Det amerikanske FDA har prioritert gjennomgang av Hetlioz (melatoninreseptoragonist): det første smittestoffet Smith-Maggie syndrom (SMS)!

Vanda Pharmaceuticals kunngjorde nylig at den amerikanske Food and Drug Administration (FDA) har akseptert to søknader som selskapet har sendt inn for Smith-Magenis Syndrome (Smith-Magenis Syndrome, SMS) og gitt prioritert gjennomgang.

Søknaden inkluderer en supplerende ny legemiddelapplikasjon (sNDA) for Hetlioz (tasimelteon) kapsler og en New Drug Application (NDA) for Hetlioz (tasimelteon) flytende formuleringer, som brukes til å behandle hhv. Voksne voksne og barn. FDA har utpekt måldatoen Resept Drug User Fees Act (PDUFA) som 1. desember 2020.

Mihael H. Polymeropoulos, MD, president og administrerende direktør i Vanda, sa:" FDA' s aksept av Hetlioz-applikasjonen og prioritetsgjennomgang markerer en viktig milepæl som bringer oss nærmere å tilby en nøkkelterapi for SMS-pasienter. Foreløpig er ingen behandling godkjent. SMS-medisiner, som er en sjelden sykdom, rammer rundt 15 000 mennesker i USA."

Smith-Margilli-syndrom (SMS) er en utviklingsforstyrrelse forårsaket av sletting av et lite segment av humant 17p-kromosom. I mer sjeldne tilfeller er SMS forårsaket av en punktmutasjon i RAI1-genet, som er lokalisert i den manglende regionen.

Det anslås at i USA er forekomsten av sms hos nyfødte 1 / 15.000-25.000. SMS blir vanligvis ikke arvet, men på grunn av sletting av de novo. Personer med SMS vil ha noen fysiske, psykologiske og atferdsmessige problemer. Det vanligste symptomet på sms er alvorlig søvnforstyrrelse, og livene til pasienter og deres familier blir alvorlig forstyrret.

Tasimelteon molekylstruktur (bildekilde: link.springer.com)

Hetlioz (tasimelteon) er en melatoninreseptoragonist. I USA og Den europeiske union har Hetlioz blitt godkjent for behandling av ikke-24-timers søvn-våken-forstyrrelse (ikke-24-timers søvn-wakedisorder," Ikke-24" ;," ikke- 24") hos pasienter med total blindhet, som er de første legemidlene som brukes til denne indikasjonen.

For øyeblikket har Hetlioz ikke blitt godkjent av noe reguleringsorgan for behandling av SMS.