Alkindi Sprinkle lanseres i USA for å behandle pediatriske pasienter med binyreinsuffisiens!

Eton Pharmaceuticals er et profesjonelt farmasøytisk selskap dedikert til utvikling og kommersialisering av innovative terapier for sjeldne barnesykdommer. Nylig annonserte selskapet at stoffet Alkindi Sprinkle (hydrokortison) oral granulat har blitt fullt markedsført og distribuert i USA. Legemidlet vil være utelukkende tilgjengelig gjennom AnovoRx, et profesjonelt apotek som spesialiserer seg på å tilby tjenester til pasienter med sjeldne og kroniske sykdommer.

I september i år ble Alkindi Sprinkle godkjent av den amerikanske FDA som en alternativ terapi for behandling av barn under 17 år med adrenocortical insuffisiens (AI).

Det er verdt å nevne at Alkindi Sprinkle er den første og eneste hydrokortisongranulat godkjent av FDA for behandling av barn med AI. Alkindi Sprinkle er en umiddelbar frigjøring oral hydrokortison granulat preparat med en holdbarhet på 3 år ved romtemperatur og krever ikke kjøling.

Mitchell Geffner, MD, professor i pediatri ved Keck School of Medicine ved University of Southern California og meddirektør for medfødt Adrenal Hyperplasia (CAH) Comprehensive Nursing Clinic, sa: "I mer enn 60 år vil folk som har blitt tvunget til å stole på voksen dosestyrke hydrokortison for å behandle binyreinsuffisiens For pediatriske pasienter vil Alkindi Sprinkle være et svært populært behandlingsalternativ. Lavdosealternativer, så lave som 0,5 mg, vil gi pasientene mer presise og personlige doser."

Godkjenningen av Alkindi Sprinkle oral granulat støttes av 6 kliniske studier, inkludert den første og eneste intervensjonsfase III-studien som evaluerte oral hydrokortison for behandling av AI hos barn under 8 år.

Før Alkindi Sprinkle ble godkjent, ble oral hydrokortison godkjent av FDA for tablettformuleringer på bare 5 mg og høyere doser. Mange pediatriske pasienter krever lave doser og fleksibilitet for presis titrering. Omsorgspersoner må derfor kutte eller dele hydrokortisontabletter av høy kvalitet for å oppnå den lave dosen som kreves av små barn, noe som kan føre til unøyaktige doser.

Alkindi Sprinkle er produsert ved hjelp av kommersielt bevist teknologi og har 4 styrker: 0.5mg, 1mg, 2mg, 5mg, som vil gjøre det mulig for klinikere å utføre individualisert administrasjon i henhold til behovene til hver pasient, i henhold til dosering og administrasjon instruksjoner.

Binyreinsuffisiens (AI) hos barn er en sjelden sykdom preget av manglende evne til å syntetisere og frigjøre hydrokortison (kortisol), og noen ganger til og med aldosteron. Dette kan føre til overdreven mannlige hormoner (unormal kvinnelig seksuell utvikling, tidlig pubertet, vekst oppsigelse, og kortvokste). Den vanligste formen for AI hos barn er medfødt binyrehyperplasi (CAH), som er forårsaket av genetiske defekter. Pasienter med primær eller sentral (andre og tredje klasse) AI har utilstrekkelig kortisolnivåer. Reduksjonen av kortisol i kroppen kan føre til fatale konsekvenser, for eksempel binyrekrise. For å overleve må AI-pasienter supplere kortisol daglig. Eton anslår at pediatrisk AI påvirker 5000-11.000 barn i USA.