MyoKardia innovative orale kardiomyopatiske mål alle faser 3 Kliniske sluttpunkter

I dag kunngjorde MyoKardia at det nye medikamentet mavacamten har nådd det primære sluttpunktet og alle sekundære sluttpunkter i studien i den kritiske fasen 3 klinisk studie EXPLORER-HCM for pasienter med symptomatisk, symptomatisk, obstruktiv hypertrofisk kardiomyopati, HCM. Sammenlignet med placebogruppen, resulterte behandlingen av mavacamten i en betydelig forbedring av sykdomssymptomer, livskvalitet og obstruksjon i venstre ventrikkel. Selskapet forventes å sende inn en ny legemiddelsøknad for mavacamten tidlig 2021.

HCM er en kronisk og progressiv sykdom som kan forårsake en rekke svekkende symptomer og hjerteproblemer. I følge statistikk i pressemeldingen er en av hver 500 mennesker berørt av HCM. Den vanligste årsaken til HCM er en mutasjon i sarcomeres myokardprotein. Sykdommen er også en vanlig årsak til hjertestans hos unge mennesker. De fleste pasienter vil ikke ha noen symptomer i dagliglivet. Men noen få pasienter vil ha symptomer som myokardiell obstruksjon, og deres sykdom kalles også symptomatisk, obstruktiv hypertrofisk kardiomyopati. Selv om denne delen av pasientene er sjelden, har den hatt store helserisikoer. HCM er også assosiert med økt risiko for ventrikkelflimmer, hjerneslag, hjertesvikt og plutselig død, og nye medisiner er akutt nødvendige for å behandle pasienter.

Mavacamten er en innovativ oral allosterisk modulator av myocardial myosin, som forventes å redusere pasienter' symptomer på overdreven sammentrekning av hjertet. I kliniske og prekliniske studier kan mavacamten redusere biomarkører for hjerteveggsstress, redusere overdreven myokardiell kontraktilitet og øke diastolisk etterlevelse. I april 2016 innvilget det amerikanske FDA mavacamten den orkemedisinbetegnelsen for HCM-pasienter.

EXPLORER-HCM er en nøkkelfase 3 klinisk studie som har som mål å verifisere effekten av mavacamten i behandling av symptomer og hjertefunksjon hos HCM-pasienter sammenlignet med placebo. Resultatene fra studien viste at sammenlignet med placebogruppen oppnådde behandlingen av mavacamten en forbedring i treningsevneendringene (topp VO 2) og en forbedring i det funksjonsnivået til New York Heart Association (NYHA). I tillegg viste mavacamten ved alle sekundære endepunkter også statistisk signifikante forbedringer. Sekundære endepunkter inkluderer toppnivået på venstre ventrikulær utstrømningskanal (LVOT) trykkgradient etter trening, NYHA, VO 2 topp, og forbedring i dyspnøscore i HCM symptom spørreskjema.

GG quot; En av hver 500 mennesker er rammet av den invalidiserende sykdommen HCM. De positive dataene som er hentet fra EXPLORER-studien er et viktig skritt mot å forbedre livene til pasienter med alvorlig hjerte- og karsykdom," Mr. Tassos Gianakos, administrerende direktør i MyoKardia Si:" I denne nøkkelstudien observerte vi aktivitetene og tolerabilitetskarakteristikkene til mavacamten som understreker den dype effekten og potensialet for denne behandlingen, som har en dyp innvirkning på de potensielle biologiske målene for sykdommen. . Vi ser frem til å sende inn MyoKardia sin første nye legemiddelsøknad, og streber etter å bringe dette stoffet til pasienter med behov så raskt som mulig."