Inhibitor Xeljanz (tofacitinib) ble godkjent av U.S. FDA for sin femte indikasjon!

Pfizer kunngjorde nylig at US Food and Drug Administration (FDA) har godkjent en ny indikasjon for det antiinflammatoriske stoffet Xeljanz (tofacitinib): for behandling av respons på en eller flere tumornekrosefaktor (TNF) blokkere Voksne pasienter med utilstrekkelig eller intolerant aktiv ankyloserende spondylitt (AS). I EU ble Xeljanz godkjent i november 2021 for behandling av voksne pasienter med aktiv AS som ikke responderer på konvensjonelle behandlinger.

Ankyloserende spondylitt (AS) er en type leddgikt som kan forårsake betennelse i visse deler av ryggraden, som rammer mer enn 350.000 mennesker i USA. Denne sykdommen oppstår vanligvis i tidlig voksen alder og kan forårsake smerte, hevelse og kan begrense bevegelsen. Denne godkjenningen gir klinikere og pasienter et ekstra alternativ for oral behandling.

Denne regulatoriske godkjenningen bekrefter også den kliniske verdien og allsidigheten til Xeljanz. Xeljanz er den første og eneste orale JAK-hemmeren som er godkjent for 5 indikasjoner i USA og EU. Det er den største av alle JAK-hemmere. De 4 indikasjonene som tidligere ble godkjent inkluderer: (1) Moderate til alvorlige voksne pasienter med aktiv revmatoid artritt (RA); (2) voksne med aktiv psoriasisartritt (PsA); (3) voksne med moderat til alvorlig aktiv ulcerøs kolitt (UC); (4) ) Pasienter med aktiv polyartikulær juvenil idiopatisk artritt (pcJIA) og juvenil PsA i alderen 2 år og eldre.

Tofacitinib virkningsmekanisme: Hemming av JAK

AS-indikasjonsgodkjenningen er basert på de positive resultatene fra en klinisk fase 3-studie (A3921120). Dataene viste at I henhold til International Spondyl Arthritis Association Assessment Standards (ASAS), ved den 16.

A3921120 er en multisenter, dobbeltblindet, placebokontrollert fase 3-studie utført hos 270 voksne pasienter med aktiv AS. Disse pasientene oppfyller de modifiserte AS New York kriteriene (MNY) og er testet for 2 eller flere ikke-steroider Utilstrekkelig respons eller intoleranse mot antiinflammatorisk narkotika (NSAID) behandling. I studien ble pasientene tilfeldig tildelt å ta 5mg doser Xeljanz eller placebo to ganger om dagen i 16 uker, og totalt 269 pasienter fikk behandling. Kvalifiserte pasienter som fullførte den 16-ukers dobbeltblinde behandlingsperioden fikk i oppdrag å få åpen Xeljanz-behandling i en dose på 5 mg to ganger daglig i ytterligere 32 uker, og gikk deretter inn i en 4-ukers oppfølgingsperiode.

Resultatene viste at studien nådde det primære endepunktet: ved den 16. behandlingsuken, sammenlignet med placebogruppen, økte andelen pasienter i Xeljanz-behandlingsgruppen som oppnådde en ASAS20-respons signifikant (56,4 % vs. 29,4 %;<0.0001). in="" addition,="" compared="" with="" the="" placebo="" group,="" the="" proportion="" of="" patients="" in="" the="" xeljanz="" treatment="" group="" who="" achieved="" an="" asas40="" response="" significantly="" increased="" (40.6%="" vs="" 12.5%;=""><0.0001), which="" is="" a="" key="" secondary="" endpoint="" of="" the="" study.="" asas20/40="" is="" used="" to="" determine="" improvement="" or="" treatment="" response.="" in="" this="" study,="" the="" safety="" profile="" observed="" in="" as="" patients="" treated="" with="" xeljanz="" was="" consistent="" with="" the="" safety="" profile="" observed="" in="" patients="" with="" rheumatoid="" arthritis="" (ra)="" and="" psoriatic="" arthritis="" (psa),="" occurring="" in="" any="" treatment="" group="" the="" most="" common="" adverse="" events="" in="">5% av pasientene inkluderer: øvre luftveisinfeksjon, nasofaryngitt, diaré, forhøyet alaninaminotransferase (ALT), artralgi og hodepine.

Ankyloserende spondylitt (AS) er en kronisk inflammatorisk sykdom som rammer menn og kvinner i tidlig voksen alder. De første symptomene oppstår vanligvis før fylte 30 år og vises sjelden etter fylte 45 år. Symptomer på AS inkluderer rygg- og rumpesmerter og stivhet. Over tid kan noen pasienter oppleve spinal fusjon. AS kan forårsake alvorlig kronisk smerte hos pasienter og påvirke helserelatert livskvalitet negativt.

Den aktive farmasøytiske ingrediensen i Xeljanz ertofacitinib, som er en oral JAK-hemmer som selektivt kan hemme JAK kinase og blokkere JAK / STAT-banen, som er en signaltransduksjon stimulert av cytokiner Pathway er involvert i mange viktige biologiske prosesser som celleproliferasjon, differensiering, apoptose og immunregulering.

I det kinesiske markedet ble Xeljanz godkjent for markedsføring i mars 2017 for behandling av moderate til alvorlig aktive RA-voksne pasienter med utilstrekkelig eller utålelig MTX-behandling. Xeljanz kan brukes i kombinasjon med MTX eller andre ikke-biologiske DMARDer. Den godkjente anbefalte dosen av dette legemidlet er 5 mg, tatt oralt to ganger om dagen, med eller uten mat. Denne godkjenningen gjør Xeljanz til den første JAK-hemmeren som behandler revmatoid artritt (RA) i det kinesiske markedet.