FDA-utgaver 15 Orphan Drugs A Week

I løpet av den siste uken har det amerikanske FDA gitt 15 legemiddelfaglige kvalifikasjoner i ett pust, inkludert mange medisiner for behandling av leverkreft, magekreft og kreft i galleveiene.

kurere kreft

Av disse 15 medisinene er 5 brukt til kreftbehandling, og utgjør en tredjedel. Blant dem er celleterapi TCB 002 brakt av TC BioPharm det eneste legemidlet for behandling av blodkreft. Dette er et 0010010 quot; allogen 0010010 quot; 0010010 quot; klar til bruk 0010010 quot; celleterapi for utvidede CD3-positive gamma delta T-celler. Det har gått inn i kliniske studier for å behandle akutt myeloide leukemi.

De resterende fire kreftbehandlingene behandler solide svulster, hvorav AstraZeneca 0010010 # 39; s PD-L 1 -inhibitor Imfinzi (durvalumab) og CTLA-4-hemmer tremelimumab er foreldreløse legemiddelkvalifikasjoner for hepatocellulær karsinom. Silydi 0010010 # 39; s subkutan PD-L 1 antistoff envafolimab er kvalifisert for foreldreløst legemiddel rettet mot kreft i galleveiene. OBI-999 fra Taiwan Hao Ding Company er et antistoff-konjugert medikament mot Globo-H-antigenet, og dets foreldreløse legemiddelkvalifisering er rettet mot gastrisk kreft.

Genterapi

Vi har også sett noen genterapier, for eksempel en fra Esteve Pharmaceuticals, som har som mål å bruke AAV 9 -genvektoren for å introdusere det normale GALNS-genet i pasienter for å behandle IVA-mukopolysakkaridose; en annen behandling av Baxalta er genet som koder for FIX Padua ble overført til pasienter med AAV 8 vektor for å behandle hemofili type B.

Aruvant Sciences er en terapi som bruker lentivirale vektorer. Det introduserer et gen som koder for γ-globin i en pasient 0010010 # 39; s egne CD34-positive celler for å behandle sigdcelleanemi. En annen lignende terapi kommer fra Orchard Therapeutics, som også bruker CD34-positive celler. Forskjellen er at det overfører gp 91 phox-genet for å behandle X-kromosombundet kronisk granulomatose.

Andre sjeldne sykdommer

I tillegg til kreft og sjeldne sykdommer som kan behandles med genterapi, har andre sjeldne sykdommer også potensiell utvikling av nye medikamenter. Woolsey Pharmaceuticals 0010010 # 39; fasudil er en ROCK-hemmer, som forventes å behandle amyotrofisk lateral sklerose; OncoArendi Therapeutics 0010010 # 39; OATD-01 er en innovativ CHIT-1-hemmer, som forventes å bli brukt til behandling av sarkoidose; Rebasez (Luspatercept) er et modningsmiddel for røde blodlegemer, og sykdommen som er målrettet etter foreldreløs medisinsk kvalifisering er benmargsfibrose.

Blant disse medisinene som kvalifiserer for foreldreløse medisiner, er det også noen smittestillende medisiner. Blant dem oppnådde Danuo Medicine 0010010 # {{2}}; s TNP 2092 kvalifiseringen for kunstig leddinfeksjon. Tidligere har det også blitt kvalifisert av FDA som et infeksjonsmiddel. F 2 G 0010010 # {{2}}; s olorofim har oppnådd henholdsvis to foreldreløse medikamenter for infeksjon av Lomentospora / Scedosporium og invasiv aspergillose.