Takeda darvadstrocel søkte om notering i Japan: behandling av kompleks perianal fistel hos pasienter med luminal Crohns sykdom (CD)!

Takeda Pharmaceuticals (Takeda) kunngjorde nylig at de har levert en søknad til det japanske departementet for helse, arbeid og velferd (MHLW) om å produsere og selge darvadstrocel (utviklingskode: Cx601) for behandling av inaktivt / lett aktivt lumen Crohn Disease (CD) ) kompleks analfistel hos voksne pasienter.

Darvadstrocel er en allogen (eller donoravledet) amplifisert fettstamcelle (eASC) suspensjon som brukes til å behandle komplekse perianale fistler hos voksne pasienter med inaktiv eller mildt aktiv luminal CD. darvadstrocel fikk Orphan Drug Designation (ODD) i EU, USA og Japan i henholdsvis 2009, 2017 og 2019. I tillegg har darvadstrocel også blitt tildelt Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) for behandling av kompleks perianal fistel hos voksne pasienter med CD av det amerikanske FDA.

I EU ble darvadstrocel godkjent i mars 2018 (handelsnavn: Alofisel) for behandling av komplekse perianale fistler hos pasienter med inaktiv / lett aktiv luminal CD. Darvadstrocel administreres lokalt for behandling av komplekse perianale fistler hos voksne pasienter med CD som ikke responderer på minst en konvensjonell terapi eller biologisk terapi. Darvadstrocel skal brukes etter fistelbehandling.

Søknadsdokumentene inkluderer data fra to kliniske studier: Darvadstrocel-3002, en japansk studie, og ADMIRE-CD-studier i Europa og Israel. Darvadstrocel-3002 er en multisenter, åpen, ukontrollert fase 3-studie utført på 22 japanske voksne pasienter med inaktiv / lett aktiv luminal CD for å evaluere effektiviteten og sikkerheten til darvadstrocel i behandlingen av komplekse analfistler Sex. Resultatene av forskningen vil bli kunngjort på en nylig vitenskapelig konferanse. ADMIRE-CD er en randomisert, dobbeltblind, kontrollert fase 3-klinisk studie utført på 212 voksne pasienter med inaktiv / lett aktiv luminal CD for å evaluere effekten og sikkerheten til darvadstrocel i behandlingen av komplekse analfistler.

Crohn' s sykdom (CD) er en kronisk inflammatorisk sykdom i fordøyelsessystemet, og rammer omtrent 70 000 mennesker i Japan. Pasienter med CD kan oppleve komplekse perianale fistler, som kan forårsake alvorlig smerte, hevelse, infeksjon og analutflod. Til tross for fremskritt innen medisin og kirurgi, er komplekse perianale fistler i CD fortsatt en utfordring for klinikere å behandle og ha en negativ innvirkning på pasientens livskvalitet.