Ny oral terapi mottar FDA gjennombruddssertifisering for behandling av diabetes type 1

vTv Therapeutics kunngjorde at den nye typen oral oral glukokinase-aktivator TTP399 en gang daglig har blitt gitt banebrytende betegnelse av FDA som en adjuverende insulinbehandling for behandling av type 1-diabetes. Type 1 diabetes er en autoimmun sykdom. Når kroppens' s immunsystem angriper og ødelegger de insulinproduserende betacellene i bukspyttkjertelen, slutter pasienten' s bukspyttkjertel å skille ut insulin, noe som resulterer i økt blodsukker. Selv om årsaken til sykdommen ikke er fullstendig belyst, mener forskere at både genetiske og miljømessige faktorer er relatert til forekomsten. Den nåværende kliniske behandlingen er fortsatt insulininjeksjon. Selv om insulininfusjonsutstyr og blodsukkermålingsteknologi har blitt bedre, har nesten 80% av pasientene med type 1-diabetes fremdeles ikke nådd HbA1c-indeksen.

TTP399 er en ny type glukokinase (GK) aktivator som tas oralt en gang om dagen. GK er en nøkkelregulator for glukosehomeostase. Den kan brukes som en fysiologisk glukosesensor for å endre konformasjon, aktivitet og / eller i henhold til endringer i glukosekonsentrasjonen. Posisjon i cellen. To karakteristiske trekk ved GK gjør det til et godt valg for blodsukkerkontroll. For det første er ekspresjonen hovedsakelig begrenset til vev som krever glukoseavkjenning (hovedsakelig β-celler fra lever og pankreas). For det andre kan GK fornemme endringer i serumglukosenivåer og endringer i leverglukosemetabolisme, og derved regulere balansen mellom hepatisk glukoseproduksjon (HGP) og glukoseforbruk, og regulere β-celleinsulinsekresjon.

FDA' s tildeling av denne kvalifiseringen er basert på de positive resultatene av den nylig annonserte multisenter, randomiserte, dobbeltblinde fase II kliniske studiekoden med navnet SimpliciT-1. Denne studien evaluerte sikkerheten og effektiviteten til TTP399 som en adjuverende insulinbehandling for voksne med diabetes type 1. Sammenlignet med placebo har nivået av glykosylert hemoglobin (HbA1c) hos pasienter behandlet med TTP399 blitt forbedret betydelig. Og forekomsten av alvorlig og symptomatisk hypoglykemi falt med 40%.

Steve Holcombe, administrerende direktør i vTv, sa:" FDAs gjennombruddsbehandlingsterapi er en viktig milepæl i utviklingen av TTP399 for behandling av type 1-diabetes. Denne livstruende sykdommen påvirker hverdagen til mer enn 1 million amerikanere. Behandlingsprosessen Hypoglykemi ved type 1-diabetes er fremdeles hovedårsaken og potensiell dødsårsak ved type 1-diabetes. Frykten for hypoglykemi hos pasienter og forskrivere hindrer ofte streng kontroll av blodsukkeret. FDAs BTD-kvalifiseringsbetegnelse viser at TTP399 tar for seg denne alvorlige utilfredsstillende medisinske behandlingen. Vi ser frem til å samarbeide med FDA for å fremme utviklingen av TTP399. Vi vil starte en viktig klinisk studie senere i år."