Det amerikanske FDA ga Nefecon (Budesonide) prioritert gjennomgang: det har potensial for sykdomskorrigering!

Det svenske biofarmasøytiske selskapet Calliditas Therapeutics kunngjorde nylig at den amerikanske Food and Drug Administration (FDA) har godtatt den nye legemiddelsøknaden (NDA) av Nefecon (Budesonide) og gitt prioritert gjennomgang, som er en ny oral formulering av budesonid. Det er en IgA1 nedregulator, som behandler IgA nefropati (IgAN) ved målrettet nedregulering av IgA1. FDA har utpekt NDAs" Prescription Drug User Fees Act" (PUDFA) måldato 15. september 2021.

Hvis godkjent, vil Nefecon bli den første behandlingen som er spesielt designet og godkjent for behandling av IgAN, med sykdomskorrigering. Etter å ha fått godkjenning, har Calliditas til hensikt å kommersialisere Nefecon alene i USA.

Renée Aguiar Lucander, administrerende direktør i Calliditas, sa:" Vi er veldig glade for å motta prioritert gjennomgang, som gjenspeiler de betydelige, ikke oppfylte medisinske behovene for IgAN-behandling. Vi ser frem til å samarbeide med byrået for å få akselerert godkjenning senere i år. Slik at vi kan tilby det første godkjente medikamentet til IgAN-pasienter."

Nefecon er et patentert oralt preparat som inneholder et kraftig og velkjent aktivt stoff budesonid for målrettet frigjøring. I henhold til den viktigste patogenesemodellen er preparatet designet for å levere medisiner til Peyer' s patch i den nedre tynntarmen der sykdommen oppsto. Nefecon er avledet fra TARGIT-teknologi, som gjør at stoffer kan passere gjennom mage og tarm uten å bli absorbert, og kan bare frigjøres i pulser når de når nedre del av tynntarmen.

Som vist i den store fase 2b-studien fullført av Calliditas, er kombinasjonen av dose og optimalisert frigjøringsprofil effektiv for IgAN-pasienter. I tillegg til effektive lokale effekter, er en annen fordel ved å bruke dette aktive stoffet dets lave biotilgjengelighet, det vil si at omtrent 90% av det aktive stoffet inaktiveres i leveren før det når den systemiske sirkulasjonen. Dette betyr at medikamenter med høy konsentrasjon kan brukes lokalt der det er behov for det, men systemisk eksponering og bivirkninger er svært begrenset.

Calliditas er det eneste selskapet som har fått positive data i fase 2b og fase 3 randomiserte, dobbeltblinde, placebokontrollerte kliniske studier av IgAN. Begge forsøkene nådde de primære og viktige sekundære endepunktene.

Nefecon NDA-innsendingen er basert på de positive dataene fra del A i nøkkelfase 3-studien av NefIgArd. Dette er en randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert, internasjonal multisenterstudie designet for å evaluere effekten og sikkerheten til Nefecon og placebo hos 200 voksne IgAN-pasienter. Som nevnt tidligere, sammenlignet med placebo, nådde studien det primære endepunktet for å redusere proteinuri og viste at eGFR var stabil etter 9 måneder. Den innsendte informasjonen inkluderer også kliniske data fra NEFIGAN fase 2-studien, som også nådde de primære og sekundære endepunktene i NefIgArd-studien. Begge forsøkene viste at Nefecon generelt ble godt tolerert, og resultatene fra de to gruppene hadde lignende sikkerhet.

Calliditas har søkt om akselerert godkjenning. Akselerert godkjenning er en ny godkjenningskanal for amerikanske FDA, som gjør det mulig å godkjenne legemidler som har potensial til å løse de medisinske behovene til store sykdommer, basert på et surrogatendepunkt. Surrogatendepunktet for nøkkel fase 3-studien NefIgArd er reduksjonen av proteinuria sammenlignet med placebo, som var basert på det statistiske rammeverket for klinisk forskningsmetaanalyse publisert av Thompson A et al. i 2019 for intervensjoner hos IgAN-pasienter i kliniske studier. vent litt. En bekreftende studie designet for å gi langtidsdata om nyrefordeler er fullstendig registrert og forventes kunngjort tidlig i 2023.