Den nye deutererte JAK1/2-hemmeren CTP-543 har gått inn i klinisk utvikling i fase 3, og har en signifikant effekt på behandlingen av moderat til alvorlig alopecia Areata!

Concert Pharma er et klinisk stadium biofarmasøytisk selskap som hovedsakelig utvikler små molekylmedisiner for behandling av sykdommer i sentralnervesystemet, genetiske sykdommer, nyresykdommer, inflammatoriske sykdommer og kreft. Nylig annonserte selskapet lanseringen av sin første fase 3 kliniske studie, THRIVE-AA1, for å evaluere effekt og sikkerhet av oral JAK-hemmer CTP-543 i behandlingen av voksne med moderat til alvorlig alopecia areata. Selskapet forventer å rapportere resultatene av THRIVE-AA1-studien i 2022. Den andre fase 3 studien THRIVE-AA2 forventes å starte i første halvdel av 2021.

I juli i år, den amerikanske FDA har gitt CTP-543 Breakthrough Drug Betegnelse (BTD) for behandling av moderat til alvorlig alopecia areata hos voksne. Alopecia areata er en autoimmun sykdom der immunsystemet angriper hårsekkene, forårsaker delvis eller fullstendig hårtap. Foreløpig er det ingen narkotika godkjent av FDA for behandling av alopecia areata.

Dr. James V. Cassella, Chief Development Officer of Concert sa: "Basert på resultatene av vårt Fase 2-prosjekt, tror vi at CTP-543 har potensial til å gi en best-i-klassen terapi for pasienter med moderat til alvorlig alopecia areata. Vi jobber hardt. Fremme utviklingen av CTP-543 for å gjøre meningsfulle endringer i livene til pasienter med alopecia areata."

Etter slutten av fase 2-studien diskuterte Concert og US FDA nøkkelinformasjonen om fase 3-prosjektet og registreringsstrategien, og lanserte fase 3 THRIVE-AA1-studien. Etter å ha evaluert doseområdet ctp-543 for behandling av pasienter med moderat til alvorlig alopecia areata, ga fase 2-studien positive resultater, selskapet holdt et møte med FDA. Ifølge dagens tidsplan mener selskapet at de positive resultatene av de to fase 3-studiene kan brukes som grunnlag for innlevering av en ny legemiddelsøknad (NDA) for CTP-543 for behandling av moderat til alvorlig alopecia areata hos voksne tidlig i 2023.

Deutering teknologi

Andy Bryant, fungerende administrerende direktør i Alopecia Areata Foundation, sa: "Millioner av mennesker er berørt av alopecia areata. CTP-543 har potensial til å bli en av de første FDA-godkjente legemidler for behandling av alopecia areata. Vi er veldig oppmuntret av dette. "

Alopecia areata kan føre til at deler av eller hele håret i hodebunnen eller kroppen faller ut, og sykdommen påvirker opptil 650.000 mennesker i USA. Hodebunnen er det mest berørte området, men ethvert område hvor håret vokser kan påvirkes alene eller med hodebunnen. Alopecia areata kan forekomme i alle aldre. De fleste pasienter begynner å utvikle symptomer i en alder av 40. Sykdommen påvirker både kvinner og menn. Alopecia areata kan ha alvorlige psykologiske konsekvenser, inkludert angst og depresjon.

CTP-543 ble oppdaget ved bruk av Concerts deuterium kjemiske teknologi for å modifisere ruxolitinib. Ruxolitinib er en selektiv hemmer av Janus kinase 1 og Janus kinase 2 (JAK1/JAK2). For behandling av visse blodsykdommer. Deuterium kjemisk modifikasjon av ruxolitinib kan endre sin humane farmakokinetikk, og dermed forbedre bruken som en behandling for alopecia areata.

FDA ga CTP-543 en banebrytende legemiddelbetegnelse (BTD) for behandling av moderat til alvorlig alopecia areata, basert på de positive resultatene fra en klinisk fase 2-studie. Dataene viser at de to høydose CTP-543 (12mg og 8mg) behandlingsgruppene har nådd det primære effektendepunktet sammenlignet med placebogruppen: ved den ≥ 24.<0.001). in="" addition,="" in="" the="" 24th="" week="" of="" treatment,="" a="" significantly="" higher="" proportion="" of="" patients="" in="" the="" 12mg="" group="" and="" 8mg="" group="" compared="" with="" the="" placebo="" group="" (42%,="" 26%,="" 7%,="" respectively)="" achieved="" a="" total="" salt="" score="" of="" ≤20="" (compared="" to="" placebo)="" :="" respectively=""><0.001,><0.05), this="" is="" the="" primary="" efficacy="" endpoint="" that="" concert="" intends="" to="" use="" in="" its="" key="" registration="">

I tillegg, i den 24. De spesifikke dataene er: 78 % og 58 % av pasientene i 12mg-kohorten og 8mg-kohorten ble vurdert som henholdsvis "mye forbedret" eller "veldig forbedret", noe som var signifikant sammenlignet med placebogruppeforskjellen. I denne studien ble CTP-543 behandling generelt godt tolerert.