SYK Inhibitor Tavalisse (fatantinib) Fase 3 Studie i Japan Lyktes!

Rigel Pharmaceuticals kunngjorde nylig at partneren Kissei Pharmaceuticals har gitt ut positive topplinjeresultater fra en klinisk fase 3-studie utført i Japan. Studien evaluerer Tavalisse (fostamatinib disodium heksahydrat) for behandling av voksne pasienter med kronisk immuntrombocytopeni (ITP).

Resultatene fra denne kliniske fase 3-studien (n =34) viste at andelen pasienter i Tavalisse-behandlingsgruppen som oppnådde en stabil blodplaterespons var betydelig høyere enn i placebogruppen. En stabil blodplaterespons er definert som: i de siste 6 planlagte besøkene i løpet av 14-24 ukers behandling, er minst 4 blodplatetall ≥ 50.000 blodplater / μL. I denne studien var sikkerheten til Tavalisse i samsvar med andre kliniske studier, og ingen nye eller unormale sikkerhetsproblemer ble funnet.

I oktober 2018 signerte Rigel og Kissei en eksklusiv lisens- og forsyningsavtale for å utvikle alle eksisterende og potensielle indikasjoner på fostamatinib i Japan, Kina og Sør-Korea. I USA ble fostamatinib godkjent i april 2018 og markedsført under handelsnavnet Tavalisse for behandling av voksne pasienter med kronisk ITP som ikke har respondert tilstrekkelig på tidligere behandlinger.

Tavalisse aktive farmasøytiske ingredienser

Immuntrombocytopeni (ITP) er en sjelden og alvorlig autoimmun sykdom preget av immunsystemet som angriper og ødelegger sine egne blodplater, noe som resulterer i et lavt blodplatetall i blodet (trombocytopeni), enkel blødning og skadelige effekter for pasienter Livskvaliteten påvirkes negativt. Pasienter med kronisk ITP har økt risiko for alvorlige blødningshendelser, noe som kan føre til alvorlige medisinske komplikasjoner og til og med død. Nåværende behandlinger for ITP inkluderer steroider, hematogenese promotører (TPO reseptoragonister), og praktektomi. Imidlertid kan ikke alle pasienter behandles tilstrekkelig med eksisterende terapier. Derfor trenger pasienter med ITP fortsatt flere behandlingsalternativer.

Tavalisse er en oral milt tyrosin kinase (SYK) hemmer, som adresserer de underliggende autoimmune årsakene til sykdommen ved å forhindre ødeleggelse av blodplater, noe som gir et viktig nytt behandlingsalternativ for voksne pasienter med kronisk ITP.

Dr. Wolfgang Dummer, konserndirektør og chief medical officer i Rigel, sa: "Disse fase 3 forskningsresultatene legger til mye bevis for å bevise at fostamatinib kan gi meningsfulle fordeler for pasienter med ITP. Fostamatinib har en unik virkningsmekanisme som adresserer ITP ved å forhindre blodplateødeleggelse. Potensielle autoimmune årsaker. Vi fortsetter også å evaluere potensialet til fostamatinib for å behandle varm antistoff autoimmun hemolytisk anemi (wAIHA), en annen sjelden blodsykdom der immunsystemet ødelegger blodceller.