruppen. Basert på mer enn 15 års forskning og utvikling, har vi lansert de to første PKU-terapiene. Vi vil fortsette å jobbe for å forstå effekten og sikkerheten til PKU-behandlingen for pasienter Sex."

PKU er en sjelden genetisk sykdom som manifesteres ved fødselen og har en rekke kumulative toksiske effekter på hjernen. Det er preget av manglende evne til å spalte fenylalanin (Phe), som er en aminosyre som finnes i forskjellige proteiner. . Hvis de ikke behandles, vil høye nivåer av Phe være giftige for hjernen, og kan forårsake alvorlige nevrologiske og nevropsykiatriske problemer, påvirke mennesker' s tenkning, følelse og atferd, og kan forårsake depresjon, angst og atferdslidelser som påvirker livskvaliteten. På grunn av alvorlighetsgraden av disse symptomene blir babyer i mange land undersøkt ved fødselen for å sikre at de blir diagnostisert og behandlet tidlig for å unngå intellektuell funksjonshemning og andre komplikasjoner. PKU-pasienter trenger livslang ledelse, inkludert overholdelse av utfordrende og restriktive daglige medisinske matvarer og formelmat for å unngå inntak av Phe tilstede i de fleste matvarer.