National Drug Administration (NMPA) aksepterer søknader om to indikasjoner for førsteklasses gastrointestinal stromal tumor Nøyaktig målrettet medisin Avapritinib

23 april, 2020, Keystone Pharmaceutical (Suzhou) Co., Ltd. (heretter kalt 0010010 quot; Keystone Pharmaceutical 0010010 quot ;, Hong Kong Stock Exchange kode: 2616) kunngjorde at National Drug Administration (NMPA) har akseptert gastrointestinale stromalsvulster (GIST). Ny markedsføringssøknad for medisiner for det presisjonsmålte medikamentet avapritinib, som dekker to indikasjoner, for inoperabel reseksjon av exon {{6 }} mutasjoner (inkludert PDGFRA D 842 V-mutasjon) som bærer blodplate-avledet vekstfaktorreseptor alfa (PDGFRA) Eller voksne pasienter med metastatisk GIST, og voksne pasienter med firelinjers ikke-kirurgisk eller metastatisk GIST. Avapritinib er en kraftig, meget selektiv oral hemmer mot KIT- og PDGFRA-genmutasjoner under utvikling, utviklet av selskapets partner Blueprint Medicines. Dette er også den første nye medikamentoppføringssøknaden som er akseptert av NMPA av CStone Pharmaceuticals, som markerer et viktig trinn i selskapets {kommersielle transformasjon.

Cirka 1-1. 5 / 100, 000 (14, 000-21 000) av nylig diagnostiserte GIST-pasienter i Kina hvert år [Zhou Yanbing. Nåværende status for diagnose og behandling av gastrointestinale stromalsvulster [J]. Chinese Journal of General Surgery, 2017, 032 (007): 549-552.], Omtrent 90% av GIST-pasienter er assosiert med KIT- eller PDGFRA-genmutasjoner. I januar i år godkjente FDA bruk for behandling av voksne pasienter med PDGFRA-ekson 18 -mutasjoner som ikke er kirurgisk resekterbar eller metastatisk GIST, og blir den første og eneste markedsførte i USA for nøyaktig behandling av PDGFRA ekson 18 mutasjoner. Målretting mot medikamenter.

Dr. Jiang Ningjun, styreleder og administrerende direktør i CStone Pharmaceuticals, sa: 0010010 quot; Bare tre måneder etter at avapritinib ble godkjent av det amerikanske FDA, har CStone Pharmaceuticals sendt avapritinib 0010010 # 39; er nye legemiddelmarkedsføringsapplikasjoner i Taiwan og Kina, og håper å kunne gjøre det snart Ta med denne typen førsteklasses presisjonsmålrettede medisiner til avanserte GIST-pasienter i Stor-Kina. Da selskapet 0010010 # 39; s tempo for kommersiell transformasjon fortsetter å akselerere, vil CStone Pharmaceuticals også levere mange viktige produkter i Kina i løpet av de neste månedene. Ny medisinapplikasjon for flere indikasjoner. {{0 }} quot;

Professor Shen Lin, stedfortredende dekan ved Peking University Cancer Hospital, direktør for Institutt for gastroenterologi og hovedetterforsker av avapritinib i Kina, sa: 0010010 quot; Avapritinib er i avansert GIST med PDGFRA-ekson 18 mutasjon og hos GIST-pasienter med fjerdelinjebehandling. Viser veldig god antitumoraktivitet, og er trygg og godt tolerert. På grunn av den svært begrensede fordelen med pasienter med eksisterende behandling, har disse to typene GIST-pasienter svært uoppfylte behandlingsbehov. Som kliniker forventer vi håp om at avapritinib blir godkjent så snart som mulig og blir et nytt behandlingsalternativ for pasienter med avansert GIST. 0010010 quot;

I november 2019 kunngjorde CTOS årsmøte resultatene av den NAVIGATOR fase I kliniske studien på avapritinib i PDGFRA ekson 18 mutasjoner og pasienter som fikk fjerde linje GIST. Dataene fra 16, 2018 november viser:

1. 43 pasienter med PDGFRA-ekson 1 8 mutasjon og 1 1 1 pasienter med fjerdelinjebehandling fikk en initial dose avapritinib 300 mg eller 400 mg en gang daglig, og effekten kan evalueres.

2. Blant pasienter med PDGFRA ekson 18 mutasjon var ORR 86% (1 pasient som skulle bekreftes), median varighet av remisjon (DOR) ble ikke nådd

3. Blant fjerde-linjen GIST-pasienter nådde ORR 22% (1 pasient for å bli bekreftet), med en median DOR på 10. 2 måneder.

Det er gledelig at de foreløpige dataene fra Kinas fase I / II-brobygningsundersøkelse utført av CStone Pharmaceuticals viser at sikkerheten og farmakokinetiske egenskapene til pasienter med avansert GIST i Kina er i samsvar med NAVIGATORs globale studiedata og er godt tolerert.

Dr. Yang Jianxin, medisinsk sjef for CStone Pharmaceuticals, sa: 0010010 quot; For tiden er behandlingen av avansert GIST i Kina hovedsakelig den sekvensielle bruken av tyrosinkinasehemmere (TKIs). Effekten er veldig liten. På den annen side står kinesiske fjerdelinje-GIST-pasienter overfor flere vanskeligheter, for eksempel flere medikamentresistensmutasjoner og mangel på effektive godkjente behandlingsformer. Jeg er veldig glad for å se at de nåværende brudningsstudiedataene til avapritinib i Kina stemmer overens med resultatene fra den NAVIGATOR globale studien. } quot;

CStone Pharmaceuticals har oppnådd et eksklusivt samarbeid og autorisasjon med Blueprint Medicines, og fått den eksklusive godkjenningen for utvikling og kommersialisering av mange legemidler inkludert avapritinib i Stor-Kina. Blueprint Medicines forbeholder seg retten til å utvikle og kommersialisere relaterte medisiner i andre deler av verden.

Om Avapritinib

Avapritinib er en KIT- og PDGFRA-mutantkinaseinhibitor som er under utredning, kraftig og svært selektiv. Det er en type 1 kinasekonformasjonshemmer som brukes i behandlingen av GIST og kan direkte binde seg til den aktive kinasekonformasjonen av KIT- og PDGFRA-mutasjoner som fører til signalisering aktivering nedstrøms. Avapritinib har bekreftet den hemmende effekten av KIT- og PDGFRA-mutasjoner i GIST. For øyeblikket er den viktigste medisinresistensmekanismen for den godkjente behandlingen i Stor-Kina forårsaket av aktiveringssløyfemutasjonen. Avapritinib demper mutasjoner på dette stedet, noe som resulterer i sterk klinisk aktivitet.

Blueprint Medicines fremmer utviklingen av bredere kliniske programmer for avapritinib, inkludert GIST for flerlinjeterapi, og avansert, inert og røykende systemisk mastocytose (SM).

Avapritinib er en kinasehemmende godkjent av US FDA under produktnavnet AYVAKITTM for behandling av voksne pasienter med ikke-kirurgisk utskåret eller metastatisk GIST som bærer PDGFRA ekson 18 mutasjon (inkludert PDGFRA D 842 V-mutasjon) .

Avapritinib er ikke godkjent av US FDA for behandling av andre indikasjoner, og har ikke blitt godkjent av TFDA, NMPA eller andre regionale helsetilsynsmyndigheter for indikasjoner.