Andre generasjons oral trombopoietinreseptoragonist Doptelet (avatrombopag) vil snart bli godkjent i EU!

Det svenske legemiddelselskapet Swedish Orphan Biovitrum AB (SOBI) kunngjorde nylig at Det europeiske legemiddelkontoret (EMA) committee for Medicinal Use (CHMP) har utstedt en positiv vurderingsuttalelse, og anbefaler godkjenning for å utvide anvendelsesområdet for Doptelet (avatrombopag) for behandling Voksne pasienter med primær kronisk immuntrombocytopeni (ITP) som ikke har respondert på andre behandlinger (som kortikosteroider) for behandling Voksne pasienter med primær kronisk immuntrombocytopeni (ITP) som ikke har respondert på andre behandlinger (som kortikosteroider) for behandling Voksne pasienter med primær kronisk immuntrombocytopeni (ITP) som ikke har respondert på andre behandlinger (som kortikosteroider) for behandling Voksne pasienter med primær kronisk immuntrombocytopeni (ITP) som ikke har respondert på andre behandlinger (som kortikosteroider) for behandling Voksne pasienter med primær kronisk immuntrombocytopeni (ITP) som ikke har respondert på andre behandlinger (som kortikosteroider) for behandling Voksne pasienter med primær kronisk immuntrombocytopeni (ITP) som ikke har respondert på andre behandlinger (som kortikosteroider) for behandling Voksne pasienter med primær kronisk immuntrombocytopeni (ITP) som ikke har respondert på andre behandlinger (som kortikosteroider) for behandling , immunglobuliner). Nå vil CHMP meninger bli sendt til Europakommisjonen (EC) for gjennomgang, som vanligvis gjør en endelig gjennomgang beslutning innen 2 måneder.

Immuntrombocytopeni (ITP) er en autoimmun sykdom preget av lavt blodplatetall, noe som fører til økt risiko for blåmerker og blødninger. Det er anslått at 100 av hver million mennesker har ITP, og når symptomene vedvarer i mer enn 12 måneder, anses sykdommen kronisk. Forekomsten av primær ITP i den voksne befolkningen er 3,3 per 100 000 personer per år. For tiden er det ingen kur for ITP. Disse pasientene får vanligvis tilbakefall etter å ha fått ulike behandlinger og trenger fortsatt medisiner for å redusere risikoen for store kliniske blødninger.

Doptelets aktive farmasøytiske ingrediens avatrombopag er en andregenerasjons, en gang daglig oral trombopoietin reseptoragonist (TPO-RA) som kan etterligne effekten av TPO, som er den viktigste regulatoren for normal blodplateproduksjon.

I USA ble Doptelet godkjent av FDA i mai 2018 for behandling av trombocytopeni hos voksne pasienter med kronisk leversykdom (CLD) som planlegger å gjennomgå kirurgi. I juni 2019 godkjente FDA utvidelsen av anvendelsesområdet av Doptelet for behandling av trombocytopeni hos voksne pasienter med kronisk immuntrombocytopeni (ITP) som ikke har respondert på tidligere behandlinger. I EU ble Doptelet godkjent i juni 2019 for behandling av alvorlig trombocytopeni hos voksne pasienter med CLD som planlegger å gjennomgå invasiv kirurgi.

SOBI Chief Medical Officer og leder for forskning og utvikling Ravi Rao sa: "Denne nyheten er et viktig skritt i å gi behandlingstilbud til europeiske ITP-pasienter. Dagens positive mening fra CHMP er en viktig milepæl for ITP-pasienter over hele Europa. Hvis du får det Med godkjenning fra EU-kommisjonen, vil Doptelet gi pasienter og medisinske eksperter et nytt oralbehandlingsregime uten noen begrensning på mattyper."