Behandling av aggressiv lymfom FDA akselererer godkjenning av førsteklasses oral terapi

I dag annonserte Karyopharm Therapeutics at den amerikanske FDA har akselerert godkjenning av selskapets "første-i-klassen" oral selektiv kjernefysisk eksport proteinhemmer (SINE) Xpovio (selinexor) utvidet indikasjoner for behandling av residiverende / refraktær diffus Voksen stor B-celle lymfom (DLBCL). Disse pasientene har fått minst to systemiske behandlinger. Den akselererte godkjenningen av denne indikasjonen er basert på data om remisjonsfrekvens for pasienter.

DNA-skade er en av de typiske egenskapene til kreftceller. Det er noen tumor suppressor proteiner i celler. Deres rolle er å overvåke tilstanden til DNA i kjernen. Hvis skade på DNA er funnet, kan de megle DNA reparasjon eller føre til apoptose. Imidlertid må disse tumorsuppressorproteinene være plassert i kjernen for å fungere skikkelig. En av mekanismene som kreftceller unngår overvåking av tumorsuppressorproteiner er ved å overuttrykke et kjernefysisk eksportprotein kalt XPO1. Det kan transportere tumorsuppressorproteinet i kjernen til utsiden av kjernen gjennom kjerneporen, og dermed fjerne tumorsuppressorproteinet fra kjernen.

Xpovio er en "førsteklasses" XPO1-hemmer. Ved å hemme funksjonen til XPO1, kan tumorsuppressorproteiner forbli i kjernen og fortsette å fungere, og dermed hemme spredningen av tumorceller.

Xpovios akselererte godkjenning er basert på resultatene fra den kliniske studien SADAL med én arm, enarmet fase 2b, som inkluderte 134 pasienter med residiverende/refraktær DLBCL. SADAL-studien nådde det primære endepunktet for den totale responsraten (ORR), med en ORR på 29 %, inkludert 18 pasienter (13 %) komplett respons (CR) og 21 pasienter (16 %) delvis respons (PR).

"Akselerere godkjenning av muntlig Xpovio for behandling av residiverende / refraktær DLBCL er en viktig milepæl for pasienter med begrenset behandling," sa Dr. Sharon Shacham, grunnlegger, president og sjef vitenskapelig offiser av Karyopharm. Pasienter, ansatte, omsorgspersoner og leger deler denne store prestasjonen, og de har gitt unremitting bidrag til Xpovio fra den første oppdagelsen og klinisk utvikling til dagens andre FDA-godkjenning."

I mai i år utvidet Deqi Pharmaceuticals og Karyopharm samarbeidsavtalen og fikk utviklings- og kampanjerettighetene til fire terapier som Xpovio i Asia-Stillehavsregionen. Selskapet gjennomfører for tiden en rekke registrerte kliniske studier i Kina.