Epclusa godkjent for barn med hepatitt C

Det amerikanske FDA godkjente den supplerende applikasjonen av Gileads tredje generasjons hepatitt C-legemiddel Sofosbuvir / Vipatavir (Epclusa) for behandling av alder ≥ 6 år eller vekt ≥ 17 kg, uten skrumplever (leversykdom ) eller bare milde barn med kronisk hepatitt C av genotype 1 - 6 med alvorlig skrumplever. Samtidig brukes Bong Tong Sha kombinert med ribavirin til å behandle pediatriske pasienter med alvorlig levercirrhose i alderen ≥ 6 år eller som veier ≥ 17 kg.

Dr. Debra Birnkrant, direktør for Antiviral divisjon i FDA' s Center for Drug Evaluation and Research, sa:" Denne godkjenningen vil gi nye behandlingsalternativer for barn og unge med hepatitt C."

Hepatitt C er forårsaket av infeksjon med hepatitt C-virus (HCV), noe som kan føre til nedsatt leverfunksjon eller svikt. I følge statistikk har rundt 130-150 millioner mennesker over hele verden kronisk hepatitt C. Blant de smittede er omtrent 11 millioner barn under 15 år, hvorav 5 millioner er i perioden med viremia (refererer til viruset i blodet).

Dr. Kathleen B Schwarz, professor i pediatri ved Johns Hopkins University School of Medicine, sa:" Selv om behandlingen av hepatitt C har forbedret seg betydelig de siste årene, må barneleger fortsatt vurdere en rekke faktorer, inkludert genotyper, når velge behandling Og alvorlighetsgraden av leversykdom. Utvidelse av godkjenningen av Bongtongsa kan hjelpe kvalifiserte barn med hepatitt C bekjempe denne livsfarlige leversykdommen."

Epclusa er verdens' s første full orale, pan-genotype, enkelt tablett hepatitt C behandlingsplan. Godkjent i USA i juni 2016 for behandling av voksne pasienter med kronisk HCV-infeksjon med / uten skrumplever av alle genotyper (type 1-6) Pasienter med kompensert skrumplever. Foreløpig har stoffet også blitt oppført i Kina.

Godkjenningen var basert på data fra en fase II ublind klinisk multisenterstudie (studie 1143). Forsøket inkluderte 175 barn som fikk 12 uker med Epclusa-behandling, hvorav 173 ble inkludert i effektivitetsanalysen. Farmakokinetikken, sikkerheten og effektiviteten til Epclusa er bekreftet her.

Resultatene viser at:

· Det er ingen signifikant forskjell i farmakokinetikken til barn sammenlignet med voksne pasienter.

· Sikkerheten og effektiviteten til Bentongsha-behandling for barn 6 år og over, er i utgangspunktet i samsvar med resultatene fra voksne.

· Blant 102 pasienter i alderen 7-12 år var 93% av pasientene med genotype 1 og 100% av pasientene med genotyper 2, {{6} }, 4 og 6 oppdaget ikke virus i blodet etter 12 uker etter avsluttet behandling. Viser at hepatitt C-infeksjonen er blitt kurert.

· Av 71 pasienter i alderen 6-11 år med genotyper 1-4, hadde 93% genotype 1 pasienter, 91% hadde genotype 3 pasienter, 100% hadde genotype 2 og genotype 4 pasienter. Etter 12 uker ble det ikke påvist noe virus i blodet.

· De vanligste bivirkningene er tretthet og hodepine. Bivirkningene observert hos barn er i samsvar med dem hos voksne pasienter.

Epclusa inneholder en advarsel om svart boks: antyder at legemidlet kan forårsake risiko for reaktivering av hepatitt B-virus hos pasienter med co-infeksjon av hepatitt C / HBV. For barn yngre enn 6 år er fortsatt ikke sikkerheten og effektiviteten til Bentongsa bestemt.