Roches faricimab lykkes i behandlingen av neovaskulær aldersrelatert makuladegenerasjon (nAMD) i fase 3!

Roche kunngjorde nylig de positive topplinjeresultatene fra to globale fase 3-studier av samme design, TENAYA (NCT03823287) og LUCERNE (NCT03823300). Disse to studiene evaluerer bispesifikt antistoff faricimab i behandling av pasienter med neovaskulær eller "våt" aldersrelatert makuladegenerasjon (nAMD). Hver studie har 2 behandlingsgrupper: faricimab 6.0mg (hver 8. uke, eller 12 uker, eller 16 uker når et fast intervall doseringsregime, i henhold til doseringsplanen for 20.

Begge studiene nådde det primære endepunktet og viste at synsresultatene oppnådd av pasienter som fikk faricimab injeksjon hver 16. I disse to studiene var nesten halvparten (45 %) av pasientene fikk faricimab injeksjoner hver 16.

Det er verdt å nevne at dette er første gang et injiserbart oftalmisk legemiddel har nådd dette nivået av holdbarhet i en fase 3-studie utført hos nAMD-pasienter. I 2 studier ble faricimab generelt godt tolerert, og ingen nye eller uventede sikkerhetssignaler ble funnet.

Resultatene fra TENAYA og LUCERNE er basert på de positive resultatene fra fase 3-studier av YOSEMITE og RHINE. De to sistnevnte er globale fase 3-studier med samme design. De positive toppresultatene ble kunngjort i desember 2020. Dataene støtter potensialet i faricimab som behandlingsalternativ for diabetisk makulaødem (DME). De detaljerte resultatene av disse fire studiene vil bli annonsert på 18th American Annual Conference om "Angiogenesis, Exudation, og Degeneration 2021" i februar 2021, og vil bli sendt til den amerikanske FDA og godkjent av globale reguleringsorganer, inkludert EU EMA.

Faricimab er det første bispesifikke antistoffet spesielt designet for øyet, rettet mot to forskjellige veier gjennom angiopoietin-2 (Ang-2) og vaskulær endotelvekstfaktor A (VEGF-A), disse to banene kan kjøre en rekke retinale sykdommer, inkludert nAMD og DME. Ang-2 og VEGF-A destabiliserer blodkar, forårsaker nye lekkende blodkar å danne, og øke betennelse, noe som fører til redusert syn. Ved å blokkere disse to banene alene, har faricimab som mål å stabilisere blodårene, og for pasienter med retinale sykdommer har den potensial til å oppnå bedre synsresultater på lang sikt.

Neovaskulær aldersrelatert makuladegenerasjon (nAMD, også kjent som våt AMD, våt-AMD) påvirker ca 20 millioner mennesker over hele verden og er den ledende årsaken til blindhet blant personer 60 år og eldre. Gjeldende standard for omsorg, nemlig injeksjoner som hemmer vaskulær endotelvekstfaktor (VEGF), har betydelig redusert frekvensen av synstap forårsaket av nAMD. Vegf er imidlertid ikke den eneste måten å delta i forekomsten og utviklingen av denne komplekse sykdommen. Med antivaskulær endotelvekstfaktor som monoterapi, må nAMD-pasienter gå til øyelege for månedlige injeksjoner for å opprettholde forbedret syn og/eller forhindre synstap. Denne høye behandlingsbyrden kan føre til utilstrekkelig behandling og kan føre til suboptimale synsresultater. Det er mer enn 15 år siden et stoff med en ny virkningsmekanisme ble godkjent for behandling av nAMD.

Levi Garraway, MD, Roches chief medical officer og leder for global produktutvikling, sa: "Disse resultatene viser potensialet i faricimab som et nytt stoff som kan forlenge behandlingsintervallet for pasienter med neovaskulær aldersrelatert makuladegenerasjon (nAMD). Vi har nå sett positive og konsistente resultater i nAMD og diabetisk makulaødem (DME) i 4 fase III-studier av faricimab. Vi ser frem til å sende disse dataene til globale reguleringsorganer slik at dette lover Behandlingsplanen til pasienten.

I verden er det anslagsvis 21 millioner pasienter med DME, som er anslagsvis 21 millioner mennesker over hele verden som lider av dimetyleter, som er den primære årsaken til synstap blant voksne i arbeidsalderen. Selv om antivaskulære endotelvekstfaktor (VEGF) enkeltmiddelinjeksjoner reduserer synstapet hos DME-pasienter betydelig, kan behandlingsbyrden forbundet med hyppige øyeinjeksjoner og legebesøk føre til utilstrekkelig behandling og kan føre til suboptimale synsresultater . Det har gått nesten et tiår siden et stoff med en ny virkningsmekanisme ble godkjent for å behandle DME.

I de 2 fase 3 studiene (YOSEMITE, RHINE) annonsert i desember 2020, har hver studie 3 behandlingsgrupper, og pasienter er tilfeldig tildelt å motta faricimab eller Eylea på et fast 8-ukers intervall dosing diett (dosing en gang hver 8 uker) ), eller få en 16-ukers personlig intervall dosing regime av faricimab (dosing en gang hver 16 uke).

Resultatene viste at begge studiene nådde de primære endepunktene: faricimab ble administrert en gang hver 8. Når det gjelder et sekundært endepunkt, opprettholdt mer enn halvparten av pasientene i faricimab-gruppen et 16-ukers intervall mellom behandlinger det første året. Det er verdt å nevne at dette er første gang et undersøkelsesstoff har oppnådd dette nivået av holdbarhet i en fase 3-studie utført hos DME-pasienter. I 2 studier ble faricimab godt tolerert og ingen nye sikkerhetssignaler ble funnet.