Takedas potensielle EGFR Småmolekyltyrosinkinaseinhibitor Mobocertinib ble tildelt en gjennombruddskvalifisering av medisin av USAs FDA!

Takeda Pharmaceuticals (Takeda) kunngjorde nylig at den amerikanske Food and Drug Administration (FDA) har gitt Mobocertinib (TAK-788) Breakthrough Drug Qualification (BTD) for behandling pasienter med metastatisk ikke-småcellet lungekreft (NSCLC) som har hatt fremgang under eller etter å ha fått platinaholdig cellegift og ha epidermal vekstfaktor reseptor (EGFR) ekson 20 innsettingsmutasjon. For tiden er det ingen godkjent behandlingsplan for denne spesielle typen NSCLC. Mobocertinib er en liten molekyltyrosinkinaseinhibitor (TKI) designet for selektivt å målrette EGFR og human EGFR 2 (HER 2) ekson 20 innsettingsmutasjoner.

Breakthrough Drug Qualification (BTD) er en ny legemiddelgjennomgangskanal opprettet av FDA i 2012 for å fremskynde utviklingen og gjennomgangen av behandlinger for alvorlige eller livstruende sykdommer, og det er foreløpige kliniske bevis for at stoffet er sammenlignbar med eksisterende terapeutiske medisiner Nye medisiner som kan forbedre tilstanden vesentlig. Innhenting av BTD-medisiner kan få mer tett veiledning inkludert senior FDA-tjenestemenn under forskning og utvikling. Det er kvalifisert for rullerende gjennomgang og prioritert gjennomgang i ny legemiddelmarkedsgjennomgang for å sikre at pasienter får nye behandlingsalternativer på kortest tid.

FDA tildelte mobocertinib BTD basert på total responsrate (ORR) og langsiktig overlevelsesgevinst for pasienter som responderte på mobocertinib-terapi i en fase I / II-studie. Studien evaluerer effektiviteten og sikkerheten til mobocertinib (160 mg, en gang daglig oralt) i behandlingen av pasienter med lokalt avansert eller metastatisk NSCLC som har EGFR exon 20 innsettingsmutasjoner og tidligere har fått systemisk cellegift . Det er foreløpig ingen målrettede terapier, og fordelene som tilbys av nåværende behandlingsregimer er begrenset.

Dataene fra denne studien markerer potensiell betydelig fremgang med å imøtekomme behovene til slike pasienter. Dataene viste at median progresjonsfri overlevelse (PFS) for behandling av mobocertinib var 7. 3 måneder, og den totale svarprosenten (ORR) var 43% (n={{ 4}} / 28). I studien var sikkerheten til mobocertinib kontrollerbar (n= 7 2). De vanligste behandlingsrelaterte bivirkningene var diaré (85%), kvalme (43%), utslett (36%), oppkast (29%)), og nedsatt appetitt ( 25%).

Mobocertinib kjemisk strukturformel (Kilde: medchemexpress.cn)

Dr. Christopher Arendt, leder for onkologisk behandlingsfelt i Takeda, sa: 0010010 quot; Vi er glade for at FDA har anerkjent det terapeutiske potensialet til mobocertinib for pasienter med NSCLC som har EGFR-ekson 20 mutasjon. Disse pasientene trenger akutt effektive behandlingsalternativer. Vi er opptatt av å utvikle innovative medisiner for behandling av ildfaste sykdommer. Mobocertinibs gjennombruddskvalifisering av medikamenter er et viktig skritt fremover i vår innsats for å endre den gjeldende standard for omsorg for undervurderte mennesker. 0010010 quot;

Lungekreft er den ledende årsaken til kreftdød over hele verden. Ikke-småcellet lungekreft (NSCLC) er den vanligste typen lungekreft, og utgjør omtrent 85% av tilfellene av lungekreft. EGFR ekson 20 innsettingsmutasjoner utgjør bare 1-2% av pasientene med NSCLC, og prognosen er dårligere enn andre EGFR-mutasjoner. Det er for øyeblikket ingen behandling for ekson 20 mutasjoner. Fordelene med disse pasientene er begrenset.

Mobocertinib er en potent liten molekyltyrosinkinaseinhibitor (TKI) designet spesielt for å målrette EGFR og HER 2 exon 20 innsettingsmutasjoner. I 2019 innvilget det amerikanske FDA mobocertinib orphan drug qualification (ODD) for behandling av lungekreftpasienter med HER 2 mutasjoner eller EGFR-mutasjoner (inkludert ekson 20 innsettingsmutasjoner).

Mobocertinib-utviklingsprosjektet startet i NSCLC-befolkningen og forventes å utvide til andre underserverte populasjoner av andre svulsttyper. Mobocertinib er et undersøkelsesmedisin hvis effektivitet og sikkerhet ikke er bestemt. (Fra 0010010 nbsp;Bioon.com)