Novartis' første komplement faktor B-hemmer Iptacopan har blitt sertifisert som innovasjonspasset i Storbritannia!

Novartis kunngjorde nylig at British Medicines and Healthcare Products Regulatory Agency (MHRA), National Institute of Health and Clinical Optimization (NICE) og Scottish Medical Association (SMC) har tildelt oral terapi iptacopan (LNP023) for behandling av C3 glomeruli"Innovasjonspass" kvalifikasjon for sykdom (C3G).

C3G er en ekstremt sjelden og alvorlig form for primær glomerulonefritt, karakterisert ved en forstyrrelse av komplementregulering. Den årlige forekomsten av sykdommen på verdensbasis er 1-2 deler per million. Det er rundt 10 000 tilfeller i USA, rundt 10 500 tilfeller i Europa, rundt 3 200 tilfeller i Japan og rundt 32 000 tilfeller i Kina. C3G er vanligvis diagnostisert hos ungdom og unge voksne. Prognosen for sykdommen er svært dårlig. Omtrent 50 % av pasientene utvikler nyresykdom i sluttstadiet (ESRD) innen 10 år, og 50-70 % av pasientene får tilbakefall etter nyretransplantasjon.

Iptacopan er en banebrytende oral faktor B-hemmer oppdaget av Novartis Institute of Biomedical Research. Faktor B er en nøkkel serinprotease i den alternative veien til komplementsystemet. Iptacopan har potensial til å bli den første målrettede behandlingen som forsinker fremdriften av C3G-dialyse.

Innovasjonspasset er et pass til Innovation Permit and Access (ILAP). ILAP er en ny måte å fremskynde godkjenningen av medisiner lansert etter Brexit. Den ble lansert i januar 2021. Den har som mål å fremskynde godkjenning og markedsføring av innovative legemidler og fremme pasienter' tilgang til narkotika. ILAP tilbyr en enkelt integrert plattform for samarbeid mellom MHRA, medisinske partnere inkludert NICE og SMC, og medisinske utviklere. Medikamentutviklere under denne kanalen vil motta flere tilbakemeldinger fra MHRA og interessenter (inkludert NICE). Et enkelt innovasjonspass kan dekke flere fremtidige indikasjoner for samme aktive stoff. Derfor kan legemidler også involvere flere sykdommer i de påfølgende trinnene av ILAP.

iptacopan kjemisk struktur

iptacopan er en første-i-klassen, oral, potent, selektiv, lite molekyl og reversibel faktor B-hemmer. Faktor B er en nøkkel serinprotease i den alternative veien til komplementsystemet.

For tiden utvikles iptacopan for å behandle mange komplement-drevne nyresykdommer (CDRD) med betydelige udekkede medisinske behov, inkludert C3G, IgA nefropati, atypisk hemolytisk uremisk syndrom (aHUS), membranøs nefropati (MN) og den sjeldne blodsykdommen paroksysmal. nattlig hemoglobinuri (PNH).

De publiserte fase 2-dataene viste at: (1) behandling av IgAN med iptacopan reduserte proteinuri og stabiliserte nyrefunksjonen; (2) behandling av C3G reduserte nedgangen i estimert glomerulær filtrasjonshastighet (eGFR) og stabiliserte nyrefunksjonen; (3) Behandling av PNH reduserer intravaskulær og ekstravaskulær hemolyse betydelig, noe som gjør at de fleste pasienter kan oppnå rask og langvarig bedring uten blodoverføring.

Selv om Novartis har 35 års historie innen behandling av nyretransplantasjon, er iptacopan den første behandlingen for CDRD i behandlingspipeline for nyresykdom. Novartis sitt mål er å endre behandlingstilnærmingen ved å målrette seg mot en av nøkkeldriverne for disse sjeldne og progressive sykdommene, som har potensial til å forlenge ikke-dialyselivet til CDRD-pasienter.

Chinmay Bhatt, administrerende direktør for Novartis Pharmaceuticals UK, Irland og Nord-Europa, sa: "Å sikre at medisinene våre leveres til pasientene som trenger dem mest er vår hovedprioritet. Vi er stolte av å utvikle en lisens basert på den nye innovasjonen. Og tilgang til medisiner som får et innovativt pass. Vi er veldig glade for å engasjere oss med interessenter i det britiske helsevesenet gjennom denne nye måten å utforske muligheten for å bringe denne utviklingsmedisinen til pasienter så snart som mulig."