Det amerikanske FDA ga den banebrytende medisinbetegnelsen for den kraftige gjenopptakshemmeren Norepinephrine AXS-12!

Axsome Therapeutics er et klinisk stadium biofarmasøytisk selskap som fokuserer på å utvikle innovative terapier for behandling av sykdommer i sentralnervesystemet (CNS). Nylig kunngjorde selskapet at den amerikanske Food and Drug Administration (FDA) har gitt AXS-12 (reboksetin) gjennombrudd medikamentbetegnelse (BTD) for behandling av narkolepsipasienter (narkolepsipasienter) med katapleksi.

Narkolepsi (narkolepsi) er en alvorlig, svekkende nevrologisk sykdom preget av overdreven søvnighet på dagtid (EDS) og katapleksi, hvor sistnevnte er et plutselig tap av muskeltonus utløst av sterke følelser. Sykdommen er en uhelbredelig sykdom. Over tid vil sykdomsbyrden ha en betydelig innvirkning på pasientenes helse.

AXS-12 (reboksetin) er en ny, oral, meget selektiv og potent norepinefrin gjenopptakshemmer, som er i ferd med å gå inn i fase III klinisk utvikling for behandling av narkolepsi. AXS-12 kan regulere noradrenalinaktivitet, fremme våkenhet, opprettholde muskeltonus og styrke den kognitive evnen. Tidligere ga FDA også Orphan Drug Designation (ODD) for AXS-12 for å behandle narkolepsi.

Reboxetine har en omfattende sikkerhetsrekord i Europa og mer enn 40 land, og er godkjent for behandling av depresjon i disse landene. Rollen til AXS-12 ved narkolepsi understøttes av prekliniske og foreløpige kliniske resultater, noe som viser at AXS-12 signifikant reduserer narkolepsi hos hypothalamus (orexin) -mangel. I en åpen pilotstudie forbedret AXS-12 søvnighet på dagen betydelig og reduserte katapleksi hos pasienter med narkolepsi.

BTD er en ny legemiddelgjennomgangskanal opprettet av FDA i 2012. Den tar sikte på å fremskynde utviklingen og gjennomgangen for behandling av alvorlige eller livstruende sykdommer, og det er foreløpige kliniske bevis for at stoffet er i ett eller flere nye medisiner som har forbedret klinisk signifikante endepunkter. BTD-innhentede medisiner kan få nærmere veiledning inkludert FDA-tjenestemenn på høyt nivå under utviklingen, noe som sikrer at pasienter kan få nye behandlingsalternativer på kortest tid.

FDA innvilget AXS-12 BTD basert på de positive resultatene fra fase II CONCERT-studien. Dette er en randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert, crossover, amerikansk multisenterstudie. I denne studien ble 21 pasienter diagnostisert med narkolepsi med katapleksi behandlet med AXS-12 eller placebo i 2 uker, og deretter kryssbehandlet etter en ukes nedtitrering og utvaskingsperiode.

Resultatene viste at AXS-12 nådde det primære endepunktet: sammenlignet med placebo, var det gjennomsnittlige ukentlige antallet katapleksi i løpet av den 2 ukers behandlingsperioden (total behandlingseffekt) betydelig lavere enn baseline (p< 0,001),="" ved="" slutten="" av="" den="" 2="" ukers="" behandlingsperioden="" gjennomsnittlig="" antall="" katapleksieangrep="" per="" uke="" var="" betydelig="" lavere="" enn="" baseline="" (p="0,002)." i="" tillegg="" forbedret="" axs-12="" også="" signifikant="" eds="" sammenlignet="" med="" placebo,="" målt="" ved="" epworth="" sleepiness="" scale="" (ess)="" og="" frekvensen="" av="" tilfeldige="" naps="" (henholdsvis="" p="0,003" og="">< 0,001).="" i="" tillegg,="" i="" henhold="" til="" måleresultatene="" for="" narkolepsi-symptomvurderings="" (nsaq-ac),="" forbedret="" axs-12="" den="" kognitive="" funksjonen="" betydelig="" sammenlignet="" med="" placebo="" i="" løpet="" av="" den="" 2="" ukers="" behandlingsperioden="">< 0,001).="" i="" denne="" studien="" ble="" axs-12="" godt="" tolerert,="" og="" de="" vanligste="" bivirkningene="" var="" angst,="" forstoppelse="" og="">

Axsome administrerende direktør Herriot Tabuteau, MD, sa:" FDA har gitt AXS-12 en gjennombrudd medikamentbetegnelse for behandling av narkolepsi-katapleksi, noe som understreker potensialet til stoffet. Pasientpopulasjonen gir betydningsfulle fordeler og betydelige forbedringer sammenlignet med de tilgjengelige behandlingsalternativene. Vi er begeistret for den raske kliniske utviklingen av AXS-12, som tidligere har fått foreldreløs medisinsk betegnelse for behandling av narkolepsi."

Per nå har Axsome oppnådd 3 banebrytende medisinekvalifikasjoner gitt av FDA. De andre 2 er: AXS-05 for behandling av alvorlig depresjon og AXS-05 for behandling av Alzheimer' s sykdom. Disse kvalifikasjonene gjenspeiler Axsome' s forpliktelse til å utvikle potensielt livsendrende medisiner for pasienter med vanskelige å behandle sentralnervesystemet sykdommer, innovative kliniske utviklingsmetoder og den resulterende differensierte og omfattende sent-fase sentralnervesystemet rørledning.

AXS-05 er sammensatt av dekstrometorfan og bupropion, og bruker Axsome' s metabolske hemmingsteknologi. Dextrometorfan-komponenten i AXS-05 er en ikke-konkurrerende N-metyl-D-aspartat (NMDA) reseptorantagonist, også kjent som en glutamatreseptormodulator, som er en den nye virkningsmekanismen betyr at dens virkning er forskjellig fra den nåværende tilgjengelige behandlinger mot depresjon. Dekstrometorfan-komponenten i AXS-05 er også en sigma-1-reseptoragonist, nikotinisk acetylkolinreseptorantagonist, serotonin og norepinefrin-transporterhemmer. Bupropion-komponenten i AXS-05 kan øke biotilgjengeligheten til dekstrometorfan. Det er en noradrenalin og dopamin gjenopptakshemmer og nikotinacetylkolinreseptorantagonist. AXS-05 har mer enn 30 amerikanske og internasjonale patenter, med en beskyttelsesperiode frem til 2034.