Orale MPO-hemmere er kvalifisert for FDA-fast-track-behandling for pasienter med MSA

Biohaven Pharmaceuticals kunngjorde at den orale myeloperoxidase (MPO) -inhibitoren verdiperstat (BHV-3241) har blitt tildelt rask sporskvalifisering av det amerikanske FDA for behandling av pasienter med multiple systematrofi (MSA).

MSA er en progressiv nevrodegenerativ sykdom som påvirker det autonome nervesystemet (nervesystemet som kontrollerer ufrivillige handlinger som blodtrykk eller fordøyelse) og bevegelse, og viser en kombinasjon av symptomer. Disse symptomene skyldes gradvis tap og død av forskjellige typer nerveceller i hjernen og ryggmargen. Symptomer opptrer ofte hos pasienter i 50 s og utvikler seg raskt innen 5 til 10 år, noe som resulterer i et gradvis tap av motorisk funksjon og til slutt bedriddenness. Personer med MSA utvikler ofte lungebetennelse sent i sykdommen og kan plutselig dø av hjerte- eller pusteproblemer. Selv om medisiner kan behandle noen symptomer på MSA, er det for øyeblikket ingen behandling som kan bremse progresjonen av sykdommen og kurere sykdommen. Disse pasientene trenger akutt en effektiv behandling for å lindre sykdommen.

MPO er en sentral driver for oksidative og inflammatoriske prosesser, og det har økt betydelig i en rekke hjernesykdommer. Inhibering av aktiviteten til MPO er en lovende strategi for behandling av nevoinflammasjon og nevrodegenerative sykdommer (inkludert MSA). Studien fant at forhøyede MPO-nivåer også er assosiert med multippel sklerose og Alzheimer 0010010 # 39; s sykdom. Verdiperstat er en undersøkende oral MPO-hemmer, og Biohaven fikk forsknings- og utviklingslisensen fra AstraZeneca i 2018. Legemidlet har fått status som foreldreløst legemiddel av det amerikanske FDA og European Medicines Agency.

De foreløpige resultatene fra den forrige fasen 2 en kliniske studier viste at hovedeffektivitetsresultatene målt ved den enhetlige MSA-vurderingsskalaen er forbedret. Etter 12 ukers behandling falt placebogruppen 0010010 # 39; s score med 4. 6 poeng, mens bruken av {{6} } mg BHV 3241 to ganger daglig redusert med 3. 7 poeng, og bruken av 600 mg BHV 3241 to ganger daglig redusert med 2 . 6 punkter. Andre måleresultater (som omfattende autonome symptomskår og MSA livskvalitet) er også forbedret tilsvarende. Disse kliniske funnene stemmer overens med nevrobeskyttende effekter av verdiperstat observert i dyremodeller. Verdiperstat reduserer MPO-aktiviteten i humant blod betydelig, som er en biomarkør for stoffet å binde til målet. For øyeblikket blir medisinen evaluert for effekt og sikkerhet i en fase 3 klinisk studie.

0010010 quot; Det er fremdeles et sterkt uoppfylt behov for behandling av MSA-pasienter, og vi er veldig glade for at FDA kan gi verdiperstat fast-track-kvalifisering, 0010010 quot; sa Irfan Qureshi, MD, visepresident for Biohaven Neurology. 0010010 quot; Den raske kvalifiseringen vil fremskynde utviklingen av verdiperstat slik at den kan bli det første behandlingsalternativet for MSA-pasienter. 0010010 quot;