U.S. FDA godkjent Octagam 10%: den første intravenøse immunoglobulin (IVIg) for behandling av voksen dermatomyositt!

Octapharma USA kunngjorde nylig at U.S. Food and Drug Administration (FDA) har godkjent Octaam 10% (intravenøs immunoglobulin [human]), som er det første og eneste stoffet som brukes til å behandle voksen dermatomyositt (dermatomyositt, DM) intravenøs immunoglobulin (IVIg). Dermatomyositt er en sjelden immunmediert inflammatorisk sykdom. Octagam 10% er en immunglobulin [human] intravenøs injeksjonsløsning, som er godkjent i USA for behandling av kronisk immuntrombocytopenisk purpura (ITP) hos voksne.

FDA godkjente Octagam for å behandle dermatomyositt basert på resultatene av den kliniske fase 3 ProDERM-studien (ClinicalTrials.gov registreringsnummer: NCT02728752). Dette er en pivotal randomisert klinisk studie og den første studien for å evaluere langsiktig effekt og sikkerhet av IVIg i behandlingen av voksen dermatomyositt. Denne prospektive, dobbeltblinde, placebokontrollerte kliniske fase 3-studien inkluderte 95 pasienter i 36 kliniske sentre rundt om i verden (inkludert 17 i USA) og er den største studien som evaluerer IVIg som et behandlingsalternativ for dermatomyositt.

Rohit Aggarwal, medlem av PrimDRM Research Steering Committee og medisinsk direktør for Leddgikt og autoimmun senter ved University of Pittsburgh School of Medicine, sa: "ProDERM forskning vil ha en betydelig innvirkning på klinisk praksis fordi IVIg vil bli et viktig behandlingsalternativ for pasienter med dermatomyositt. Denne forskningen Det gir klinikere mer tillit til effektiviteten og sikkerheten til IVIg, og gir verdifull informasjon om hvilke typer pasienter som er mest egnet for behandling.

Dermatomyositt er en sjelden idiopatisk autoimmun sykdom av ukjent årsak, som påvirker ca 10 personer per million amerikanske innbyggere. Pasienter med dermatomyositt lider vanligvis av hudutslett, kronisk muskelbetennelse og progressiv muskelsvakhet. Sykdommen påvirker vanligvis voksne i 40-60-årene og barn fra 5 til 15 år. Komplikasjoner av dermatomyositt inkluderer dysfagi, aspirasjonspneumoni, pusteproblemer og kalsiumavsetninger i muskler, hud og bindevev. Sammenlignet med den matchede generelle befolkningen er dødeligheten av pasienter med dermatomyositt mer enn tre ganger høyere.

Flemming Nielsen, president i Octapharma USA, sa: "FDAs godkjenning av Octaam® 10% som en sikker og effektiv behandling for voksen dermatomyositt er spennende nyheter for pasienter som tidligere har stolt på ikke-godkjente behandlinger. Octaharma er forpliktet til å gi livreddende og livsforbedrende terapier for pasienter med sjeldne sykdommer. Vi ser frem til å samarbeide med pasientorganisasjoner og det medisinske samfunnet for å utvikle utdanning og andre støtteprogrammer for å yte tjenester til pasienter med dermatomyositt.

Den kliniske ProDerm-studien inkluderte en innledende 16-ukers, dobbeltblindet, placebokontrollert periode. Pasientene ble randomisert til å få høydose Octagam 10% (2g/kg) eller placebo en gang hver fjerde uke. Den første behandlingsperioden etterfølges av en 24-ukers åpen ekspansjonsperiode. Hvis pasientens tilstand forverres under studien, har de lov til å endre behandlingsplanen. I studien ble American College of Rheumatology (ACR) /European Union Against Rheumatism (EULAR) Myositis Response Standard fra 2016 brukt til å måle pasientens respons på behandlingen.

Resultatene viste at i den første 16-ukers dobbeltblinde behandlingsperioden reagerte 78,7% av pasientene som fikk Octagam positivt på behandlingen, mens 43,8% av pasientene som fikk placebo reagerte positivt på behandlingen. Etter å ha byttet til IVIg i ekspansjonsperioden, var svarprosenten til placebogruppen i uke 40 lik den for Octagam 10% -gruppen i uke 16 (minimumsforbedring var 70%). I samsvar med det generelle primære endepunktet viste de sekundære endepunktene (inkludert alle underpunkter av den totale forbedringsskalaen [TIS] unntatt muskelenzymer, dermatomyositt sykdomsområde og alvorlighetsgradsindeks [CDASI]), sammenlignet med placebo , IVIg-behandling også en statistisk signifikant forbedring. I studien er sikkerheten og tolerabiliteten til IVIg i samsvar med de tidligere rapporterte sikkerhetsresultatene for IVIg-behandling.