FDA godkjenner det første nye stoffet fra Kaposi Sarcoma i nesten 20 år

På 15 mai lokal tid kunngjorde Bristol Myers Squibb (BMS) at det amerikanske FDA har fremskyndet godkjenningen av Pomalyst (pomalidomid, pomalidomid) for behandling av HIV-relatert og antiretroviral terapi (HAART) av pasienter med Kaposi' s sarkom, samt pasienter med HIV-negativ Kaposi' s sarkom. Denne akselererte godkjenningen er basert på den totale svarfrekvensen som er observert i fase 1 / 2 , en-arm klinisk studie (12-C-0047). Pomalyst har fått gjennombruddsterapi og sertifisering fra foreldreløse stoffer. Denne orale terapien er det første nye behandlingsalternativet for pasienter med Kaposi' s sarkom på mer enn 20 år.

Kaposi sarkom er en sjelden kreft forårsaket av Kaposi' s sarkomassosiert herpesvirusinfeksjon, som også er kjent som humant herpesvirus type 8. Pasienter vil ha flere lesjoner på hud og munnslimhinneoverflaten, og noen ganger vil lesjonene også vises på overflaten av lunge og mage-slimhinner. Kaposi' s sarkom er mer vanlig blant mennesker smittet med HIV. Hvis HIV-positive pasienter blir motstandsdyktige mot systemisk cellegift eller ikke tåler systemisk cellegift, er det ikke noe annet godkjent behandlingsalternativ, så disse pasientene trenger akutt nyskapende behandling for denne sykdommen.

Pomalyst er en analog av thalidomid, som er godkjent av FDA og brukes i kombinasjon med dexametason for å behandle pasienter med myelomatose.

Godkjennelse av Pomalyst er basert på resultatene fra en fase 1 / 2 open-label, enarmsstudie som evaluerte sikkerheten, farmakokinetikken og effekten av Pomalyst i HIV-positiv og HIV-negativ symptomatisk Kaposis sarkom Lider av avansert sykdom. Totalt {{6}} pasienter (18 HIV-positive og 1 0 HIV-negative) fikk Pomalyst i en dose på 5 mg per dag. For alle pasienter var den objektive svarprosenten (ORR) 71% (95% CI: 51, 87), hvorav 1 {{15 }}% ​​(4 / {{{{{1 8}}}}) pasienter oppnådde fullstendig remisjon og 57% ({{1 8}} / {{ {{1 8}}}}) pasienter oppnådde delvis remisjon. Median varighet av remisjon for alle pasienter var 1 2. 1 måneder (95% CI: 7. 6, 1 {{ 24}}. 8). I tillegg varte 50% av pasientene som oppnådde remisjon lenger enn 1 2 måneder.

Dr. Diane McDowell, visepresident for globale medisinske anliggender, BMS Hematology, sa:" Pasienter med Kaposi' s sarkom har hatt få behandlingsalternativer de siste to tiårene. Vi er glade for å ha forsket ytterligere på Pomalyst i dette sjeldne sykdomsområdet, noe som har gjort det mulig for oss å gi pasienter med mye tiltrengt oral behandling."

Dr. Robert Yarchoan, leder for HIV og AIDS malignitetsavdeling ved National Cancer Institute (NCI) Cancer Research Center, sa:" Uansett hvilken HIV-infeksjonsstatus, har Pomalyst vist positive resultater hos pasienter med Kaposi&# {{ 0}}; s sarkom. I tillegg gir en oral terapi med en virkningsmekanisme forskjellig fra de cytotoksiske cellegiftmedisinene som vanligvis brukes til å behandle Kaposi' s sarkom."