Det første ukentlige veksthormonet Skytrofa som ble lansert i USA

Det danske biofarmasøytiske selskapet Ascendis Pharma annonserte nylig lanseringen av Skytrofa (lonapegsomatropin-tcgd, TransCon hGH, Longpei veksthormon) på det amerikanske markedet, et langtidsvirkende veksthormon injisert en gang i uken for behandling av barn' s veksthormonmangel GHD, nærmere bestemt: pediatriske pasienter i alderen 1 år og over, som veier minst 11,5 kg (25,4 pounds), og vekstsvikt på grunn av utilstrekkelig utskillelse av endogent veksthormon (GH). VISEN Pharmaceuticals har den eksklusive lisensen til Skytrofa i Stor-Kina og gjennomfører for tiden fase 3 kliniske studier av produktet.

Barndomsveksthormonmangel (GHD) er en alvorlig og sjelden sykdom forårsaket av utilstrekkelig veksthormon utskilt av hypofysen. Barn med GHD er ikke bare lav i vekst, men har også metabolske abnormiteter, psykososiale utfordringer, kognitive mangler og dårlig livskvalitet. I flere tiår har standarden for omsorg for GHD vært å injisere hGH subkutant en gang om dagen for å forbedre vekst og metabolske effekter. For omsorgspersoner og pasienter er behandlingsbyrden ved daglige injeksjoner høy, noe som kan føre til dårlig etterlevelse og redusere den totale behandlingseffekten.

Skytrofa ble godkjent av US FDA i august i år. Det er det første og eneste ukentlige veksthormonproduktet for behandling av GHD hos barn. ) Er også det første produktet godkjent av FDA som bruker TransCon-teknologi. Godkjenningen inkluderer nye Skytrofa® auto-injektorer og patroner som lar familier lagre medisiner ved romtemperatur i opptil 6 måneder etter at de først er tatt ut av kjøleskapet. Ved å gå over til injeksjoner én gang i uken, forventes pasienter som tidligere har injisert én gang daglig å redusere antall injeksjonsdager per år med 86%.

Skytrofa er et langtidsvirkende prodrug av humant veksthormon (hGH), administrert en gang i uken, og veksthormonet (somatropin) det frigjør er det samme som veksthormonet i veksthormonproduktet én gang daglig. Kliniske data viser at sammenlignet med veksthormonprodukter én gang om dagen, viser Skytrofa én gang i uken en høyere annualisert veksthastighet (AHV) i uke 52, og har tilsvarende sikkerhet og toleranse.

Når det gjelder nye GHD-legemidler, i september 2020 ble Novo Nordisk's en gang i uken langtidsvirkende veksthormonderivat Sogroya (somapacitan-beco) godkjent av US FDA for behandling av GHD hos voksne . Sogroya er den første humane veksthormonbehandlingen (hGH) for å behandle voksen GHD som bare krever subkutane injeksjoner en gang i uken, mens andre FDA-godkjente hGH-preparater må injiseres daglig. Sogroya er modifisert fra naturlig hGH for å øke bindingen til plasmaproteinet albumin (albumin), noe som gjør det egnet for dosering én gang i uken. For tiden utvikler Sogroya også en behandling for GHD hos barn.

Skytrofa (TransCon hGH) er verdens's eneste prodrug for humant veksthormon designet med den patenterte teknologien til"Transient Conjugation (Transient Conjugation, TransCon)". Legemidlets's virkningsmekanisme er forskjellig fra annen teknologis's langtidsvirkende veksthormonanaloger. Det kan sikre frigjøring av umodifisert og aktivt humant veksthormon i menneskekroppen i 7 dager, og sikre at vevsfordelingen av aktivt humant veksthormon i kroppen er i samsvar med det en gang daglige rekombinante veksthormonet (rhGH). I USA og Europa har TransCon hGH fått Orphan Drug Designation (ODD) for behandling av GHD.

høye forskningsresultater

FDA godkjente Skytrofa for behandling av GHD hos barn, basert på resultatene fra den internasjonale fase 3 høydestudien. Dette er en randomisert, åpen, positiv medikamentkontrollert studie i 161 nybehandlede barn med GHD, som sammenligner Skytrofa en gang i uken med et somatropinprodukt (GenotropinGHD) en gang daglig.

Resultatene viste at studien nådde det primære endepunktet: ved uke 52 var Skytrofa ikke dårligere enn daglig hGH og bedre enn daglig hGH når det gjelder annualisert veksthastighet (AHV, enhet: cm/år), og hadde lignende sikkerhetskjønn. De spesifikke dataene er at ved bruk av analysen av kovarians (ANCOVA) intensjon-å-behandle-gruppen, var AHV i Skytrofa-behandlingsgruppen 11,2 cm/år, og den daglige hGH-gruppen var 10,3 cm/år (forskjellen mellom de to gruppene) : 0,9 cm/år, 95 % KI: 0,2-1,50).

Det er verdt å nevne at ved hver oppfølging var AHV for Skytrofa-behandlingsgruppen høyere enn for den daglige hGH-behandlingsgruppen, og behandlingsforskjellen nådde statistisk signifikans fra den 26. uken (inkludert den 26. uken). Andelen pasienter med dårlig respons (AHV<8,0 cm/år)="" i="" skytrofa-behandlingsgruppen="" og="" daglig="" hgh-behandlingsgruppen="" var="" henholdsvis="" 4="" %="" og="" 11="" %.="" alle="" sensitivitetsanalysene="" fullført="" i="" studien="" støtter="" hovedresultatene,="" og="" viser="" robustheten="" til="" disse="">