Sanofis nye faktor VIII-behandling efanesoctocog alfa fikk fast track kvalifisering fra den amerikanske FDA!

Sanofi kunngjorde nylig at US Food and Drug Administration (FDA) har gitt efanesoctocog alfa (tidligere BIVV001, rFVIIIFc-VWF-XTEN) Fast Track Qualification (FTD) for behandling av pasienter med type A blodsykdom. efanesoctocog alfa er en ny type faktor VIII-behandling som er uavhengig av von Willebrand faktor (vWF) og gir nær normale nivåer av faktoraktivitet for det meste av uken i et forebyggende behandlingsregime en gang i uken.

I august 2017 ga henholdsvis DEN amerikanske FDA og Eu-kommisjonen (EC) foreldreløse narkotikabetegnelse (ODD) til efanesoctocog alfa. Sanofi og Sobi har inngått et samarbeid for å utvikle og kommersialisere efanesoctocog alfa.

Fast Track Qualification (FTD) har som mål å akselerere narkotikautvikling og rask gjennomgang for alvorlige sykdommer for å møte alvorlige udekkede medisinske behov på viktige områder. Å få fast-track kvalifikasjoner for eksperimentelle legemidler betyr at farmasøytiske selskaper kan samhandle med FDA oftere under forskning og utvikling scenen. Når du har sendt inn en markedsføringssøknad, er de kvalifisert for akselerert godkjenning og prioritert gjennomgang hvis de oppfyller relevante standarder. I tillegg er de også kvalifisert for rullende gjennomgang.

Efanesoctocog alfa har potensial til å endre faktorerstatningsbehandling av pasienter med hemofili A og representerer en potensiell ny type faktor VIII substitusjonsbehandling. Halveringstiden for tradisjonell faktor VIII-behandling er begrenset av von Willebrand faktor (vWF) chaperone effekt, som antas å begrense tiden faktoren forblir i kroppen. efanesoctocog alfa er en ny type fusjonsprotein, utviklet basert på innovativ Fc fusjonsteknologi, ved å legge til en region av vWF og XTEN® peptid for å forlenge sin tid i blodsirkulasjonen.

Efanesoctocog alfa har potensial til å gi nesten normal blødningsbeskyttelse for det meste av uken, og økningen i halveringstiden kan redusere hyppigheten av å ta forebyggende behandling til en gang i uken.

I den prekliniske modellen av hemofili A er den hemostatiske kontrolleffekten av efanesoctocog alfa 4 ganger høyere enn for rFVIII. Legemidlet forventes å gi pasienter alvorlig hemofili A bedre og bredere beskyttelse mot alle typer blødninger.

Den pågående fase 3 XTEND-1-studien evaluerer sikkerhet og effekt av tidligere behandlede pasienter ≥ 12 år (n=150) med alvorlig blodsykdom av type A. XTEND-1 er en åpen, ikke-randomisert intervensjonsstudie med 2 parallelle oppdragsgrupper. Forsøkspersoner i forebyggingsgruppen fikk 50 IE/kg efanesoctocog alfa profylaktisk behandling hver uke i 52 uker. Forsøkspersoner i den behovsbelastede behandlingsgruppen fikk efanesoctocog alfa (50 IE/kg) etter behov i 26 uker, og byttet deretter til efanesocococog alfa én gang i uken i 26 uker.

For tiden gjennomgår efanesoctocog alfa klinisk forskning, og sikkerheten og effektiviteten har ikke blitt gjennomgått av noen reguleringsorganer.