Det første nye stoffet for å behandle fedme forårsaket av spesifikke genfeil ble godkjent av FDA

Nylig annonserte Rhythm Pharmaceuticals at den amerikanske FDA har godkjent selskapets Imcivree (Setmelanotide) notering søknad om pro-protein convertase subtilisin 1 (PCSK1) eller leptin reseptor (LEPR) Gendefekter føre til kronisk vektkontroll hos overvektige voksne og barn over 6 år. Det er rapportert at Setmelanotide er den første behandlingen godkjent av FDA for behandling av denne sjeldne genetiske fedme.

Fedme forårsaket av POMC, PCSK1 eller LEPR gendefekter skyldes disse genmutasjonene som skader melanocortin-4 (MC4) reseptorbanen, som er en del av kroppens viktigste biologiske veier som uavhengig regulerer energiforbruk og appetitt. Genmutasjoner kan svekke funksjonen til MC4-reseptorveien, noe som kan føre til ekstrem sult (hyperappetitt) og tidlig alvorlig fedme.

Setmelanotide er en banebrytende, oligopeptide MC4 reseptoragonist, designet for å gjenopprette den skadede MC4 reseptorveien aktivitet forårsaket av genetiske defekter oppstrøms av MC4 reseptoren, og re-etablere energiutgifter og appetitt av pasienter med sjeldne fedme genetiske sykdommer Kontroll, redusere sult, redusere vekten. Før dette var det ingen FDA-godkjent spesifikk terapi for å kontrollere vekten av overvektige pasienter forårsaket av POMC, PCSK1 eller LEPR gendefekter.

Godkjenningen av Setmelanotide er basert på resultatene av to kliniske fase III-studier hos overvektige pasienter forårsaket av POMC,PCSK1 eller LEPR-mangel. Resultatene av testen viste at 80% av overvektige pasienter med POMC eller PCSK1 gendefekter mistet mer enn 10% av vekten etter å ha mottatt Imcivree i ett år, og 45,5% av overvektige pasienter med LEPR mistet mer enn 10% av vekten.

I samsvar med tidligere klinisk forskningserfaring ble Setmelanotid generelt godt tolerert i disse to studiene. De vanligste bivirkningene var reaksjoner på injeksjonsstedet, hudpigmentering og kvalme. Advarsler og forholdsregler inkluderer seksuell opphisselsesforstyrrelse, depresjon og selvmordstanker, hudpigmentering og mørkere eksisterende mol. Bruk av benzylalkoholkonserveringsmidler hos nyfødte og spedbarn med lav fødselsvekt kan forårsake alvorlige bivirkninger. Setmelanotid er ikke godkjent for bruk hos nyfødte eller spedbarn.

I tillegg til godkjenning av den nye søknaden om legemiddelmarkedsføring i USA, er markedsføringen autorisasjon anvendelse av Setmelanotide for behandling av overvektige pasienter forårsaket av POMC, PCSK1 eller LEPR gendefekter for tiden under vurdering av Det europeiske legemiddelkontoret (EMA).

Dr. David Meeker, president og administrerende direktør i Rhythm, sa: "Godkjenningen av vårt første nye stoff er en viktig milepæl for selskapet. Vi ser frem til å oppfylle Setmelanotides løfte for pasienter som lider av fedme på grunn av POMC, PCSK1 eller LEPR defekter. Med Setmelanotide utvikler Vi førsteklasses presisjonsmedisiner som tar sikte på å direkte adressere de underliggende årsakene til fedme drevet av genetiske defekter i MC4-reseptorveien."