Astellas Myrbetriq (mirabegron) er godkjent av U.S. FDA!

Det japanske farmasøytiske selskapet Astellas kunngjorde nylig at U.S. Food and Drug Administration (FDA) har godkjent: (1) Myrbetriq tabletter (mirabegron) for behandling av nervekilder ≥3 år og veiing ≥35 kg Barn med detrusor hyperaktivitet (NDO); (2) Myrbetriq granulater (mirabegron, Mirabegron, mikstur, mikstur, brukes til å behandle barn med NDO i alderen ≥3 år. I tillegg godkjente FDA også Myrbetriqs pediatriske eksklusivitet, og forlenget dermed sin markedseksklusivitet med 6 måneder.

Myrbetriq tabletter og Myrbetriq granulater er godkjent gjennom prioritetsgjennomgangsprosessen, og er for tiden førsteklasses produkter godkjent av FDA for behandling av barn med NDO. Behandlingstilbudet for NDO har vært svært begrenset eller invasivt, inkludert vanlig toalett, vannlating eller kirurgi. Uten behandling kan NDO forårsake forverring av urinveisfunksjonen tidlig i barndommen. For tiden er behandlingstilbudet for barn med NDO begrenset. Godkjenningen av Myrbetriq tabletter og Myrbetriq granulater vil utvide behandlingsalternativene som er tilgjengelige for disse barna og gi en god balanse mellom effekt og tolerabilitet.

For tiden myrbetriq tabletter (mirabegron) er allerede på markedet i USA. Myrbetriq granulater (mirabegron, oral suspensjon) ble utviklet for enkelhets skyld for unge NDO-barn eller NDO-barn som har problemer med å svelge, og vil bli markedsført i USA i slutten av 2021.

Myrbetriq tabletter ble opprinnelig godkjent i USA i 2012 for behandling av voksne pasienter med overaktiv blære (OAB) med symptomer på trang inkontinens, haster og hyppig vannlating. Dette legemidlet er et reseptbelagt legemiddel som kan brukes alene eller i kombinasjon med solifenacin succinate. Siden lanseringen har nesten 18 millioner voksne pasienter med urinveissykdommer fått Myrbetriq-behandling over hele verden.

Neurogen detrusor hyperaktivitet (NDO) er en nevrogen blære dysfunksjon forårsaket av nerveskader. Barn med NDO kan oppleve ufrivillige blæresammentrekninger, noe som kan forårsake symptomer på urin haster, hyppig vannlating og urininkontinens. Spina bifida, en medfødt ryggmargsdefekt, er en vanlig årsak til NDO hos barn.

Godkjenningen av Myrbetriq tabletter og Myrbetriq granulat for NDO-indikasjoner er basert på resultatene av en nøkkelfase 3 klinisk studie (NCT02751931). Studien ble utført hos NDO barn og ungdom (i alderen 3 til 18 år) som brukte ren intermitterende kateterisering for å evaluere effekt, sikkerhet, tolerabilitet og farmakokinetikk av mirabegron.

Resultatene viste at etter 24 ukers behandling, pasientens maksimale blærekapasitet, antall detrusor (blæreveggmuskel) sammentrekninger, volumet av urin før den første detrusoren (blæreveggmuskelen) sammentrekning, og antall daglige lekkasjer alle forbedret .

Salim Mujais, MD, senior visepresident og direktør for medisinske spesialiteter i Astellas sa: "Med denne siste godkjenningen har Astellas foreslått en ny behandlingsplan for barn som er berørt av NDO. NDO er en spesiell Behovene til den sårbare pasientpopulasjonen er vanskelige å møte. For pasienter med denne sjeldne, men alvorlige blæresykdommen markerer denne godkjenningen en viktig milepæl.