Den amerikanske FDA godkjenner BeiGene Brukinsa (zanubrutinib) ny indikasjon: behandling av Waldenstroms makroglobulinemi!-1/2

BeiGene kunngjorde nylig at US Food and Drug Administration (FDA) har godkjent sin BTK -hemmer Brukinsa (zanubrutinib) for behandling av voksne pasienter med Waldenstrom&s makroglobulinemi (WM). Dette markerer Brukinsa&sin andre indikasjonsgodkjenning i USA og den tredje globale godkjenningen for WM.

Når det gjelder medisinering, er den anbefalte dosen Brukinsa 160 mg to ganger daglig, eller 320 mg en gang daglig, som kan tas på tom mage eller etter måltider. Dosen av Brukinsa kan justeres i henhold til bivirkninger. Hvis pasienten har alvorlig leverskade og tar medisiner med spesifikke interaksjoner, kan dosen reduseres.

Denne godkjenningen er hovedsakelig basert på effektresultatene av multisenteret, åpen fase 3 ASPEN-prøve (NCT03053440). Forsøket ble utført på WM -pasienter og sammenlignet Brukinsa med den markedsførte BTK -hemmeren Imbruvica (ibrutinib). Kull 1 registrerte 201 pasienter med MYD88 mutasjon (MYD88MUT). Forsøkets primære effektpunkt er den meget gode partielle responsfrekvensen (VGPR) i den totale intensjonsbehandlingspopulasjonen (ITT) som ble vurdert av Independent Review Committee (IRC).

Resultatene viste at: i henhold til den reviderte sjette internasjonale arbeidsgruppen for Waldenstrom&s Macroglobulinemia (IWWM-6) Remission Standard (Treon 2015) var VGPR 28% i Brukinsa-behandlingsgruppen og 19% i Imbruvica behandlingsgruppe. I henhold til IWWM-6-remisjonskriteriene (Owen et al 2013) var VGPR 16% i Brukinsa-behandlingsgruppen og 7% i Imbruvica-behandlingsgruppen.

I FDA-godkjente Brukinsa-etiketten er det viktigste effektresultatet definert som: Delvis respons (PR) eller bedre responsrate vurdert av IRC. Basert på begge versjonene av IWWM-6-remisjonskriteriene, var remisjonsraten i Brukinsa-behandlingsgruppen 78% (95% KI: 68, 85), og Imbruvica-gruppen var 78% (95% KI: 68, {{9 }}); på 12 måneder På den tiden var hendelsesfri vedvarende remisjon 94% (95% KI: 86, 98) i Brukinsa-gruppen og 88% (95% KI: 77, 94) i Imbruvica-gruppen .

I denne studien, basert på en samlet sikkerhetspopulasjon på 779 pasienter, var de vanligste bivirkningene i Brukinsa -gruppen (≥20% av pasientene); nøytropeni, infeksjon i øvre luftveier, trombocytopeni, utslett, blødning og muskuloskeletale smerter, lavt hemoglobin, blåmerker, diaré, lungebetennelse, hoste.

WM er et sjeldent indolent lymfom som utgjør mindre enn 2% av pasientene som ikke er Hodgkin&lymfom (NHL). Sykdommen forekommer vanligvis hos eldre pasienter og finnes hovedsakelig i benmargen, men det kan også involvere lymfeknuter og milt.

Brukinsa (zanubrutinib) er en liten molekylhemmer av Brutons&tyrosinkinase (BTK) uavhengig utviklet av BeiGene -forskere. Det gjennomgår for tiden omfattende kliniske studier over hele verden som et enkelt middel og i kombinasjon med andre terapier Legemidler brukes til å behandle en rekke B-celle maligniteter. Siden nytt BTK kontinuerlig vil bli syntetisert i menneskekroppen, oppnår Brukinsa&s design fullstendig og kontinuerlig inhibering av BTK-protein ved å optimalisere biotilgjengelighet, halveringstid og selektivitet. Med sin differensierte farmakokinetikk fra andre godkjente BTK-hemmere, kan Brukinsa hemme spredning av ondartede B-celler i flere sykdomsrelaterte vev.

I november 2019 ble Brukinsa (zanubrutinib) var den første som fikk akselerert godkjenning fra den amerikanske FDA for behandling av voksne pasienter med mantelcellelymfom (MCL) som har mottatt minst én behandling tidligere. Denne godkjenningen markerer et" null gjennombrudd" for Kinas' s originale kreftdempende legemiddel for å reise utenlands. På mindre enn 2 år har Brukinsa fått 11 regulatoriske godkjenninger over hele verden. Så langt har det blitt sendt inn mer enn 30 markedsføringssøknader for flere indikasjoner, som dekker USA, Kina, EU og mer enn 20 andre land eller regioner.

I Kina bruker Brukinsa (zanubrutinib) har mottatt 3 godkjennelser: (1) I juni 2020 ble det godkjent med vilkår for behandling av voksne pasienter med MCL som hadde mottatt minst én behandling tidligere; (2) I juni 2020 ble det godkjent. Betinget godkjenning for behandling av voksne pasienter med kronisk lymfatisk leukemi (CLL)/små lymfatisk lymfom (SLL) som har mottatt minst én behandling tidligere; (3) juni 2021, betinget godkjenning for behandling Voksne pasienter med WM som har mottatt minst én behandling tidligere.