Menarini Elzonris godkjent i EU: Behandling av blastic plasmacytoid dendrittisk celle tumor (BPDCN)!

Menarini Group er et privateid italiensk farmasøytisk og diagnostisk selskap. Nylig annonserte selskapet at Europakommisjonen (EC) har godkjent Elzonris (tagraxofusp) som tilleggsbehandling for førstelinjebehandling av voksne pasienter med blastisk plasmacytoid dendrittisk cellesvulst (BPDCN). BPDCN er en hematoologisk malignitet med svært dårlig prognose. Godkjenningen er basert på den største prospektive kliniske studien noensinne utført hos BPDCN-pasienter som ikke tidligere har fått behandling (naiv) og som tidligere har fått behandling (behandlet).

Det er verdt å nevne at Elzonris er det første og eneste stoffet for behandling av BPDCN godkjent i Europa og den første CD123 målrettet terapi godkjent i Europa. Tidligere har Elzonris fått et foreldreløs stoff i Europa, og godkjenning av stoffet vil ta opp de svært udekkede medisinske behovene på dette feltet. BPDCN er en sjelden og aggressiv ondartet svulst, og det er ingen godkjent behandling i EU før.

Menarini Group CEO Elcin Barker Ergun sa: "Denne godkjenningen er en viktig milepæl for BPDCN-pasienter i Europa. Disse pasientene vil få første mulighet til å dra nytte av Elzonris behandling. Godkjenningen av dette stoffet vil gjøre en stor endring i behandlingen av BPDCN fordi det gir klinikere en målrettet terapi for å hjelpe pasienter. Vi jobber hardt for å lansere Elzonris i Europa på kortest mulig tid.

Elzonris er en målrettet terapi for CD123, som først ble kommersialisert av Stemline Therapeutics i USA. Selskapet er nå en del av Menarini Group. I henhold til vilkårene i oppkjøpet mottok Stemline-aksjonærene en ikke-omstrabel eller verdifull rettighet (CVR). Etter godkjenning av EU-kommisjonen, etter ferdigstillelse av det første Elzonris-salget i et hvert EU-5-land, vil hver aksjonær motta $ 1,00 i kontanter per aksje.

Elzonris ble godkjent av amerikanske FDA i desember 2018 for behandling av BPDCN barn og voksne i alderen 2 år og eldre, inkludert BPDNC pasienter som ikke har fått behandling (naiv) og som har fått behandling (behandlet). Det er verdt å nevne at denne godkjenningen gjør Elzonris det første stoffet godkjent for behandling av BPDCN og den første CD123 målrettet narkotika godkjent.

BPDCN er en aggressiv og sjelden hematologisk ondartet svulst med dårlig prognose. Dette er et behandlingsfelt med udekkede medisinske behov. Egenskapene til BPDCN kan være lik noen sykdommer, eller det kan bli feildiagnostisert som noen sykdommer, inkludert akutt myelogen leukemi (AML), ikke-Hodgkin lymfom (NHL), akutt lymfatisk leukemi (ALL), og myelodysplastisk syndrom Sykdom, kronisk myelogen leukemi (KML) og andre ondartede svulster med hud manifestasjoner. BPDCN finnes vanligvis i benmargen og/eller huden, og kan også innebære lymfeknuter og indre organer. Diagnosen BPDCN er basert på immunodiagnostisk triade av CD123, CD4 og CD56. CD123 (IL-3R) er en nøkkelmarkør for å identifisere BPDCN og et raskt fremvoksende mål i ulike kreftbehandlingsforskninger.

Elzonris er et CD123-rettet cytotoksin, spesielt designet for CD123-målet. Legemidlet er en rekombinant fusjon av humant IL-3 og avkortet difteritoksin (DT). IL-3-domenet kan konvertere cytotoksiske DT-fragmenter. Guide til tumorceller som uttrykker CD123. Etter å ha blitt internalisert av tumorceller, kan Elzonris irreversibelt hemme proteinsyntese og indusere målcelle apoptose.

For tiden blir Elzonris også evaluert i andre kliniske studier for å behandle andre CD123-positive indikasjoner, inkludert: kronisk myelomonocytisk leukemi (CMML), myelofibrose (MF) og andre planlagte indikasjoner.