Fintepla anbefales og godkjennes av EU CHMP for å behandle Dravet Syndrome!

Zogenix er et farmasøytisk selskap dedikert til utvikling av medisiner for behandling av sjeldne sykdommer. Nylig kunngjorde selskapet at European Medicines Agency (EMA) Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP) har utgitt en positiv gjennomgang som antyder godkjenning av Fintepla (fenfluramin) oral oppløsning som et tillegg til andre antiepileptika. Terapi for pasienter ≥ 2 år for å behandle epilepsi assosiert med Dravet syndrom. CHMP-uttalelsen er det siste trinnet i godkjenningsprosessen før den er godkjent av EU-kommisjonen (EF). Nå vil CHMPs meninger bli sendt til EF for gjennomgang, som vanligvis vedtar CHMPs meninger og forventes å ta en endelig gjennomgangsavgjørelse innen utgangen av året.

I USA ble Fintepla godkjent i juni i år for pasienter ≥ 2 år til å behandle epilepsi assosiert med Dravet syndrom. Legemidlet ble godkjent gjennom den prioriterte prosessen. Tidligere hadde FDA gitt Fintepla Orphan Drug Designation (ODD) og Breakthrough Drug Designation (BTD) for behandling av Dravet syndrom-relatert epilepsi.

Dravet syndrom er en sjelden barndomsepilepsi preget av hyppige og alvorlige medikamentresistente anfall, relatert sykehusinnleggelse og medisinske nødsituasjoner, alvorlige utviklings- og bevegelsesforstyrrelser og plutselig uventet død (SUDEP). Risikoen øker.

Fintepla er en flytende formulering av lavdose fenfluramin, som kan redusere hyppigheten av anfall ved å regulere aktiviteten til serotoninreseptor og sigma-1-reseptor (se referanse: Fenfluramin reduserer NMDA-reseptormedierte anfall via blandet aktivitet ved serotonin 5HT2A og type 1 sigma reseptorer). Data fra to placebokontrollerte kliniske fase III-studier viste at hos pasienter hvis anfall ikke var tilstrekkelig kontrollert av andre legemidler, reduserte Fintepla signifikant frekvensen av anfall sammenlignet med placebo.

Dr. Stephen J. Farr, konsernsjef i Zogenix, sa: “Vi er veldig glade for at CHMP har gjennomført en regulatorisk gjennomgang av Finteplas kvalitet, sikkerhet og effektivitet og gitt en positiv evaluering. Forskere i Belgia innså at for seks år siden Etter at fenfluramin (et medikament med en annen farmakologisk effekt fra andre antikonvulsiva midler) har potensial til å behandle uhåndterlig epilepsi ved Dravet syndrom, startet vi Finteplas strenge globale utviklingsprosjekt. Mange pasienter med Dravet syndrom tar til og med en. Det er fortsatt hyppige alvorlige anfall når ett eller flere antiepileptika er tilgjengelige. Av denne grunn er vi glade for å bringe Fintepla som et viktig nytt behandlingsalternativ for pasienter med Dravet syndrom og deres familier i Europa, et skritt nærmere."

Dr. Lieven Lagae, direktør for avdeling for pediatrisk nevrologi, Leuven universitetssykehus, Belgia, sa: “Å redusere hyppigheten av anfall er det første og viktigste trinnet i behandlingen av alle barn med Dravet syndrom. Jeg er veldig glad for at i alle fase 3-studier har fenflur Ramine-behandling klinisk og statistisk redusert hyppigheten av anfall hos pasienter med Dravet syndrom."

Fenfluramin-molekylær struktur (bildekilde: Wikipedia.org)

CHMPs positive oppfatning er basert på data fra to randomiserte, dobbeltblindede, placebokontrollerte fase III kliniske studier (utført hos pasienter 2-18 år gamle, med resultater publisert i Lancet og JAMA Neurology), og en åpen forlengelsesstudie ( mange Sikkerhetsdataene til pasienter som får Fintepla-behandling i opptil 3 år). Data viser at i studien pasienter som tok ett eller flere antiepileptika som ikke kunne tilstrekkelig kontrollere kramper, basert på eksisterende behandlingsplan, reduserte Fintepla signifikant månedlige krampeanfall (krampeanfall) sammenlignet med placebo. anfall, CS) frekvens. I tillegg reagerte de fleste av studiens pasienter innen 3-4 uker etter at Fintepla-behandlingen startet, og opprettholdt konsistente resultater gjennom hele behandlingsperioden.

I disse studiene inkluderte de vanligste bivirkningene: diaré, feber, tretthet, infeksjon i øvre luftveier, sløvhet og bronkitt. Ingen av pasientene opplevde noen kardiovaskulære hendelser, inkludert valvulær hjertesykdom eller pulmonal hypertensjon.

I tillegg til Dravet syndrom utvikler Zogenix også Fintepla for behandling av kramper assosiert med Lennox-Gastaut syndrom (LGS). Dravet syndrom og LGS er to sjeldne og ofte katastrofale epilepsier i barndommen. De har karakteristikkene av tidlig debut, forskjellige typer anfall, høy anfallsfrekvens, alvorlig svekkelse av intelligens og vanskeligheter med behandling.