Betydelig fremgang i ti år med radikal akutt behandling: BXCL501 (dexmedetomidin sublingual film) er under vurdering i USA!

BioXcel Therapeutics (BTI) er et klinisk stadium biofarmasøytisk selskap som fokuserer på å bruke nye metoder for kunstig intelligens for å utvikle transformative medisiner innen nevrovitenskap og immunonkologi. Nylig kunngjorde selskapet at den amerikanske Food and Drug Administration (FDA) har akseptert en ny medikamentapplikasjon (NDA) for BXCL501 (dexmedetomidin sublingual film), som brukes til schizofreni og bipolar lidelse I Akutt behandling av type og type II-agitasjon .

I henhold til" Prescription Drug User Fees Act" (PDUFA), måldatoen for FDA å treffe en beslutning om NDA er 5. januar 2022. For tiden planlegger ikke FDA å innkalle til et rådgivende komitémøte for å diskutere søknaden. Hvis godkjent, vil BXCL501 representere den første store fremgangen i akutt behandling av schizofreni og bipolar lidelsesrelatert agitasjon det siste tiåret.

BXCL501 er et under-research, proprietært, oralt oppløst dexmedetomidin (dexmedetomidin) filmpreparat; dexmedetomidine er en selektiv α2a reseptoragonist, klinisk brukt som et intravenøst ​​preparat, for behandling av uro og abiopsymptomer. BioXcel mener at BXCL501 potensielt er rettet mot en kausal agitasjonsmekanisme. Anti-agitasjonseffekter er observert i flere kliniske studier av forskjellige nevropsykiatriske sykdommer, inkludert schizofrenirelatert agitasjon (SERENITY I) og bipolar lidelse agitasjon (SERENITY II), demensrelatert agitasjon (TRANQUILITY).

Tidligere har den amerikanske FDA gitt BXCL501 en banebrytende medisinbetegnelse (BTD) for akutt behandling av demensrelatert agitasjon, og fast track designation (FTD) for akutt behandling av agitasjon relatert til schizofreni, bipolar lidelse og demens.

BXCL501 virkningsmekanisme

Agitasjon er et vanlig og vanskelig å kontrollere symptom assosiert med en rekke nevropsykiatriske sykdommer, inkludert schizofreni og bipolar lidelse type I og type II. For øyeblikket er agitasjon fortsatt en økende medisinsk belastning. Det anslås at disse to sykdommene alene har omtrent 9 millioner voksne pasienter i USA, og mer enn 3 millioner mennesker opplever agitasjon hvert år. I gjennomsnitt opplever pasienter med disse sykdommene mer enn et dusin anfall hvert år, hvorav de fleste krever medisiner.

Tidlig identifisering og rettidig inngrep for å redusere agitasjon er viktig for å unngå opptrapping av symptomer og utseende av aggresjon. Retningslinjer for beste praksis for ekspertkonsensus antyder at agitasjon bør kombineres med atferdsmessige sedasjonsteknikker, taleavslapping og medisiner frivillig akseptert av pasienten, uten å bli tvunget, og målet med farmakologi er" sedasjon men ikke overdreven sedasjon." En ikke-invasiv behandling som kan gi rask og vedvarende lindring av symptomer kan bidra til å unngå dyre og traumatiske tvangstiltak, for eksempel fysisk tilbakeholdenhet og isolasjon, noe som kan føre til innleggelser på sykehus og lengre opphold.

Dexmedetomidin-kjemisk struktur (bildekilde: wikidata.org)

BXCL501 NDA støttes av data fra 2 randomiserte, dobbeltblinde, placebokontrollerte, parallellgruppe fase 3-studier (SERENITY I og SERENITY II). Disse to studiene evaluerte separat BXCL501 for akutt behandling av schizofreni og bipolar lidelse type I og type II relatert agitasjon. I disse to studiene ble BXCL501 godt tolerert og nådde de primære og sekundære endepunktene i både 120mcg og 180mcg doser, noe som indikerer at det i flere agitasjonsskalaer, sammenlignet med placebo, var statistisk signifikant og sammenlignet med baselinjenivået. Rask og varig forbedring.

Vimal Mehta, administrerende direktør i BioXcel, sa:" Innleveringen av NDA markerer en viktig milepæl i vårt mål om å tilby nye behandlingsalternativer for millioner av pasienter med schizofreni og bipolar lidelse. Vi tror at hvis BXCL501 godkjennes, vil det representere en betydelig forbedring i aggressiv pleie og håndtering av disse pasientene, og har potensial til å redusere belastningen for leger og relaterte omsorgspersoner. Mens FDA vurderer vår NDA, vil vi fortsette å implementere vår omfattende forretningsstrategi for å sikre at vi kan gjøre det bra å bringe BXCL501 til pasienter og helsepersonell over hele USA for å imøtekomme viktige uoppfylte medisinske behov innen radikal terapi."