Pfizers en gang i uken langtidsvirkende stoff somatrogon går inn i gjennomgang i USA!

Pfizer (Pfizer) og OPKO Health kunngjorde nylig at US Food and Drug Administration (FDA) har akseptert en biologisk lisenssøknad (BLA) for somatrogon, et langtidsvirkende veksthormon (hGH), som administreres ukentlig Once, brukes til å behandle pediatriske pasienter med veksthormonmangel (GHD). FDA har utpekt prescription drug user fees Act (PDUFA) måldato som oktober 2021.

Barndommen GHD er en alvorlig og sjelden sykdom forårsaket av utilstrekkelig veksthormon utskilles av hypofysen. Barn med GHD er ikke bare kort i vekst, men har også metabolske abnormiteter, psykososiale utfordringer, kognitive underskudd og dårlig livskvalitet. For flere tiår, standarden på omsorg for GHD har vært en subkutan injeksjon av veksthormon (hGH) en gang om dagen for å forbedre vekst og metabolske effekter. For omsorgspersoner og pasienter er behandlingsbyrden av daglige injeksjoner høy, noe som kan føre til dårlig overholdelse og redusere den totale behandlingseffekten.

Somatrogon er en ny molekylær enhet som inneholder den naturlige sekvensen av veksthormon, og inneholder en kopi på N-terminus og 2 kopier ved C-terminus av menneskelig choriongonadotropin (hCG) β-kjeden C-terminal peptid (CTP), CTP Kan forlenge halveringstiden av molekylet. I USA og EU har somatrogon fått orphan Drug Betegnelse (ODD) for behandling av barn og voksne med GHD. Resultatene av forskningen til dags dato viser at sammenlignet med hGH en gang om dagen, somatrogon en gang i uken kan redusere livsstilsforstyrrelser, støtte pasientens preferanser, og forbedre overholdelse.

I 2014 signerte Pfizer og OPKO en global avtale om å utvikle og kommersialisere somatrogon for behandling av GHD. I henhold til avtalen er OPKO ansvarlig for implementering av kliniske prosjekter, og Pfizer er ansvarlig for produktregistrering og kommersialisering. Begge parter vil vurdere muligheten for andre indikasjoner for barn og voksne etter behov.

Brenda Cooperstone, MD, Chief Development Officer for Sjeldne sykdommer, Pfizer Global Product Development, sa: "FDAs aksept av søknaden vår er et spennende skritt. Vårt mål er å gi et langvarig, ukentlig behandlingsalternativ for barn med GHD. Godkjent, somatrogon vil bidra til å redusere byrden av daglige veksthormon injeksjoner for barn, deres slektninger og omsorgspersoner. I 35 år har Pfizer vært forpliktet til å forbedre prognosen for pasienter med GHD, somatrogon er hvordan vi streber etter å positivt påvirke pasientenes livskvalitet og behandlingsoverholdelse Et annet eksempel på sex for å sikre at disse pasientene kan nå sitt fulle potensial."

Dette programmet støttes av resultatene av en klinisk fase 3-studie. Dette er en randomisert, åpen, positiv narkotikakontrollert studie utført i mer enn 20 land, som registrerer og behandler 224 barn med GHD som ikke tidligere har fått behandling. I studien ble disse pasientene tilfeldig tildelt to behandlingsgrupper i forholdet 1:1: somatrogon behandlingsgruppe (0,66 mg/kg, én gang i uken), genotropin (somatropin) behandlingsgruppe (0,034 mg/kg, daglig administrasjon én gang). Det primære endepunktet i studien er høydehastigheten under 12 måneders behandling. Sekundære endepunkter inkluderer endringer i høydestandardavvik ved 6 måneder og 12 måneder, sikkerhet og farmakodynamiske indikatorer. Barn som fullfører studien har mulighet til å delta i en global, åpen, multi-center, langsiktig forlengelse studie, der pasienter kan fortsette å motta eller bytte til somatrogon behandling. Omtrent 95 % av pasientene har blitt overført til forlengelsesstudien med åpen etikett og har fått somatrogonbehandling.

Resultatene viste at studien nådde det primære endepunktet for ikke-mindreverdighet: de minste rutene gjennomsnitt (10,12 cm / år) av somatrogon gruppen var høyere enn for Genotropin gruppen (9,78 cm / år); høydevekst (cm/år) Behandlingsforskjellen (somatrogon-Genotropin) var 0,33 (tosidig 95 % konfidensintervall: -0,39, 1,05). Sammenlignet med Genotropin-gruppen hadde somatrogongruppen høyere endringer i standardavviksscore i høyde (viktige sekundære endepunkter) ved 6 og 12 måneder. I tillegg, etter 6 måneder, sammenlignet med Genotropin-gruppen, hadde somatrogongruppen en høyere endring i høydevekst, et annet viktig sekundært endepunkt. I kliniske omgivelser brukes disse ofte brukte vekstmålingsmetodene til å måle potensialet som fagene kan oppleve for å fange opp alders- og kjønnstilpassede jevnaldrendes høydevekst.

I denne studien ble somatrogon generelt godt tolerert, og typen, antallet og alvorlighetsgraden av bivirkninger observert mellom behandlingsgruppene var sammenlignbare med veksthormonet Genotropin én gang daglig.