Menarini Elzonris er i ferd med å bli godkjent i EU: Behandling av blastiske plasmacytoide dendritiske celletumorer (BPDCN)!

Menarini Group er et privateid italiensk farmasøytisk og diagnostisk selskap. Nylig kunngjorde selskapet at European Medicines Agency (EMA) Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP) har sendt ut en positiv gjennomgang som antyder at Elzonris (tagraxofusp) skal godkjennes som tilleggsbehandling for førstelinjebehandling av blastic plasma Voksne pasienter med cytoid dendritisk celletumor (BPDCN). BPDCN er en hematologisk malignitet med svært dårlig prognose. Den positive vurderingen av CHMP er basert på den største prospektive kliniske studien som noen gang er utført på BPDCN-pasienter som ikke tidligere har fått behandling (innledende behandling) og som tidligere har fått behandling (behandlet).

Nå vil CHMPs uttalelser bli sendt til EU-kommisjonen (EF) for gjennomgang, som vanligvis tar en endelig gjennomgang innen 2 måneder. Hvis godkjent, vil Elzonris bli det første og eneste legemidlet for behandling av BPDCN i Europa, og det vil også bli den første godkjente CD123-målrettede behandlingen i Europa.

Menarini-konsernsjef Elcin Barker Ergun sa: ”Dagens positive mening fra CHMP er en viktig milepæl for BPDCN-pasienter i Europa. Det viser vår faste forpliktelse til å forbedre livene til pasienter med ildfast kreft. BPDCN er en sjelden og aggressiv sykdom som for tiden ikke har noen godkjent behandling i EU. Av denne grunn er vi spesielt glade for å kunne tilby Elzonris til BPDCN-pasienter."

Elzonris er en målrettet terapi for CD123, som først ble kommersialisert av Stemline Therapeutics i USA. Selskapet er nå en del av Menarini Group. I henhold til vilkårene for oppkjøpet mottok Stemline-aksjonærer en ikke-omsettelig eller verdifull rettighet (CVR). Etter godkjenning fra EU-kommisjonen, etter fullføring av det første Elzonris-salget i et hvilket som helst EU-5-land, vil hver aksjonær motta $ 1,00 i kontanter per aksje.

Elzonris ble godkjent av det amerikanske FDA i desember 2018 for behandling av BPDCN barn og voksne i alderen 2 år og eldre, inkludert BPDNC pasienter som ikke har fått behandling (naiv) og som har fått behandling (behandlet). Det er verdt å nevne at denne godkjenningen gjør Elzonris til det første legemidlet som er godkjent for behandling av BPDCN og det første CD123-godkjente legemidlet.

BPDCN er en aggressiv og sjelden hematologisk ondartet svulst med dårlig prognose. Dette er et behandlingsfelt med uoppfylte medisinske behov. Kjennetegnene til BPDCN kan være lik noen sykdommer, eller det kan feildiagnostiseres som noen sykdommer, inkludert akutt myeloid leukemi (AML), non-Hodgkin lymfom (NHL), akutt lymfatisk leukemi (ALL) og myelodysplastisk syndrom sykdom, kronisk myelogen leukemi (CML) og andre ondartede svulster med hud manifestasjoner. BPDCN finnes vanligvis i beinmarg og / eller hud, og kan også involvere lymfeknuter og indre organer. Diagnosen av BPDCN er basert på den immunodiagnostiske triaden av CD123, CD4 og CD56. CD123 (IL-3R) er en nøkkelmarkør for å identifisere BPDCN og et raskt voksende mål i ulike kreftbehandlingsforskninger.

Elzonris er et CD123-rettet cytotoksin, spesielt designet for CD123-målet. Legemidlet er en rekombinant fusjon av humant IL-3 og avkortet difteritoksin (DT). IL-3-domenet kan konvertere cytotoksiske DT-fragmenter. Veiledning til tumorceller som uttrykker CD123. Etter å ha blitt internalisert av tumorceller kan Elzonris irreversibelt hemme proteinsyntese og indusere målcelle-apoptose.

Foreløpig blir Elzonris også evaluert i andre kliniske studier for å behandle andre CD123-positive indikasjoner, inkludert: kronisk myelomonocytisk leukemi (CMML), myelofibrose (MF) og andre planlagte indikasjoner.