AMERIKANSKE FDA godkjent Alkindi Sprinkle å behandle pediatriske pasienter med binyreinsuffisiens!

Eton Pharmaceuticals er et profesjonelt farmasøytisk selskap dedikert til utvikling og kommersialisering av innovative terapier for sjeldne barnesykdommer. Nylig annonserte selskapet at US Food and Drug Administration (FDA) har godkjent Alkindi Sprinkle (hydrokortison) oral granulat som en alternativ terapi for behandling av adrenocortical insuffisiens (AI) barn under 17 år.

Alkindi Sprinkle er en umiddelbar frigjøring oral hydrokortison granule formulering med en holdbarhet på 3 år ved romtemperatur og krever ikke kjøling. Stoffet forventes å være tilgjengelig i fjerde kvartal 2020.

Det er verdt å nevne at Alkindi Sprinkle er den første og eneste hydrokortisongranulat godkjent av FDA for behandling av barn med AI.

Godkjenningen av Alkindi Sprinkle oral granulat støttes av 6 kliniske studier, inkludert den første og eneste intervensjonsstudien fase III som evaluerte oral hydrokortison ved behandling av AI hos barn under 8 år.

Før Alkindi Sprinkle ble godkjent, ble oral hydrokortison, en tablettformulering på bare 5 mg og høyere, godkjent av FDA. Mange pediatriske pasienter krever lave doser og fleksibilitet for presis titrering. Omsorgspersoner må derfor kutte eller dele hydrokortisontabletter av høy kvalitet for å oppnå den lave dosen som kreves av små barn, noe som kan føre til unøyaktige doser.

Alkindi Sprinkle er produsert ved hjelp av kommersielt bevist teknologi og har 4 styrker: 0.5mg, 1mg, 2mg, 5mg, som vil gjøre det mulig for klinikere å utføre individualisert administrasjon i henhold til behovene til hver pasient, i henhold til dosering og administrasjon instruksjoner.

Sean Brynjelsen, administrerende direktør i Eton Pharmaceuticals, sa: "FDAs godkjenning av Alkindi Sprinkle er et gjennombrudd for barn med binyreinsuffisiens og omsorgspersoner. Vi er veldig glade for å gi et FDA-godkjent produkt som kan gi pediatriske pasienter Lavdose og dosering behandling av hydrokortison. Vi ser frem til å gi dette produktet til pasientene i de kommende månedene."

Binyreinsuffisiens (AI) hos barn er en sjelden sykdom preget av manglende evne til å syntetisere og frigjøre hydrokortison (kortisol), og noen ganger til og med aldosteron. Dette kan føre til overdreven mannlige hormoner (unormal kvinnelig seksuell utvikling, tidlig pubertet, vekst oppsigelse, og kortvokste). Den vanligste formen for AI hos barn er medfødt binyrehyperplasi (CAH), som er forårsaket av genetiske defekter. Pasienter med primær eller sentral (andre og tredje klasse) AI har utilstrekkelig kortisolnivåer. Reduksjonen av kortisol i kroppen kan føre til fatale konsekvenser, for eksempel binyrekrise. For å overleve må AI-pasienter suppleres daglig med kortisol. Eton anslår at pediatrisk AI påvirker 5000-11.000 barn i USA.