Ryplazim (plasminogen) En gang til søkt om oppføring: Den første behandlingen for medfødt plasmogenogenmangel (C-PLGD)!

Liminal BioSciences er et klinisk stadium biofarmasøytisk selskap dedikert til utvikling av innovative behandlinger for å behandle luftveis-, lever- og nyresykdommer, hovedsakelig relatert til fibrose. Nylig kunngjorde selskapet at det har sendt inn en BLA (biologisk produktlisens) på nytt for Ryplazim (plasminogen) til det amerikanske FDA gjennom sitt amerikanske datterselskap Prometic Biotherapeutics, som brukes til å behandle medfødt plasminogenmangel (C-PLGD). ). Siden det ikke er noen godkjent behandlingsmetode, er C-PLGD et behandlingsområde med betydelig uoppfylt behov i verden. Ryplazim har potensial til å være det første legemidlet som er godkjent av FDA for å behandle C-PLGD.

C-PLGD er en sjelden multisystemsykdom som har en dyp innvirkning på pasientenes helse og livskvalitet. Plasminogen er et naturlig forekommende protein som syntetiseres av leveren og sirkulerer i blodet. Aktivert plasminogen, plasmin, er den grunnleggende komponenten i det fibrinolytiske systemet og hovedenzymet som løser opp tromben og fjerner ekstravasert fibrin. Derfor er plasminogen viktig i sårheling, cellevandring, vevsrenovering, angiogenese og embryogenese. Pasienten kan ikke være i stand til å produsere nok plasminogen naturlig ved fødselen. Denne tilstanden kalles medfødt plasminogenmangel (C-PLGD), eller akutt eller ervervet mangel etter traumer eller sykdom.

Pasienter med C-PLGD vil akkumulere fibrinvekst eller lesjoner på overflaten av hele kroppsslimhinnen. Mange tilfeller blir diagnostisert for første gang i den pediatriske befolkningen. Hvis de ikke blir behandlet i tide, kan de forårsake organskader. Fagfellevurderte publikasjonsrapporter viser at den globale forekomsten av sykdommen kan være 1,6 per million.

Fibrinolysesystem (bildekilde: healthjade.net)

I den sentrale fase 2/3 kliniske studien for behandling av C-PLGD ble totalt 15 C-PLGD-pasienter, inkludert 6 barn, inkludert og fikk Ryplazim i 48 uker. Alle pasienter behandlet med Ryplazim, etter å ha mottatt 12 ukers behandling, oppnådde minimumsverdien av deres personlige plasminogenaktivitetsnivå i det minste en økning i samsvar med baseline. I tillegg hadde alle pasienter med aktive og synlige lesjoner under forsøket fått sine lesjoner helbredet innen 48 uker etter oppstart av behandlingen. Bivirkningene rapportert i kliniske studier var milde, og det var ingen dødsfall, alvorlige bivirkninger eller bivirkninger som førte til suspensjonen av studien.

I 2017 mottok Liminal BioSciences et komplett svarbrev (CRL) fra FDA angående Ryplazim BLA. Selskapet mener at BLA sendt på nytt denne gangen løste manglene knyttet til visse produksjonsprosedyrer beskrevet i CRL. Selskapet mener videre at den reviderte BLA representerer en klasse II-gjeninnlevering, noe som betyr at FDA vil fullføre gjennomgangen og ta en godkjenningsbeslutning innen 6 måneder etter mottak av innleveringen.

Tidligere har FDA gitt Ryplazim Orphan Drug Designation (ODD) og Rare Pediatric Disease Designation (PRDD) for behandling av C-PLGD. Dette betyr at hvis Ryplazim er godkjent, vil Liminal BioSciences være kvalifisert til å motta en Priority Review Voucher (PRV), som kan innløses for prioritert gjennomgang for eventuelle påfølgende nye legemiddelapplikasjoner og kan selges eller overføres.

Moira Daniels, sjef for reguleringsanliggender og kvalitetssikring ved Liminal BioSciences, sa:" Vi takker alle interessenter som har arbeidet utrettelig for å hjelpe oss med å nå denne milepælen, inkludert vårt profesjonelle team innen Liminal BioSciences-produksjon, kvalitetskontroll og klinisk forskning, og Forskere, pasienter og familier som støtter Ryplazim' s utviklingsplan. Vi er forpliktet til å gi pasienter den første FDA-godkjente C-PLGD-behandlingsplanen, som vil ha en positiv innvirkning på pasientenes liv."