Vutrisiran i behandlingen av hATTR-amyloidose med polyneuropati: betydelig forbedret nerveskade --- 1/2

Alnylam er et bransjeledende RNAi-terapiselskap. Nylig kunngjorde selskapet de ytterligere positive resultatene av undergruppeanalysen og utforskende endepunkt for vutrisiran fase 3 HELIOS-A-studien på den tredje europeiske ATTR Amyloidosis-konferansen. Vutrisiran er en RNAi -behandling under utvikling som utvikles for å behandle transthyretin (ATTR) amyloidose.

HELIOS er en studie av pasienter med arvelig ATTR-amyloidose med polyneuropati (hATTR-PN). Dataene som ble offentliggjort på møtet, støtter og bygger videre på resultatene av de primære og sekundære endepunktene i den tidligere rapporterte HELIOS-A-studien: det er observert forbedringer på viktige områder av pasientens helse og funksjon, inkludert nevropatiskade og livskvalitet (QoL ), daglige aktiviteter og evne til sosial deltakelse, ernæringsstatus og hjertetrykk.

Spesielt viste undergruppeanalyse og utforskende endepunkter at vutrisiran forbedret viktige områder innen pasienthelse og funksjon etter 9 måneder, sammenlignet med placebo. Andre analyser viste at uavhengig av om pasienten tidligere hadde brukt TTR -stabilisatorer, hadde vutrisiranbehandling lignende forbedringer i nevropati -progresjon og livskvalitet sammenlignet med placebo.

For tiden er den nye legemiddelsøknaden (NDA) av vutrisiran for behandling av voksen arvelig transthyretin amyloidose polyneuropati (hATTR-PN) ved subkutan injeksjon hver tredje måned under prioritering av den amerikanske FDA, og" Prescription Drug User Charges Act" (PDUFA) Måldatoen er 14. april 2022. I tillegg, på grunnlag av diskusjoner med European Medicines Agency (EMA), planlegger Alnylam nå å sende inn en søknad om markedsføringstillatelse (MAA) for vutrisiran på forhånd basert på 9-månedersresultatene av HELIOS-A-studien.

Vutrisiran har fått Orphan Drug Designation (ODD) for behandling av ATTR-amyloidose i USA og EU, og Fast Track Designation (FTD) for behandling av hATTR-PN i USA. Hvis det er godkjent, som en ny subkutan injeksjon hver tredje måned, har vutrisiran potensial til å reversere polyneuropati -manifestasjonene av sykdommen.

Pushkal Garg, MD, overlege i Alnylam, sa:" hATTR amyloidose er en sykdom i flere systemer som raskt utvikler seg og som har en betydelig innvirkning på dagliglivet til pasienter og vil forverres over tid uten riktig behandling. Disse tilleggsdataene fra HELIOS-A-studien viser at vutrisiran har potensial i behandlingen av pasienter med et bredt spekter av hATTR-amyloidose med polyneuropati (hATTR-PN), og har oppnådd oppmuntrende resultater i en rekke viktige helse- og funksjonelle tiltak I tillegg uavhengig av tidligere bruk av TTR -stabilisatorer, ble pasientens nevropatiske skader og livskvalitet bedre."

siRNA: Demper spesifikke gener, reduserer ekspresjonsområdet med 99%

HELIOS-A-studien inkluderte 164 pasienter med arvelig ATTR-amyloidose med polyneuropati (hATTR-PN). Etter 9 måneder nådde vutrisiran det primære og alle sekundære endepunktene: sammenlignet med placebo resulterte vutrisiranbehandling i en statistisk signifikant forbedring i nevropatisk skade, livskvalitet og ganghastighet. Undergruppeanalysen og eksplorative effektdata fra HELIOS-A-studien gir mer innsikt i de potensielle fordelene med vutrisiran i viktige aspekter av pasientens helse og velvære, som følger:

—— I den 9. måneden, i alle forhåndsspesifiserte pasientundergrupper (inkludert alder, kjønn, rase, geografisk område, nevropatisk svekkelse ved utgangspunktet, genotype, tidligere bruk av TTR-stabilisatorer, familiebasert amyloid polyneuropati [FAP] -stadium) og et pre- spesifisert hjerteundergruppe, sammenlignet med placebo, resulterte behandling med vutrisiran i forbedret score for nevropati skade (mNIS+7) og Norfolk livskvalitet-diabetisk nevropati-score (Norfolk QOL-DN) viste konsekvent forbedring.